公开(公告)号：CN108431216B

公开(公告)日：2022-08-05

申请号：CN201680074686.6

申请日：2016-10-21

Applicant: 美国政府(由卫生和人类服务部的部长所代表)

Inventor： S·G·卡莱尔

IPC: C12N9/14

Abstract: 本文公开了编码尺寸减小的ATP7A蛋白的经密码子优化的核酸。还公开了包括编码尺寸减小的ATP7A蛋白的经密码子优化的核酸的载体和重组病毒(例如重组腺相关病毒)以及包含所公开的载体和病毒的组合物。本文进一步公开的是治疗铜转运障碍的方法，例如通过向患有铜转运障碍的对象施用所公开的核酸、载体或重组病毒，所述铜转运障碍例如门克斯病、枕角综合征或与ATP7A相关的远端运动神经病。

公开(公告)号：CN108431216A

公开(公告)日：2018-08-21

申请号：CN201680074686.6

申请日：2016-10-21

Applicant: 美国政府(由卫生和人类服务部的部长所代表)

Inventor： S·G·卡莱尔

IPC: C12N9/14

CPC classification number: C12N9/14

Abstract: 本文公开了编码尺寸减小的ATP7A蛋白的经密码子优化的核酸。还公开了包括编码尺寸减小的ATP7A蛋白的经密码子优化的核酸的载体和重组病毒(例如重组腺相关病毒)以及包含所公开的载体和病毒的组合物。本文进一步公开的是治疗铜转运障碍的方法，例如通过向患有铜转运障碍的对象施用所公开的核酸、载体或重组病毒，所述铜转运障碍例如门克斯病、枕角综合征或与ATP7A相关的远端运动神经病。