公开(公告)号：CN115998709B

公开(公告)日：2024-04-12

申请号：CN202211045471.5

申请日：2022-08-30

Applicant: 暨南大学

Inventor： 戴箭 ,  杨海渊 ,  李宇超 ,  薛巍

IPC: A61K9/51 ,  A61K47/46 ,  A61K47/02 ,  A61K47/26 ,  A61K31/713 ,  A61P35/00

Abstract: 本发明提供了一种膜融合纳米核酸载体及其制备方法与应用。本发明设计的膜融合纳米核酸载体利用通过膜融合的方式向细胞质递送核酸分子。膜融合递送方式绕过了经典的细胞内吞途径，由此避免了核酸分子在进入细胞内体或溶酶体后被核酸酶降解造成的损耗，提高了核酸递送的效率。当利用该载体递送siRNA时，体外24小时基因沉默效率达到75％，体内实验时72小时几乎完全沉默目的基因。当利用该载体向肿瘤部位递送5`‑pppdsRNA，可显著抑制肿瘤的生长。另外，Zn2+交联核酸后使用GMP修饰可以增强对核酸的保护。此外，负载核酸的纳米内核在过表达谷胱甘肽的胞质环境下，可以响应谷胱甘肽释放出核酸。

公开(公告)号：CN115998709A

公开(公告)日：2023-04-25

申请号：CN202211045471.5

申请日：2022-08-30

Applicant: 暨南大学

Inventor： 戴箭 ,  杨海渊 ,  李宇超 ,  薛巍

IPC: A61K9/51 ,  A61K47/46 ,  A61K47/02 ,  A61K47/26 ,  A61K31/713 ,  A61P35/00

Abstract: 本发明提供了一种膜融合纳米核酸载体及其制备方法与应用。本发明设计的膜融合纳米核酸载体利用通过膜融合的方式向细胞质递送核酸分子。膜融合递送方式绕过了经典的细胞内吞途径，由此避免了核酸分子在进入细胞内体或溶酶体后被核酸酶降解造成的损耗，提高了核酸递送的效率。当利用该载体递送siRNA时，体外24小时基因沉默效率达到75％，体内实验时72小时几乎完全沉默目的基因。当利用该载体向肿瘤部位递送5`‑pppdsRNA，可显著抑制肿瘤的生长。另外，Zn2+交联核酸后使用GMP修饰可以增强对核酸的保护。此外，负载核酸的纳米内核在过表达谷胱甘肽的胞质环境下，可以响应谷胱甘肽释放出核酸。