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公开(公告)号：KR20210032727A
公开(公告)日：2021-03-25
申请号：KR1020190114110A
申请日：2019-09-17
Applicant: 성균관대학교산학협력단
IPC: C12N15/115 , A61K31/7088 , A61P35/00
CPC classification number: C12N15/115 , A61K31/7088 , A61P35/00 , C12N2310/16 , C12N2310/3519 , C12N2310/3533
Abstract: 본 발명은 보체 인자의 모집에 의한 표적 세포 사멸을 유도하는 이중 특이적 압타머 및 이의 용도에 관한 것으로, 본 발명의 이중 특이적 압타머는, 저비용으로 인공 합성이 가능하여, 종래의 항체에 비하여 단가가 저렴하고, 생체 친화성이 우수하다. 또한 표적 세포의 표면 분자 및 보체 인자에 대한 이중 특이적으로 인해, 보체 인자의 모집을 억제하여 면역 저항성을 가지는 표적 세포, 특히 췌장암과 같은 종양 및 암 세포에 보체 인자를 모집함으로써, 표적 세포의 사멸을 유도할 수 있다. 또한, 추가적 변형을 통해 생체 내에서 분해되지 않고 충분히 오랫동안 활성을 유지하도록 하여, 보다 효율적으로 종양 및 암의 예방 또는 치료에 유용하게 사용될 수 있다.
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公开(公告)号：WO2012053741A9
公开(公告)日：2012-04-26
申请号：PCT/KR2011/006632
申请日：2011-09-07
Applicant: 성균관대학교산학협력단 , 이동기
Inventor： 이동기
IPC: C12N15/113 , A61K48/00 , A61K31/7088 , A61P35/00
Abstract: 본 발명은 신규 구조의 RNAi를 유도하는 핵산 분자 및 그 용도에 관한 것으로, 보다 상세하게는 목적 핵산(target nucleic acid)과 상보적인 일부 영역을 포함하는 24~121nt 길이의 제1가닥과, 상기 제1가닥의 목적 핵산과 상보적인 일부 영역과 상보적 결합을 형성하는 영역을 갖는 13~21nt 길이의 제2가닥으로 구성되는 구조를 갖도록 하여 목적 유전자의 발현 억제 효율을 증가시킨 새로운 구조의 핵산 분자 및 이를 이용한 목적 유전자의 발현 억제 방법에 관한 것이다. 본 발명에 따른 핵산 분자 구조는 유전자 억제 효율을 증가시키거나, 또는 antisense DNA, antisense RNA, ribozyme, DNAzyme의 도입에 의해 siRNA와 함께 동일 목적유전자에 대한 결합력 향상 또는 synergistic cleavage가 일어나는 효과가 있어 목적 유전자 억제 효율을 증가시킬 수 있다. 아울러, 본 발명에 따른 핵산 분자를 사용함으로써 유전자 억제 효율의 지속기간을 연장시킬 수 있다. 이에 본 발명에 따른 RNAi를 유도하는 핵산 분자는 종래의 siRNA 분자들을 대체하여 siRNA를 이용한 암이나 바이러스 감염 치료 등에 활용될 수 있어 유용하다.
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公开(公告)号：WO2016140492A1
公开(公告)日：2016-09-09
申请号：PCT/KR2016/002048
申请日：2016-03-02
Applicant: 성균관대학교산학협력단
IPC: C12N15/113 , C12N15/10 , A61K47/06
CPC classification number: A61K47/06 , C12N15/10 , C12N15/113
Abstract: 본 발명은 표적 유전자의 발현을 억제하거나 약물 전달에 활용 가능한 새로운 DNA-RNA 하이브리드 정사면체 구조물 또는 RNA 정사면체 구조물에 관한 것으로서, 더욱 구체적으로는 표적 유전자의 siRNA(small interfering RNA) 또는 miRNA(microRNA) 서열을 포함하는 DNA-RNA 하이브리드 정사면체 구조물 또는 RNA 정사면체 구조물에 관한 것이다. 본 발명은 siRNA 또는 miRNA가 도입된 기능성 RNA 나노구조물을 제공함으로써, 상기 구조물은 자가 전달을 통해 세포 내로 높은 효율로 전달되며, RNA 간섭 기작을 유발하여 표적 세포의 세포 자살을 유도할 수 있다. 또한, 동공에 약물을 담지함으로써 약물이 외부로 방출되는 조절 가능한(controllable) 구조물을 제공할 수 있다. 또한, 본 발명의 기술을 원천기술로 RNA 간섭 작용을 이용하여 표적 세포의 자살을 유발하는 RNA 나노구조물을 제조함으로써 신약으로 상용화할 수 있을 것으로 기대된다.
