公开(公告)号：WO2011056005A2

公开(公告)日：2011-05-12

申请号：PCT/KR2010/007771

申请日：2010-11-04

Applicant: 성균관대학교산학협력단 ,  이동기 ,  퓨자듀아

Inventor： 이동기 ,  퓨자듀아

IPC: C12N15/11 ,  C07H21/02 ,  A61K48/00

CPC classification number: C07H21/02 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/53

Abstract: 본 발명은 신규한 siRNA 구조 및 그 용도에 관한 것으로, 보다 상세하게는 안티센스 및 센스로 구성되는 이중가닥의 siRNA 분자로서 상기 siRNA의 안티센스 상에, 특히 5' 말단의 2번째 위치에, 단일 뉴클레오티드의 도입에 의한 단일 뉴클레오티드 벌지(bulge)를 적어도 하나 이상 가지는 것을 특징으로 하는 siRNA 분자 및 이를 이용한 목적 유전자의 발현 억제 방법에 관한 것이다. 본 발명에 따른 siRNA 분자는 우수한 목적 유전자 발현 억제 효율을 보이면서도, 안티센스 가닥에 의한 오프-타겟 효과를 최소화한 타겟 선별성이 향상된 새로운 구조의 siRNA 분자를 제공함으로써, 종래의 siRNA 분자들을 대체하여 유전자 치료 등 siRNA를 기반으로 하는 유전자 발현 억제 기법에 널리 사용될 수 있다.

Abstract translation: 本发明涉及一种新的siRNA结构及其用途，更具体地涉及siRNA分子和使用该siRNA分子的靶基因沉默方法，其中siRNA分子是包含反义链和双链siRNA分子的双链siRNA分子 有义链，并且通过引入单个核苷酸诱导的至少一个或多个单核苷酸突出物存在于siRNA的反义链上，特别是在5'端的第二位。 本发明提供具有新型结构的siRNA分子，其表现出优异的靶基因沉默效率，使由反义链引起的脱靶效应最小化，从而提高目标选择性。 因此，本发明的siRNA分子可以广泛用于基于siRNA的基因沉默技术，例如基因治疗等，代替常规的siRNA分子。