公开(公告)号：CN105026554B

公开(公告)日：2020-08-11

申请号：CN201480010987.3

申请日：2014-03-13

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： J·M·威尔森 ,  B·L·哥达

IPC: C12N7/00 ,  C12N7/01 ,  C12N15/00

Abstract: 提供了一种载体，该载体具有表达盒，该表达盒含有hIDUA基因，该基因具有SEQ ID NO:1序列或编码功能性人α‑L‑艾杜糖苷酸酶的、与SEQ ID NO:1序列具有至少约95％一致性的序列。该载体可以是生产载体或rAAV8。还提供了包含这些载体的组合物和治疗MPSI以及与贺勒氏(Hurler)、贺勒‑施艾氏(Hurler‑Scheie)和施艾氏(Scheie)综合征相关的症状的方法。

公开(公告)号：CN105026554A

公开(公告)日：2015-11-04

申请号：CN201480010987.3

申请日：2014-03-13

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： J·M·威尔森 ,  B·L·哥达

IPC: C12N7/00 ,  C12N7/01 ,  C12N15/00

Abstract: 提供了一种载体，该载体具有表达盒，该表达盒含有hIDUA基因，该基因具有SEQ ID NO:1序列或编码功能性人α-L-艾杜糖苷酸酶的、与SEQ ID NO:1序列具有至少约95％一致性的序列。该载体可以是生产载体或rAAV8。还提供了包含这些载体的组合物和治疗MPSI以及与贺勒氏(Hurler)、贺勒-施艾氏(Hurler-Scheie)和施艾氏(Scheie)综合征相关的症状的方法。