用于治疗MPS1的组合物和方法

    公开(公告)号:CN105026554B

    公开(公告)日:2020-08-11

    申请号:CN201480010987.3

    申请日:2014-03-13

    Abstract: 提供了一种载体,该载体具有表达盒,该表达盒含有hIDUA基因,该基因具有SEQ ID NO:1序列或编码功能性人α‑L‑艾杜糖苷酸酶的、与SEQ ID NO:1序列具有至少约95%一致性的序列。该载体可以是生产载体或rAAV8。还提供了包含这些载体的组合物和治疗MPSI以及与贺勒氏(Hurler)、贺勒‑施艾氏(Hurler‑Scheie)和施艾氏(Scheie)综合征相关的症状的方法。

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