公开(公告)号：JP2013234189A

公开(公告)日：2013-11-21

申请号：JP2013133071

申请日：2013-06-25

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： ALMSTEAD NEIL G ,  CHEN GUANGMING ,  HIRAWAT SAMIT ,  HWANG SEONGWOO ,  KARP GARY M ,  MILLER LANGDON ,  MOON YOUNG-CHOON ,  REN HONGYU ,  TAKASUGI JAMES J ,  WELCH ELLEN M ,  WILDE RICHARD G ,  KENNEDY PAUL

IPC: A61K31/4245 ,  A61P43/00 ,  C07D271/06 ,  C12N15/09

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K31/00 ,  A61K31/40 ,  A61K31/41 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/44 ,  A61K31/46

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a compound in production of medicines for the use in a subject for treating cystic fibrosis in the subject having a nonsense mutation, or a pharmaceutically acceptable salt, solvate or hydrate thereof.SOLUTION: A method includes administering to a subject a compound within 24 hours in three dosages of a first dosage of 1X, a second dosage of 1X, and a third dosage of 2X, wherein X is 0.1 mg/kg to 500 mg/kg. The compound is used in a subject having a nonsense mutation at a position 414, 493, 1316, 553, 542, 1162, 122, 1455, 822, 60, 764, 1291, 849, 434, 88, 1158 or 6542 of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR).

Abstract translation: 待解决的问题：提供一种用于治疗患有无义突变的受试者的囊性纤维化的受试者的药物的生产化合物或其药学上可接受的盐，溶剂合物或水合物。方法包括给予 在24小时内以3剂量的第一剂量1X，第二剂量1X和第3剂量2X剂量化合物，其中X为0.1mg / kg至500mg / kg。 该化合物用于具有无义突变的受试者在囊性的位置414,439,1316,553,542,1162,122,1455,822,60,764,1291,849,446,88,1158或6542的位置 纤维化跨膜电导调节（CFTR）。

公开(公告)号：JP2011251981A

公开(公告)日：2011-12-15

申请号：JP2011156613

申请日：2011-07-15

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： KARP GARY MITCHELL ,  HWANG SEONGWOO ,  CHEN GUANGMING ,  ALMSTEAD NEIL GREGORY ,  MOON YOUNG-CHOON

IPC: C07D271/06 ,  A61K31/4245 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/454 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/5377 ,  A61P1/16 ,  A61P3/04 ,  A61P3/06 ,  A61P3/10 ,  A61P5/14 ,  A61P7/00 ,  A61P7/04 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P11/00 ,  A61P13/12 ,  A61P19/02 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P27/02 ,  A61P29/00 ,  A61P35/00 ,  A61P35/02 ,  A61P37/02 ,  A61P37/06 ,  A61P43/00 ,  C07D271/08 ,  C07D271/10 ,  C07D271/12 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K9/0053 ,  A61K9/12 ,  A61K9/48 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/454 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/655 ,  A61K45/06 ,  C07D271/06 ,  C07D271/12 ,  C07D285/14 ,  C07D413/02 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a pharmaceutical composition and method, for treating or preventing a disease ameliorated by modulation of premature translation termination or nonsense-mediated mRNA decay; or to provide a method for ameliorating one or more symptoms associated therewith.SOLUTION: This invention relates to: novel 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compounds such as illustrated below; a method of using a 1,2,4-oxadiazole benzoic acid derivative; and a pharmaceutical composition comprising the 1,2,4-oxadiazole benzoic acid derivative.

Abstract translation: 待解决的问题：提供用于治疗或预防通过调节过早翻译终止或无义介导的mRNA衰变而改善的疾病的药物组合物和方法; 或提供改善与之相关的一种或多种症状的方法。 解决方案：本发明涉及：如下所示的新的1,2,4-恶二唑苯甲酸化合物; 使用1,2,4-恶二唑苯甲酸衍生物的方法; 以及包含1,2,4-恶二唑苯甲酸衍生物的药物组合物。 版权所有（C）2012，JPO＆INPIT

