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公开(公告)号：CN117500925A
公开(公告)日：2024-02-02
申请号：CN202280038163.1
申请日：2022-05-27
Applicant: 住友制药株式会社
IPC: C12N15/113
Abstract: 一种寡核苷酸或其制药学上可接受的盐，其是针对人WRN基因的第26号或第28号外显子的跳跃突变而表达功能性人WRN蛋白质的寡核苷酸或其制药学上可接受的盐，其中，上述寡核苷酸的各核苷酸通过磷酸基和/或修饰磷酸基键合，上述寡核苷酸包含具有至少一个修饰糖的修饰核酸，上述寡核苷酸的碱基长度为10～30mer，上述寡核苷酸的碱基序列是下述碱基序列：以与序列号1、序列号2、序列号3、序列号4、序列号5、或序列号6所记载的碱基序列中的至少一个目标区域互补的碱基序列为基准具有90％以上且100％以下的序列同一性的碱基序列，该至少一个目标区域由与上述寡核苷酸相同的碱基长度构成；与在上述目标区域中缺失、置换、插入或附加一个或数个碱基而成的碱基序列互补的碱基序列；或者，在严格条件下与具有上述目标区域的寡核苷酸杂交的碱基序列。
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