公开(公告)号：WO2013103248A1

公开(公告)日：2013-07-11

申请号：PCT/KR2013/000033

申请日：2013-01-03

Applicant: (주)에이앤알쎄라퓨틱스

Inventor： 박영우 ,  이동희 ,  박범찬 ,  박재은 ,  장명희 ,  유석호 ,  김혜난

IPC: A61K38/17 ,  A61K38/16 ,  A61K39/395

CPC classification number: C07K14/47 ,  A61K38/16 ,  A61K38/17 ,  C07K14/4703 ,  C07K14/4705 ,  C07K14/475 ,  C07K14/71 ,  C07K16/18 ,  C07K16/28 ,  C07K2317/52 ,  C07K2317/56 ,  C07K2317/622 ,  C07K2317/76 ,  C07K2317/92 ,  C07K2319/30

Abstract: 본 발명은 DLK1 세포 외 수용성 도메인을 유효성분으로 포함하는 미오스타틴 저해제에 관한 것으로서, 보다 구체적으로는 DLK1(delta-like 1 homolog)의 세포 외 수용성 도메인 또는 DLK1(delta-like 1 homolog)의 세포 외 수용성 도메인의 결실 돌연변이체(delete mutant)를 유효성분으로 포함하는 미오스타틴(myostatin) 활성 저해용 조성물 등에 관한 것이다. 본 발명의 미오스타틴(myostatin) 저해제 등은 미오스타틴 또는 액티빈 수용체 타입 2B에 결합하여 미오스타틴의 작용 기작을 저해함으로써, 근육분화를 촉진시키고 지방세포로의 분화를 막아, 근육왜소증 등 근육세포 분화가 필요한 질병 또는 대사질환의 예방 및 치료에 사용될 수 있을 것으로 기대된다.

Abstract translation: 本发明涉及含有作为活性成分的δ-样1同源物（DLK1）的细胞外水溶性结构域的肌生成抑制素抑制剂。 更具体地，本发明涉及抑制肌生成抑制素活性的组合物，其包含作为活性成分的DLK1的细胞外水溶性结构域或DLK1的细胞外水溶性结构域的缺失突变体。 本发明的肌生成抑制素抑制剂与肌生成抑制素或2B激动素受体结合，以抑制肌生长抑制素的作用机制，从而促进肌原性发生并防止分化成脂肪细胞。 因此，本发明的肌生成抑制素抑制剂可用于预防和治疗需要分化为肌肉细胞或代谢疾病的疾病，例如肌肉发育异常。