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公开(公告)号：CN107636153A
公开(公告)日：2018-01-26
申请号：CN201580076462.4
申请日：2015-12-22
Applicant: 美国政府(由卫生和人类服务部的部长所代表)
Inventor： J·J·周
Abstract: 描述了经修饰的G6PC(葡萄糖-6-磷酸酶，催化亚单位)核酸和具有增加的磷酸水解酶活性的葡萄糖-6-磷酸酶-α(G6Pase-α)酶。还描述了载体，诸如腺相关病毒(AAV)载体，以及表达经修饰的G6Pase-α的重组AAV。所公开的AAV载体和rAAV可用于糖原贮积病(特别是Ia型糖原贮积病(GSD-Ia))，及其并发症的治疗中的基因治疗应用。
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公开(公告)号：CN107636153B
公开(公告)日：2020-12-11
申请号：CN201580076462.4
申请日：2015-12-22
Applicant: 美国政府(由卫生和人类服务部的部长所代表)
Inventor： J·J·周
Abstract: 描述了经修饰的G6PC(葡萄糖‑6‑磷酸酶，催化亚单位)核酸和具有增加的磷酸水解酶活性的葡萄糖‑6‑磷酸酶‑α(G6Pase‑α)酶。还描述了载体，诸如腺相关病毒(AAV)载体，以及表达经修饰的G6Pase‑α的重组AAV。所公开的AAV载体和rAAV可用于糖原贮积病(特别是Ia型糖原贮积病(GSD‑Ia))，及其并发症的治疗中的基因治疗应用。
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公开(公告)号：CN105934515A
公开(公告)日：2016-09-07
申请号：CN201480074046.6
申请日：2014-11-25
Applicant: 美国政府(由卫生和人类服务部的部长所代表) , 佛罗里达大学研究基金会有限公司
Abstract: 本公开内容描述了用于治疗糖原贮积病，特别是Ia型糖原贮积病的基因疗法应用的改进的腺相关病毒(AAV)载体。描述了重组核酸分子、载体和重组AAV，其包含G6PC启动子/增强子、合成内含子、G6PC编码序列(例如野生型或密码子优化的G6PC编码序列)，以及位于G6PC启动子/增强子和内含子之间以及内含子和G6PC编码序列之间的填充核酸序列。本文公开的重组AAV表现出高效的肝转导并且能够纠正GSD‑Ia的动物模型中的代谢异常。
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公开(公告)号：CN105934515B
公开(公告)日：2020-08-04
申请号：CN201480074046.6
申请日：2014-11-25
Applicant: 美国政府(由卫生和人类服务部的部长所代表) , 佛罗里达大学研究基金会有限公司
Abstract: 本公开内容描述了用于治疗糖原贮积病，特别是Ia型糖原贮积病的基因疗法应用的改进的腺相关病毒(AAV)载体。描述了重组核酸分子、载体和重组AAV，其包含G6PC启动子/增强子、合成内含子、G6PC编码序列(例如野生型或密码子优化的G6PC编码序列)，以及位于G6PC启动子/增强子和内含子之间以及内含子和G6PC编码序列之间的填充核酸序列。本文公开的重组AAV表现出高效的肝转导并且能够纠正GSD‑Ia的动物模型中的代谢异常。
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