公开(公告)号：FI3814357T3

公开(公告)日：2024-07-26

申请号：FI19736566

申请日：2019-06-25

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： SYDORENKO NADIYA ,  ALAM MD RAUFUL ,  ARNOLD MICHAEL A ,  BABU SURESH ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY MITCHELL ,  KASSICK ANDREW J ,  MAZZOTTI ANTHONY R ,  MOON YOUNG-CHOON ,  NARASIMHAN JANA ,  PATEL JIGAR ,  TURPOFF ANTHONY ,  WOLL MATTHEW G ,  YAN WUMING ,  ZHANG NANJING

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/4985 ,  A61K31/5025 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D519/00

Abstract: The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.In particular, the present description relates to substituted bicyclic heterocyclic and heteroaryl compounds compounds of Formula (I), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.

公开(公告)号：WO2004091502A2

公开(公告)日：2004-10-28

申请号：PCT/US2004011106

申请日：2004-04-09

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  KARP GARY MITCHELL ,  HWANG SEONGWOO ,  CHEN GUANGMING ,  ALMSTEAD NEIL GREGORY

Inventor： KARP GARY MITCHELL ,  HWANG SEONGWOO ,  CHEN GUANGMING ,  ALMSTEAD NEIL GREGORY

IPC: A61K31/4245 ,  C07D271/06 ,  C07D271/12 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10 ,  A61K

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K9/0053 ,  A61K9/12 ,  A61K9/48 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/454 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/655 ,  A61K45/06 ,  C07D271/06 ,  C07D271/12 ,  C07D285/14 ,  C07D413/02 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10

Abstract: Novel 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compounds, methods of using and pharmaceutical compositions comprising an 1,2,4-oxadiazole benzoic acid derivative are disclosed. The methods include methods of treating or preventing a disease ameliorated by modulation of premature translation termination or nonsense-mediated mRNA decay, or ameliorating one or more symptoms associated therewith.

Abstract translation: 公开了新的1,2,4-恶二唑苯甲酸化合物，使用方法和包含1,2,4-恶二唑苯甲酸衍生物的药物组合物。 所述方法包括治疗或预防通过调节过早翻译终止或无义介导的mRNA衰变而改善的疾病或改善与其相关的一种或多种症状的方法。

公开(公告)号：WO2007084435A8

公开(公告)日：2009-11-12

申请号：PCT/US2007000996

申请日：2007-01-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  KARP GARY MITCHELL ,  HWANG PETER SEONGWOO ,  TAKASUGI JAMES JAN ,  REN HONGYU ,  WILDE RICHARD GERALD ,  TURPOFF ANTHONY ALLAN ,  AREFOLOV ALEXANDER ,  CHEN GUANGMING ,  CAMPBELL JEFFREY ALLEN ,  LI CHUNSHI ,  PAGET STEVEN ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  ZHU JIN

Inventor： KARP GARY MITCHELL ,  HWANG PETER SEONGWOO ,  TAKASUGI JAMES JAN ,  REN HONGYU ,  WILDE RICHARD GERALD ,  TURPOFF ANTHONY ALLAN ,  AREFOLOV ALEXANDER ,  CHEN GUANGMING ,  CAMPBELL JEFFREY ALLEN ,  LI CHUNSHI ,  PAGET STEVEN ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  ZHU JIN

IPC: C07D209/30 ,  A61K31/405 ,  A61P31/12 ,  C07D209/42 ,  C07D401/04 ,  C07D401/14 ,  C07D403/12 ,  C07D403/14 ,  C07D409/12 ,  C07D413/12 ,  C07D417/10 ,  C07D417/12 ,  C07D417/14

CPC classification number: C07D209/30 ,  C07D209/42 ,  C07D401/04 ,  C07D401/14 ,  C07D403/12 ,  C07D403/14 ,  C07D409/12 ,  C07D413/12 ,  C07D417/10 ,  C07D417/12 ,  C07D417/14

Abstract: The present invention provides compounds, pharmaceutical compositions, and methods of using such compounds or compositions for treating infection by a virus, or for affecting viral IRES activity.

