公开(公告)号：CN115581704A

公开(公告)日：2023-01-10

申请号：CN202211305719.7

申请日：2022-10-24

Applicant: 暨南大学附属第一医院(广州华侨医院)

Inventor： 涂磊蕾 ,  王江辉 ,  钟敬祥 ,  刁禹尧

IPC: A61K31/7076 ,  A61K48/00 ,  A61P27/02 ,  A61P9/10

Abstract: 本发明提供了氯法拉滨的新医学用途，氯法拉滨在制备提高腺相关病毒在视网膜上转染率的药物中的应用。氯法拉滨在保证不改变细胞活性的前提下能有效提高AAV2在ARPE‑19细胞中的转染效果及EGFP蛋白的表达。本发明还提供了包括有氯法拉滨的用于遗传性眼底疾病的基因治疗类药物。应用本发明用于提高AAV2在视网膜上转染率的技术可有助于将编辑入AAV2中能改善眼底相关疾病的目的基因高效率转入视网膜，并持续有效的表达相关蛋白，从而达到更好地治疗遗传性眼底疾病的目的。

公开(公告)号：CN115581704B

公开(公告)日：2023-04-18

申请号：CN202211305719.7

申请日：2022-10-24

Applicant: 暨南大学附属第一医院(广州华侨医院)

Inventor： 涂磊蕾 ,  王江辉 ,  钟敬祥 ,  刁禹尧

IPC: A61K31/7076 ,  A61K48/00 ,  A61P27/02 ,  A61P9/10

Abstract: 本发明提供了氯法拉滨的新医学用途，氯法拉滨在制备提高腺相关病毒在视网膜上转染率的药物中的应用。氯法拉滨在保证不改变细胞活性的前提下能有效提高AAV2在ARPE‑19细胞中的转染效果及EGFP蛋白的表达。本发明还提供了包括有氯法拉滨的用于遗传性眼底疾病的基因治疗类药物。应用本发明用于提高AAV2在视网膜上转染率的技术可有助于将编辑入AAV2中能改善眼底相关疾病的目的基因高效率转入视网膜，并持续有效的表达相关蛋白，从而达到更好地治疗遗传性眼底疾病的目的。