幹細胞からの機能性細胞の生成
    73.
    发明专利

    公开(公告)号:JP2018513686A

    公开(公告)日:2018-05-31

    申请号:JP2017553162

    申请日:2016-04-11

    Abstract: 本開示は、幹細胞を系譜特異的細胞に直接転換する方法であって、誘導性プロモータに作動可能に連結された1つ以上の細胞系譜リプログラミング因子(i)と選択マーカ(ii)とを含む少なくとも1つの発現ベクターを用いて前記幹細胞にトランスフェクトするステップ(a)、および、ステム(stem)(a)からのトランスフェクトされた幹細胞を、誘導剤で、前記幹細胞を系譜特異的細胞に直接転換するように誘導するステップ(b)を含む方法を提供する。詳細には、ドキシサイクリン誘導性プロモータに連結されたSA−ASCL1(ホスホミュータント)、DLX2、LHX6およびmiR−9/9*−124を用いて幹細胞にトランスフェクトして幹細胞を抑制性ニューロンに転換する方法、ならびにドキシサイクリン誘導性プロモータに連結されたNeuroD2を用いてトランスフェクトして幹細胞を興奮性ニューロンに転換する方法を例示する。系譜特異的細胞のあらかじめ選択された活性を調節する1つ以上の因子および/または1つ以上の遺伝子変異をスクリーニングする方法、本発明の方法を使用するキット、ならびに本発明の方法を使用して得られる直接転換可能な幹細胞も提供する。

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