公开(公告)号：KR101809795B1

公开(公告)日：2017-12-18

申请号：KR1020150151334

申请日：2015-10-29

Applicant: 서울대학교산학협력단

Inventor： 정종훈 ,  가르그,반가지 ,  팬디,샴하비 ,  정필훈 ,  조종수 ,  김복희

IPC: C12N15/87 ,  C12N15/113 ,  A61K47/48 ,  A61K48/00 ,  C12N9/10 ,  A61K9/00 ,  C08G73/02 ,  C08F8/00

CPC classification number: C12N15/1137 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/007 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/551 ,  A61K47/59 ,  A61K48/00 ,  C08G73/024 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32

Abstract: 본발명은폴리디자일리톨폴리머유전자전달체(polydixylitol polymer based gene transporter, PdXYP) 및이를제조하는방법에관한것이다. 또한, 본발명은상기유전자전달체에치료핵산이결합된핵산전달복합체및 해당복합체를유효성분으로포함하는유전자치료용약학적조성물에관한것이다. 아울러, 본발명은상기유전자전달체, 유전자전달복합체및 이를이용한유전자치료에관한것이다. 본발명의폴리디자일리톨폴리머유전자전달체(PdXYA)는기존에존재하는핵산전달체들보다현저히높은핵산전달율을가지며, DNA와결합시결합체의세포독성은거의없고, 생체내 형질전환효율또한매우높으며무엇보다그간혈액뇌 관문에의해유전자치료에어려움이있었던뇌조직에대한형질전환효율이현저히높은것을확인하였다. 이에따라, 본발명의유전자전달체는실험적인유전자전달체의용도뿐 아니라, 생체내에서다양한조직에대하여이에결합하는치료핵산에따라다양한질환에대한유전자치료분야에서폭넓게사용될수 있다.

Abstract translation: 本发明涉及一种基于聚二羟基醇聚合物的基因转运蛋白（PdXYP）及其生产方法。 本发明还涉及其中治疗性核酸与基因载体结合的核酸递送复合物和包含该复合物作为活性成分的基因治疗药物组合物。 另外，本发明涉及基因载体，基因转移复合物和使用其的基因治疗。 本发明的聚二恶烷酮木糖醇聚合基因载体（PdXYA）具有比核酸递送系统显着高的核酸转移速率已经存在，DNA和细胞毒性的组合在结合是非常小的，转染体内转换效率也什么比非常高 证实了血脑屏障基因治疗困难的​​脑组织的转染效率非常高。 Yiettara，本发明的基因的载体，以及使用一个实验的基因递送的，可以在基因治疗中，用于根据用于与核酸与其相对于在体内各种组织中结合各种疾病治疗的领域具有广泛的。

公开(公告)号：KR1020160053789A

公开(公告)日：2016-05-13

申请号：KR1020150151334

申请日：2015-10-29

Applicant: 서울대학교산학협력단

Inventor： 정종훈 ,  가르그,반가지 ,  팬디,샴하비 ,  정필훈 ,  조종수 ,  김복희

IPC: C12N15/87 ,  C12N15/113 ,  A61K47/48 ,  A61K48/00 ,  C12N9/10 ,  A61K9/00 ,  C08G73/02 ,  C08F8/00

CPC classification number: C12N15/1137 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/007 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/551 ,  A61K47/59 ,  A61K48/00 ,  C08G73/024 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32

Abstract: 본발명은폴리디자일리톨폴리머유전자전달체(polydixylitol polymer based gene transporter, PdXYP) 및이를제조하는방법에관한것이다. 또한, 본발명은상기유전자전달체에치료핵산이결합된핵산전달복합체및 해당복합체를유효성분으로포함하는유전자치료용약학적조성물에관한것이다. 아울러, 본발명은상기유전자전달체, 유전자전달복합체및 이를이용한유전자치료에관한것이다. 본발명의폴리디자일리톨폴리머유전자전달체(PdXYA)는기존에존재하는핵산전달체들보다현저히높은핵산전달율을가지며, DNA와결합시결합체의세포독성은거의없고, 생체내 형질전환효율또한매우높으며무엇보다그간혈액뇌 관문에의해유전자치료에어려움이있었던뇌조직에대한형질전환효율이현저히높은것을확인하였다. 이에따라, 본발명의유전자전달체는실험적인유전자전달체의용도뿐 아니라, 생체내에서다양한조직에대하여이에결합하는치료핵산에따라다양한질환에대한유전자치료분야에서폭넓게사용될수 있다.

Abstract translation: 本发明涉及基于聚二硬脂醇聚合物的基因转运体（PdXYP）及其制备方法。 此外，本发明涉及其中治疗性核酸与基因转运蛋白结合的核酸转运复合物，以及含有相应复合物作为活性成分的用于遗传治疗的药物组合物。 此外，本发明涉及基因转运蛋白，基因转运复合物和使用其的基因治疗。 证实本发明的PdXYP具有比现有核酸转运蛋白显着更高的核酸转运速率，当与DNA缀合时结合物的细胞毒性小，体内转化效率非常高，并且在脑中具有非常高的转化效率 组织因血脑屏障而难以进行遗传治疗。 因此，根据在体内各种组织中与基因转运蛋白结合的治疗性核酸，本发明的基因转运蛋白可以广泛用作实验基因转运体以及各种疾病的遗传治疗领域。

公开(公告)号：KR102118087B1

公开(公告)日：2020-06-04

申请号：KR1020180129050

申请日：2018-10-26

Applicant: 서울대학교산학협력단 ,  국제치아줄기세포은행 주식회사

Inventor： 정종훈 ,  정필훈 ,  김복희 ,  김홍배 ,  정한솔

IPC: C12N5/0775 ,  C12N5/077