公开(公告)号：CN105120901A

公开(公告)日：2015-12-02

申请号：CN201380045636.1

申请日：2013-01-23

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会 ,  佛罗里达大学研究基金会股份有限公司

Inventor： W·A·贝尔特兰 ,  G·D·阿圭里 ,  S·G·雅各布森 ,  A·V·西德西彦 ,  A·S·卢温 ,  S·L·博野 ,  W·W·豪斯沃斯 ,  W-T·邓

IPC: A61K48/00

CPC classification number: A61K38/46 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/185 ,  A61K48/00 ,  A61K48/005 ,  C07K14/4702 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/008 ,  C12Y306/05

Abstract: 本发明描述了预防、阻止或缓解对象中与视网膜色素变性和X染色体连锁视网膜色素变性相关的视力丧失和其他病症的方法。该方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常视网膜色素变性GTP酶调节因子(RPGR基因)的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在对象的光受体细胞中表达基因产物的调节序列的控制下。

公开(公告)号：CN101883857B

公开(公告)日：2015-08-12

申请号：CN200880118585.X

申请日：2008-11-24

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： S·罗伊 ,  J·M·威尔森 ,  L·H·范登伯格

IPC: C12N15/861 ,  C12N7/00

CPC classification number: A61K35/761 ,  A61K38/162 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2710/10321 ,  C12N2710/10322 ,  C12N2710/10332 ,  C12N2710/10343 ,  C12N2710/10351 ,  C12N2810/6018 ,  Y02A50/463

Abstract: 一种包含猿猴腺病毒28、猿猴腺病毒27、猿猴腺病毒32、猿猴腺病毒33和/或猿猴腺病毒35序列以及受调节序列控制的异源基因的重组载体。还公开了表达猿猴腺病毒28、-27、-32、-33或-35基因中一种或多种的细胞系。提供了使用所述载体和细胞系的方法。

公开(公告)号：CN103687853A

公开(公告)日：2014-03-26

申请号：CN201280032260.6

申请日：2012-04-26

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： R·K·阿玛拉瓦迪 ,  J·温克勒

IPC: C07D401/12 ,  C07D401/14 ,  A61K31/4725 ,  A61P29/00

CPC classification number: C07D215/46 ,  A61K31/4709 ,  A61K45/06 ,  A61P29/00 ,  A61P33/06 ,  A61P35/00 ,  C07D401/12 ,  C07D401/14 ,  Y02A50/411 ,  A61K31/4725 ,  A61K2300/00 ,  C07D215/42

Abstract: 本发明公开了一种新型的双氨基喹啉化合物、包含这些新型双氨基喹啉化合物的药物组合物以及在生物系统中用于抑制自噬的方法。作为本发明的另一个方面，根据本发明单独使用化合物和/或组合物，或与至少一种额外的抗癌剂联合治疗癌症患者的方法。作为本发明的另一个方面，采用根据本发明的化合物治疗病状和/或病况的方法，其中抑制自体吞噬起到良好的治疗作用，所述病状和/或病况包括类风湿性关节炎、疟疾、抗磷脂抗体综合症、狼疮、慢性荨麻疹和干燥（Sjogren′s）病。

公开(公告)号：CN103555678A

公开(公告)日：2014-02-05

申请号：CN201310326978.2

申请日：2002-11-12

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： G·高 ,  J·M·威尔森 ,  M·阿尔维拉

IPC: C12N7/01 ,  C12N15/35 ,  C12N5/10 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C07K14/015 ,  A61K48/00

CPC classification number: C12N15/86 ,  A61K38/177 ,  A61K38/4846 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14151 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2750/14162 ,  C12N2750/14171 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/48 ,  C12N2830/85 ,  C12N2830/90 ,  C12Q1/701 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y304/21022

Abstract: 本发明提供了从组织或细胞来源样品的DNA中检测和分类AAV序列的方法。本发明还提供了用该方法鉴定的AAV序列以及用这些序列构建的载体。

公开(公告)号：CN102821790A

公开(公告)日：2012-12-12

申请号：CN201080040593.4

申请日：2010-09-14

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： D·B·韦纳 ,  K·A·克赖尼亚克 ,  M·库兹勒

IPC: A61K45/00 ,  A61K39/00 ,  A61K39/02

CPC classification number: A61K39/39 ,  A61K39/00 ,  A61K39/12 ,  A61K39/21 ,  A61K2039/53 ,  A61K2039/55516 ,  A61K2039/55527 ,  C07K14/7155 ,  C12N2740/16234

Abstract: 公开了包含编码免疫原的一种或多种分离的核酸分子连同编码IL-15Rα或其功能片段的分离的核酸分子的组合物、重组疫苗和活减毒病原体。公开了使用此类组合物诱导个体对免疫原的免疫反应的方法。