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公开(公告)号:CN109154002A
公开(公告)日:2019-01-04
申请号:CN201780014309.8
申请日:2017-03-01
Applicant: 佛罗里达大学研究基金会有限公司 , 宾夕法尼亚大学托管会
Inventor: 阿尔弗雷德·S·莱温 , 威廉·W·豪斯维特 , 迈克尔·T·马森吉尔 , 威廉·贝尔特兰 , 古斯塔沃·D·阿吉雷 , 阿图尔·西代西扬 , 塞缪尔·雅各布森
Abstract: 本公开内容的一些方面涉及用于治疗视网膜色素变性的方法和组合物。在一些方面,本公开内容提供了用于向对象递送干扰核酸(例如干扰RNA)以降低所述对象中内源性rho基因的一个或两个等位基因(例如与视网膜色素变性相关的突变rho等位基因)的表达的组合物和方法。在一些实施方案中,还向所述对象递送对所述干扰核酸具有抗性的替代rho基因。
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公开(公告)号:CN109153975A
公开(公告)日:2019-01-04
申请号:CN201680082556.7
申请日:2016-12-27
Applicant: 诺华股份有限公司 , 宾夕法尼亚大学托管会
IPC: C12N5/0783 , C07K14/725
Abstract: 本发明提供了制备可以被工程化以表达嵌合抗原受体(CAR)的免疫效应细胞(例如T细胞、NK细胞)的方法,以及包含所述免疫效应细胞的组合物和反应混合物。
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公开(公告)号:CN108633287A
公开(公告)日:2018-10-09
申请号:CN201680066975.1
申请日:2016-09-16
Applicant: 诺华股份有限公司 , 宾夕法尼亚大学托管会
IPC: C12N9/02 , C07K14/705
CPC classification number: C07K14/4748 , A61K35/17 , A61K39/0011 , A61K39/39558 , A61K2039/5154 , A61K2039/5156 , A61K2039/5158 , A61P35/00 , C07K14/70503 , C12N9/0069 , C12Y113/11
Abstract: 本发明提供改善CAR T细胞治疗的组合物和方法。具体而言,本发明提供Tet(例如Tet2)功能或表达减少的细胞及其使用方法。本发明进一步提供Tet2抑制剂及其与CAR T细胞结合使用的方法。
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公开(公告)号:CN103589692B
公开(公告)日:2018-07-24
申请号:CN201310326869.0
申请日:2002-11-12
Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会
IPC: C12N7/01 , C07K14/075 , A61K39/235 , C12N15/34 , C12N1/21 , C12N1/19 , C12N5/10 , C12N1/15 , C12R1/93
CPC classification number: C12N15/86 , A61K38/177 , A61K38/4846 , A61K48/00 , C07K14/005 , C12N7/00 , C12N2750/14121 , C12N2750/14122 , C12N2750/14143 , C12N2750/14151 , C12N2750/14152 , C12N2750/14162 , C12N2750/14171 , C12N2830/008 , C12N2830/48 , C12N2830/85 , C12N2830/90 , C12Q1/701 , C12Q2600/158 , C12Y304/21022
Abstract: 本发明提供了从组织或细胞来源样品的DNA中检测和分类AAV序列的方法。本发明还提供了用该方法鉴定的AAV序列以及用这些序列构建的载体。
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公开(公告)号:CN107739736A
公开(公告)日:2018-02-27
申请号:CN201710980995.6
申请日:2011-01-26
Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会
IPC: C12N15/44 , C12N15/85 , A61K39/145 , A61P31/16
CPC classification number: A61K39/145 , A61K31/7088 , A61K39/12 , A61K45/06 , A61K2039/53 , A61K2039/54 , C12N2760/16134 , C07K14/005 , C12N15/85 , C12N2760/16122 , C12N2760/16222 , C12N2760/16234 , C12N2800/107