Abstract translation: 本发明提供化合物，药物组合物和使用这些化合物或组合物治疗病毒感染或影响病毒IRES活性的方法。

公开(公告)号：WO2007084413B1

公开(公告)日：2008-01-17

申请号：PCT/US2007000923

申请日：2007-01-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  KARP GARY MITCHELL ,  AREFOLOV ALEXANDER ,  REN HONGYU ,  TURPOFF ANTHONY ALLAN ,  WILDE RICHARD GERALD ,  TAKASUGI JAMES JAN ,  HWANG PETER SEONGWOO ,  CHEN GUANGMING ,  CAMPBELL JEFFREY ALLEN

Inventor： KARP GARY MITCHELL ,  AREFOLOV ALEXANDER ,  REN HONGYU ,  TURPOFF ANTHONY ALLAN ,  WILDE RICHARD GERALD ,  TAKASUGI JAMES JAN ,  HWANG PETER SEONGWOO ,  CHEN GUANGMING ,  CAMPBELL JEFFREY ALLEN

IPC: C07D209/30 ,  A61K31/405 ,  A61P31/12 ,  C07D209/42 ,  C07D401/04 ,  C07D401/14 ,  C07D403/12 ,  C07D403/14 ,  C07D409/12 ,  C07D413/12 ,  C07D417/10 ,  C07D417/12 ,  C07D417/14

CPC classification number: C07D209/30 ,  C07D209/42 ,  C07D401/04 ,  C07D401/14 ,  C07D403/12 ,  C07D403/14 ,  C07D409/12 ,  C07D413/12 ,  C07D417/10 ,  C07D417/12 ,  C07D417/14

Abstract: The present invention provides compounds, pharmaceutical compositions, and methods of using such compounds or compositions for treating infection by a virus, or for affecting viral IRES activity.

Abstract translation: 本发明提供化合物，药物组合物和使用这些化合物或组合物治疗病毒感染或影响病毒IRES活性的方法。

公开(公告)号：WO2007117438A3

公开(公告)日：2008-10-23

申请号：PCT/US2007008268

申请日：2007-03-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  ALMSTEAD NEIL G ,  CHEN GUANGMING ,  HIRAWAT SAMIT ,  HWANG SEONGWOO ,  KARP GARY M ,  MILLER LANGDON ,  MOON YOUNG-CHOON ,  REN HONGYU ,  TAKASUGI JEMES J ,  WELCH ELLEN M ,  WILDE RICHARD G ,  KENNEDY PAUL

Inventor： ALMSTEAD NEIL G ,  CHEN GUANGMING ,  HIRAWAT SAMIT ,  HWANG SEONGWOO ,  KARP GARY M ,  MILLER LANGDON ,  MOON YOUNG-CHOON ,  REN HONGYU ,  TAKASUGI JEMES J ,  WELCH ELLEN M ,  WILDE RICHARD G ,  KENNEDY PAUL

IPC: A61K31/00 ,  A61K31/40 ,  A61K31/41 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/44 ,  A61K31/46 ,  A61P1/00 ,  A61P5/00 ,  A61P25/28

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K31/00 ,  A61K31/40 ,  A61K31/41 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/44 ,  A61K31/46

Abstract: The present invention relates to functional proteins encoded by nucleic acid sequences comprising a nonsense mutation. The present invention also relates to methods for the production of functional proteins encoded by nucleic acid sequences comprising a nonsense mutation and the use of such proteins for prevention, management and/or treatment of diseases associated with a nonsense mutation(s) in a gene.

Abstract translation: 本发明涉及由包含无义突变的核酸序列编码的功能蛋白。 本发明还涉及用于产生由包含无义突变的核酸序列编码的功能性蛋白质的方法以及用于预防，管理和/或治疗与基因中的无义突变有关的疾病的这些蛋白质的用途。

公开(公告)号：WO2007084435A2

公开(公告)日：2007-07-26

申请号：PCT/US2007000996

申请日：2007-01-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  KARP GARY MITCHELL ,  HWANG PETER SEONGWOO ,  TAKASUGI JAMES JAN ,  REN HONGYU ,  WILDE RICHARD GERALD ,  TURPOFF ANTHONY ALLAN ,  AREFOLOV ALEXANDER ,  CHEN GUANGMING ,  CAMPBELL JEFFREY ALLEN

