Abstract:
본 발명은 세포에서 RNA-가이드 뉴클레아제 (RNA-guided nuclease)의 활성을 고처리량 방식 (high-throughput manner)으로 평가하는 방법에 관한 것으로, 구체적으로 가이드 RNA (guide RNA) 코딩 염기서열 및 표적 염기서열을 포함하는 분리된 올리고뉴클레오티드를 포함하는, 세포 라이브러리의 인델 빈도 (indel frequency)로부터 RNA-가이드 뉴클레아제의 활성을 평가하는 방법에 관한 것이다. 본 발명의 가이드 RNA-표적서열 페어 (pair) 라이브러리를 이용한 RNA-가이드 뉴클레아제의 특성을 분석하는 방법은 세포 내 ( in vivo )에서 고처리량 방식 (high-throughput manner)으로 RNA-가이드 뉴클레아제의 활성을 평가할 수 있도록 하므로, RNA-가이드 뉴클레아제를 적용하는 모든 분야에서 매우 유용하게 활용될 수 있다.
Abstract:
트랜스-스플라이싱 아데노-연관 바이러스 벡터를 포함하는 프라임에디팅용 조성물에 관한 것이다. 일 양상에 따른 조성물을 사용하면 운반 크기(cargo size)가 큰 프라임에디터를 세포에 전달할 수 있어 유전체 편집 플랫폼으로 유용하게 사용될 수 있다. 또한, 표적 서열에 특이적으로 작용하며 높은 정확도로 유전체 교정이 가능하여 유전체 편집 분야에서 다양한 유전병 치료 용도로 활용될 수 있을 것으로 기대된다.
Abstract:
일 양상에 따른 가이드 RNA, 이를 포함한 벡터, 이를 포함한 세포의 유전체에서 KRAS 폴리펩티드를 암호화하는 핵산 서열을 제거하기 위한 조성물, 이를 포함한 암 예방 또는 치료용 조성물, 및 이들을 이용한 방법을 제공한다. 이에 따르면, 세포 또는 개체의 유전체에서 KRAS 폴리펩티드를 암호화하는 핵산 서열을 돌연변이시킬 수 있고, 특히 맞춤의료 또는 정밀의료로서, 암을 예방 또는 치료하는데 이용할 수 있다.
Abstract:
본 발명은 세포에서 RNA-가이드 뉴클레아제 (RNA-guided nuclease)의 활성을 고처리량 방식 (high-throughput manner)으로 평가하는 방법에 관한 것으로, 구체적으로 가이드 RNA (guide RNA) 코딩 염기서열 및 표적 염기서열을 포함하는 분리된 올리고뉴클레오티드를 포함하는, 세포 라이브러리의 인델 빈도 (indel frequency)로부터 RNA-가이드 뉴클레아제의 활성을 평가하는 방법에 관한 것이다. 본 발명의 가이드 RNA-표적서열 페어 (pair) 라이브러리를 이용한 RNA-가이드 뉴클레아제의 특성을 분석하는 방법은 세포 내 ( in vivo )에서 고처리량 방식 (high-throughput manner)으로 RNA-가이드 뉴클레아제의 활성을 평가할 수 있도록 하므로, RNA-가이드 뉴클레아제를 적용하는 모든 분야에서 매우 유용하게 활용될 수 있다.
Abstract:
신규한 PAM 서열을 이용하는 세포의 유전체에서 표적 핵산을 변형시키는 방법 및 이에 의해 유전체의 표적 핵산이 변형된 세포를 제공한다. 이에 의하면, 기존에 표적으로 하지 못한 위치를 유전체 편집의 표적으로 하여 유전체 편집을 수행할 수 있고, 이에 의해 유전체 편집의 활용 범위를 확대시킬 수 있다.
Abstract:
본 발명은 4종의 다능성 인자(Oct-4, Sox2, c-Myc 및 Klf4)를 암호화하는 핵산 분자를 유효성분으로 포함하고, 생체 내 유전자 치료에 이용되는 뇌신경 질환의 예방 또는 치료용 약제학적 조성물을 제공한다. 본 발명에 따르면, 상기 4종의 다능성 인자는 뇌 조직에서 발현되어 신생혈관생성 및 성상교세포와 신경전구세포의 증식을 유도함으로써, 손상된 뇌기능을 회복시킨다.
Abstract:
본 발명은 프라임 에디팅을 위한 유전자 편집 복합체 및 이의 용도에 관한 것이다. 일 양상에 따르면, 본 발명의 프라임 에디팅을 위한 유전자 편집 복합체 및 이를 포함하는 유전자 편집용 조성물은 PE2 등 기존에 알려진 프라임 에디터보다 현저히 우수한 유전자 편집 효율을 나타내는 바, 상기 유전자 편집 복합체를 유효성분으로 하여 효과가 우수한 유전자 편집 기반의 치료제를 개발할 수 있다.
Abstract:
COVID-19 진단을 위한 신규한 가이드 RNA, 이를 포함하는 COVID-19 진단용 조성물, 키트, 및 이를 이용한 COVID-19 진단 방법을 제공한다. 이에 따르면, COVID-19를 높은 정확도 및 특이도로 빠르고 간편하게 진단하는데 이용할 수 있다.
Abstract:
본 발명은 세포의 DNA에 시간의 흐름을 기록하는 방법에 관한 것으로서, 보다 구체적으로 본 발명은 표적 유전자 교정 시스템을 이용하여 세포 내에서 소정의 시점으로부터 경과 시간을 측정하는 방법 및 세포 내 시간 측정용 시스템에 관한 것이다. 본 발명의 방법은 인 비보( in vivo ) 내에서 정해진 시점으로부터 임의의 시점으로 경과된 시간을 정확하게 측정할 수 있도록 하는 새로운 합성 생물학적 시계이다. 본 발명의 시스템을 통해 인 비트로( in vitro ) 또는 인 비보( in vivo ) 동물 세포, 및 살아 있는 동물의 DNA에 수 시간(hours)에서 수 주(weeks)에 이르는 시간 정보를 정확하게 기록할 수 있으며, DNA 서열 분석을 통해 모르는 시점에 기록시점부터 경과된 시간을 측정할 수 있다. 또한, 본 발명의 합성 DNA 시계를 이용하면 배양 세포의 화학물질에 대한 노출 시간 및 살아 있는 동물에서 시간 기록을 시작한 이후 남은 수명을 정확하게 기록하고 측정할 수 있다. 또한, 본 발명의 합성 DNA 시계를 이용하여 세포 내 다양한 신호 전달에 관련된 시간적 정보를 세포 내 DNA에 기록하고 해독할 수 있다.