Abstract: 本文中提供的是编码HA血凝素的新型共有氨基酸序列的核酸序列,以及表达所述序列的基因构建体/载体和疫苗。本文中还提供的是用于使用所提供的疫苗产生抗一种或多种甲型流感病毒血清型的免疫反应的方法。
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公开(公告)号:CN107267530A
公开(公告)日:2017-10-20
申请号:CN201710280349.9
申请日:2010-01-22
Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会
CPC classification number: C07K14/005 , A61K39/12 , A61K2039/53 , C12N7/00 , C12N2710/20022 , C12N2710/20034
Abstract: 本发明涉及改善的用于人乳头状瘤病毒的疫苗及其使用方法。具体公开了改善的抗-HPV免疫原和编码它们的核酸分子。公开的免疫原包括具有共有序列HPV 18 E6和E7的那些。公开药物组合物、包含其的重组疫苗和活减毒疫苗、以及公开在个体中针对HPV诱导免疫应答的方法。
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公开(公告)号:CN107110780A
公开(公告)日:2017-08-29
申请号:CN201580054751.4
申请日:2015-08-14
Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会
Inventor: 大卫·伊萨多尔 , 梅拉库·穆伦内·沃尔德马里亚姆
IPC: G01N21/63
CPC classification number: G01N21/6428 , B01L3/502715 , B01L3/502784 , B01L2300/0627 , B01L2300/0654 , B01L2300/0861 , G01N2201/063
Abstract: 公开了用于分析微滴的微流体装置。所描述的微流体装置包括基片和形成在基片上的微流体通道。微流体通道包括通路,其中,每个通路具有被配置成对通过该通路的微滴的信号进行调制的掩模图案,使得通过通路的微滴产生信号。微流体装置还包括被配置成检测所述信号的检测器。公开了用微流体装置来分析微滴的方法,所述微流体装置具有形成在基片上的微流体通道。所描述的方法包括:使微滴通过通路;使用形成在通路上的掩模图案;对来自微滴的信号进行调制;以及检测所述信号。
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公开(公告)号:CN107109419A
公开(公告)日:2017-08-29
申请号:CN201580050572.3
申请日:2015-07-21
Applicant: 诺华股份有限公司 , 宾夕法尼亚大学托管会
Inventor: J·布罗格顿 , H·艾伯斯巴赫 , S·吉尔 , D·格拉斯 , T·胡贝尔 , J·雅斯库 , S·肯德利安 , J·曼尼克 , M·C·米伦 , L·墨菲 , C·理查森 , R·辛格 , 宋慧娟 , 吴期隆 , 张继全
IPC: C12N15/62 , C07K14/705 , C07K14/715 , C07K14/725 , C07K16/28 , C07K16/30 , A61K35/28 , A61K39/395 , A61P35/00
Abstract: 本公开提供了治疗与表达CD33相关的疾病的组合物和方法。本公开还涉及对CD33特异的嵌合抗原受体(CAR)、编码其的载体和包含CD33 CAR的重组T细胞。本公开还包括施用表达CAR的基因修饰T细胞的方法,所述CAR包含CD33结合结构域。
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公开(公告)号:CN107090463A
公开(公告)日:2017-08-25
申请号:CN201710423291.9
申请日:2012-01-31
Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会
IPC: C12N15/38 , C07K14/03 , A61K39/245 , A61K48/00 , A61P31/22
Abstract: 本文提供编码疱疹病毒抗原的新型共有氨基酸序列的核酸序列、以及遗传构建体/载体和表达所述序列的疫苗。本文还提供使用所提供的疫苗产生针对疱疹的免疫应答的方法。
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公开(公告)号:CN106906241A
公开(公告)日:2017-06-30
申请号:CN201611102646.6
申请日:2006-04-07
Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会
IPC: C12N15/864 , C12N15/35 , A61K48/00
Abstract: 本发明提供了一种在选定的腺相关病毒(AAV)序列中校正单现突变从而提高选定AAV的包装产量、转导效率和/或基因转移效率的方法。该方法包括改变亲代AAV衣壳中的一个或多个单现突变,使它们与用来比对的功能性AAV衣壳序列中相应位点上的氨基酸相一致。
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