Abstract translation: 本发明涉及可用于靶基因表达抑制或药物递送的新型DNA-RNA杂合正四面体结构或RNA四面体结构，更具体地涉及DNA-RNA杂合正四面体结构或RNA四面体 包含靶基因的小干扰RNA（siRNA）或微小RNA（miRNA）序列的结构。 本发明提供了引入siRNA或miRNA的功能性RNA纳米结构体，其中通过高效率的自身递送将结构递送到细胞中，并且可引起RNA干扰机制以诱导靶细胞凋亡。 此外，本发明可以提供一种可控的结构，其中药物通过将药物支撑在孔中而释放到外部。 此外，通过使用本发明的技术的RNA干扰作为原始技术，可以制备导致靶细胞凋亡的RNA纳米结构，由此预期RNA纳米结构作为新药物商业化。
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公开(公告)号：WO2010090452A2
公开(公告)日：2010-08-12
申请号：PCT/KR2010/000678
申请日：2010-02-04
Applicant: 성균관대학교산학협력단 , 이동기 , 장찬일
CPC classification number: C12N15/111 , C12N15/113 , C12N2310/14 , C12N2310/51 , C12N2310/52 , C12N2310/53 , C12N2320/32
Abstract: 본 발명은 세포 내 전달능이 증가된 다중siRNA 복합체 및 다기능성 핵산구조 복합체에 관한 것이다. 본 발명에 따른 siRNA 복합체 및 다기능성 핵산구조 복합체는 종래 복수의 목적 유전자 발현을 억제하기 위한 shRNA 시스템에 비하여 용이하게 화학적 합성될 수 있는 새로운 구조이면서도, 종래의 siRNA 보다 향상된 효율로 복수의 유전자를 동시에 발현 억제시킬 수 있는 장점이 있다. 또한, 높은 세포 내 전달능을 가질 뿐만 아니라, 비특이적인 항바이러스성 반응을 일으킴없이 특이적으로 목적 유전자들을 발현 억제시킬 수 있는 바, 암이나 바이러스성 감염 등을 치료하기 위한 siRNA 기작 매개 치료제로서 매우 유용하다. 아울러, 본 발명에 따른 다기능성 핵산구조 복합체는, siRNA 이외에 miRNA, antagomiR, 안티센스 올리고뉴클레오티드, 압타머 및 라이보자임(ribozyme)과 같은 기능성 핵산올리고뉴클에오티드를 결합하여 동시에 다양한 기능을 제공할 수 있다.
Abstract translation: 本发明涉及具有增加的细胞内传播能力的多siRNA复合物和多功能核酸结构复合物。 根据本发明的siRNA复合物和多功能核酸结构复合物的优点在于具有与用于抑制多个靶基因表达的现有shRNA系统相比更容易化学合成的新结构，并且还能够抑制 与现有siRNA相比，以更高的效率表达多个基因。 此外，由于其具有高的细胞内传播能力并且还能够特异性地抑制靶基因的表达而不引起非特异性抗病毒反应，因此作为由siRNA机制介导的用于治疗癌症或病毒感染的治疗剂是非常有用的。 此外，根据本发明的多功能核酸结构复合物除了siRNA之外还可以与功能性核酸寡核苷酸（例如miRNA，antagomiR，反义寡核苷酸，适体和核酶）结合，以提供多种功能。
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公开(公告)号：WO2011056005A2
公开(公告)日：2011-05-12
申请号：PCT/KR2010/007771
申请日：2010-11-04
Applicant: 성균관대학교산학협력단 , 이동기 , 퓨자듀아
CPC classification number: C07H21/02 , C12N15/111 , C12N15/113 , C12N2310/14 , C12N2310/533 , C12N2320/53
Abstract: 본 발명은 신규한 siRNA 구조 및 그 용도에 관한 것으로, 보다 상세하게는 안티센스 및 센스로 구성되는 이중가닥의 siRNA 분자로서 상기 siRNA의 안티센스 상에, 특히 5' 말단의 2번째 위치에, 단일 뉴클레오티드의 도입에 의한 단일 뉴클레오티드 벌지(bulge)를 적어도 하나 이상 가지는 것을 특징으로 하는 siRNA 분자 및 이를 이용한 목적 유전자의 발현 억제 방법에 관한 것이다. 본 발명에 따른 siRNA 분자는 우수한 목적 유전자 발현 억제 효율을 보이면서도, 안티센스 가닥에 의한 오프-타겟 효과를 최소화한 타겟 선별성이 향상된 새로운 구조의 siRNA 분자를 제공함으로써, 종래의 siRNA 분자들을 대체하여 유전자 치료 등 siRNA를 기반으로 하는 유전자 발현 억제 기법에 널리 사용될 수 있다.