Inventor： KARP GARY MITCHELL ,  HWANG PETER SEONGWOO ,  TAKASUGI JAMES JAN ,  REN HONGYU ,  WILDE RICHARD GERALD ,  TURPOFF ANTHONY ALLAN ,  AREFOLOV ALEXANDER ,  CHEN GUANGMING ,  CAMPBELL JEFFREY ALLEN

IPC: C07D209/30 ,  C07D209/42 ,  C07D401/04 ,  C07D401/14

CPC classification number: C07D209/30 ,  C07D209/42 ,  C07D401/04 ,  C07D401/14 ,  C07D403/12 ,  C07D403/14 ,  C07D409/12 ,  C07D413/12 ,  C07D417/10 ,  C07D417/12 ,  C07D417/14

Abstract: The present invention provides compounds, pharmaceutical compositions, and methods of using such compounds or compositions for treating infection by a virus, or for affecting viral IRES activity.

Abstract translation: 本发明提供化合物，药物组合物和使用这些化合物或组合物治疗病毒感染或影响病毒IRES活性的方法。

公开(公告)号：WO2006044502A2

公开(公告)日：2006-04-27

申请号：PCT/US2005036761

申请日：2005-10-13

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  ALMSTEAD NEIL ,  KARP GARY M ,  WILDE RICHARD ,  WELCH ELLEN ,  CAMPBELL JEFFREY A ,  REN HONGYU ,  CHEN GUANGMING

Inventor： ALMSTEAD NEIL ,  KARP GARY M ,  WILDE RICHARD ,  WELCH ELLEN ,  CAMPBELL JEFFREY A ,  REN HONGYU ,  CHEN GUANGMING

CPC classification number: C07D271/06 ,  C07D231/12 ,  C07D233/64 ,  C07D249/08 ,  C07D251/24 ,  C07D261/08 ,  C07D263/32 ,  C07D271/10 ,  C07D271/107 ,  C07D277/30 ,  C07D285/12 ,  C07D307/68 ,  C07D333/24 ,  C07D401/04 ,  C07D403/04 ,  C07D405/04 ,  C07D409/04 ,  C07D413/04 ,  C07D413/06 ,  C07D413/12 ,  C07D417/04 ,  C07F9/65306

Abstract: The present invention relates to methods, compounds, and compositions for treating or preventing diseases associated with nonsense mutations in an mRNA by administering the compounds or compositions of the present invention. More particularly, the present invention relates to methods, compounds, and compositions for suppressing premature translation termination associated with a nonsense mutation in an mRNA.

Abstract translation: 本发明涉及通过施用本发明的化合物或组合物来治疗或预防与mRNA中的无义突变有关的疾病的方法，化合物和组合物。 更具体地，本发明涉及用于抑制与mRNA中的无义突变相关的过早翻译终止的方法，化合物和组合物。

公开(公告)号：WO2004091502A8

公开(公告)日：2005-11-24

申请号：PCT/US2004011106

申请日：2004-04-09

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  KARP GARY MITCHELL ,  HWANG SEONGWOO ,  CHEN GUANGMING ,  ALMSTEAD NEIL GREGORY

Inventor： KARP GARY MITCHELL ,  HWANG SEONGWOO ,  CHEN GUANGMING ,  ALMSTEAD NEIL GREGORY

IPC: A61K31/4245 ,  C07D271/06 ,  C07D271/12 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K9/0053 ,  A61K9/12 ,  A61K9/48 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/454 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/655 ,  A61K45/06 ,  C07D271/06 ,  C07D271/12 ,  C07D285/14 ,  C07D413/02 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10

Abstract: Novel 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compounds, methods of using and pharmaceutical compositions comprising an 1,2,4-oxadiazole benzoic acid derivative are disclosed. The methods include methods of treating or preventing a disease ameliorated by modulation of premature translation termination or nonsense-mediated mRNA decay, or ameliorating one or more symptoms associated therewith.

Abstract translation: 公开了新的1,2,4-恶二唑苯甲酸化合物，使用方法和包含1,2,4-恶二唑苯甲酸衍生物的药物组合物。 所述方法包括治疗或预防通过调节过早翻译终止或无义介导的mRNA衰变而改善的疾病或改善与其相关的一种或多种症状的方法。