用于治疗癌症的CRISPR方法
    57.
    发明公开

    公开(公告)号:CN114144231A

    公开(公告)日:2022-03-04

    申请号:CN202080051491.6

    申请日:2020-05-15

    Abstract: 提供了逆转端粒酶(TERT)启动子中一个或多个突变的方法,并可用于治疗癌症。在一些实施方案中,可编程碱基编辑(PBE)通过使用单一导向(sg)RNA引导和灭活的空肠弯曲杆菌Cas9‑融合的腺嘌呤碱基编辑器(CjABE),从而校正发生突变的TERT启动子(例如,‑124C>T、‑228C>T或‑250C>T分别至‑124C、‑228C或‑250C)。这些方法可用于在体内治疗哺乳动物受试者中的癌症,例如多形性胶质母细胞瘤(GBM)。

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