Abstract translation: 本发明涉及一种新的siRNA结构及其用途，更具体地涉及siRNA分子和使用该siRNA分子的靶基因沉默方法，其中siRNA分子是包含反义链和双链siRNA分子的双链siRNA分子 有义链，并且通过引入单个核苷酸诱导的至少一个或多个单核苷酸突出物存在于siRNA的反义链上，特别是在5'端的第二位。 本发明提供具有新型结构的siRNA分子，其表现出优异的靶基因沉默效率，使由反义链引起的脱靶效应最小化，从而提高目标选择性。 因此，本发明的siRNA分子可以广泛用于基于siRNA的基因沉默技术，例如基因治疗等，代替常规的siRNA分子。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：WO2016006846A1
公开(公告)日：2016-01-14
申请号：PCT/KR2015/006418
申请日：2015-06-24
Applicant: 서울대학교산학협력단 , 성균관대학교산학협력단
IPC: C12N15/113
CPC classification number: C12N15/113
Abstract: 본 발명은 목적 유전자의 발현 억제 특이성이 증가되고 오프-타겟 효과가 감소된 siRNA 분자로서, 상기 siRNA 분자는 센스 및 안티센스 가닥으로 이루어져 있으며, 상기 두 가닥 중 하나의 가닥은 1 내지 3개의 뉴클레오티드의 DNA로 구성된 3'-오버행을 가지며, 나머지 하나의 가닥은 1 내지 3개의 뉴클레오티드의 RNA로 구성된 3'-오버행을 가지는 것을 특징으로 하는, 3'-오버행이 비대칭적인 구조를 갖는 siRNA 분자에 관한 것이다.
Abstract translation: 本发明涉及具有改善的抑制靶基因表达的特异性和降低的脱靶效应的siRNA分子，所述siRNA分子具有不对称的3'-突出端的结构并由有义链和反义链组成，其中两条链之一 具有由1至3个核苷酸的DNA组成的3'突出端，另一个具有由1至3个核苷酸的RNA组成的3'突出端。
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公开(公告)号：WO2012165854A9
公开(公告)日：2012-12-06
申请号：PCT/KR2012/004259
申请日：2012-05-30
Applicant: 성균관대학교산학협력단 , 이동기 , 장찬일
IPC: C12N15/113 , A61K31/7105 , A61K48/00 , A61P35/00 , A61P31/12
Abstract: 본 발명은 RNAi-매개 특정 표적 유전자 발현을 억제할 뿐만 아니라 면역 반응을 촉진할 수 있는 이중가닥의 긴 간섭 RNA 구조(long interfering dsRNA, liRNA) 및 그 용도에 관한 것으로, 보다 상세하게는, 서열 특이적으로 RNA 간섭 반응을 통해 특정 표적 유전자의 발현을 억제시킬 뿐만 아니라, 구조 의존적으로 단백질 키나아제 R (PKR) 경로를 자극시켜 인터페론 β의 발현을 유도할 수 있는 이중가닥의 긴 간섭 RNA 구조에 관한 것이다.
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公开(公告)号：WO2010140834A2
公开(公告)日：2010-12-09
申请号：PCT/KR2010/003536
申请日：2010-06-01
Applicant: 성균관대학교산학협력단 , 이동기 , 푸자듀아
CPC classification number: C12N15/115 , A61K48/00 , C12N2310/16 , G01N33/57438
Abstract: 본 발명은 췌장암 세포 또는 조직을 특이적으로 인지하여 결합할 수 있는 핵산 압타머 및 그 용도에 관한 것이다. 본 발명에 따른 핵산 압타머는 정상 췌장 조직에는 결합하지 않으면서도, 췌장암 세포 또는 조직에만 특이적으로 결합하여 췌장암 진단 및 치료용 조성물로서 유용하게 사용될 수 있다. 아울러, 본 발명에 따른 핵산 압타머는 후기 췌장암 세포주인 Capan-1뿐만 아니라, 초기 췌장암 세포주인 Panc-1도 검출할 수 있는바, 조기 췌장암 진단에 이용될 수 있어 췌장암 환자의 생존율을 높이는 데 기여할 수 있다.
Abstract translation: 本发明涉及可识别和结合胰腺癌细胞或组织的核酸适体及其用途。 本发明的核酸适体不与正常胰腺组织结合，而与胰腺癌细胞或组织特异性结合，因此可用作诊断和治疗胰腺癌的组合物。 此外，本发明的核酸适配体可以检测早期胰腺癌细胞系Panc-1以及晚期胰腺癌细胞系Capan-1。 因此，核酸适配体可以有助于胰腺癌患者的存活率提高，因为它可用于早期胰腺癌诊断。
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公开(公告)号：KR101956450B1
公开(公告)日：2019-03-08
申请号：KR1020170058640
申请日：2017-05-11
Applicant: 성균관대학교산학협력단
Inventor： 이동기 , 사지쉬산카라나라야난탐피 , 최정용
IPC: C12N15/87 , C12N15/113 , C01G7/00 , C08L81/10 , B82Y5/00
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公开(公告)号：KR101670254B1
公开(公告)日：2016-10-28
申请号：KR1020140086224
申请日：2014-07-09
Applicant: 서울대학교산학협력단 , 성균관대학교산학협력단
IPC: C12N15/113
CPC classification number: C12N15/113
Abstract: 본발명은목적유전자의발현억제특이성이증가되고오프-타겟효과가감소된 siRNA 분자로서, 상기 siRNA 분자는센스및 안티센스가닥으로이루어져있으며, 상기두 가닥중 하나의가닥은 1 내지 3개의뉴클레오티드의 DNA로구성된 3'-오버행을가지며, 나머지하나의가닥은 1 내지 3개의뉴클레오티드의 RNA로구성된 3'-오버행을가지는것을특징으로하는, 3'-오버행이비대칭적인구조를갖는 siRNA 분자에관한것이다.
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