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公开(公告)号：CN115154620A
公开(公告)日：2022-10-11
申请号：CN202210265261.0
申请日：2014-03-14
Applicant: 夏尔人类遗传性治疗公司 , 埃泽瑞斯公司
IPC: A61K48/00 , A61K9/127 , A61K38/17 , A61K47/24 , A61K47/28 , A61K47/34 , A61K47/42 , A61P11/00 , C12N15/12 , C07K14/47
Abstract: 本文提供用于递送CFTR mRNA以用于诱导包括在哺乳动物肺中CFTR表达的材料、制剂、生产方法和方法。本发明特别用于治疗囊性纤维化。
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公开(公告)号：CN105142676B
公开(公告)日：2022-06-28
申请号：CN201480015043.5
申请日：2014-03-14
Applicant: 夏尔人类遗传性治疗公司 , 埃泽瑞斯公司
IPC: A61K48/00 , A61K31/7105 , A61K31/7115 , A61K47/69 , A61K47/54 , A61P11/00 , C12N15/12 , C12N15/10
Abstract: 本文提供用于递送CFTR mRNA以用于诱导包括在哺乳动物肺中CFTR表达的材料、制剂、生产方法和方法。本发明特别用于治疗囊性纤维化。
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公开(公告)号：CN106413811A
公开(公告)日：2017-02-15
申请号：CN201480057860.7
申请日：2014-10-22
Applicant: 夏尔人类遗传性治疗公司
IPC: A61P3/00 , A61K9/127 , A61K48/00 , A61K31/7105
Abstract: 本发明除了其它方面以外提供了治疗精氨基琥珀酸合成酶缺乏症(ASD)的方法，所述方法包括以有效剂量和施用间隔给需要治疗的受试者施用包含编码精氨基琥珀酸合成酶(ASS1)的mRNA的组合物，使得ASD的至少一种症状或特征在强度、严重程度或频率上降低或延缓发作。在一些实施例中，所述mRNA包封在脂质体内，所述脂质体包含一种或多种阳离子脂质、一种或多种非阳离子脂质、一种或多种基于胆固醇的脂质以及一种或多种PEG改性脂质。
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公开(公告)号：CN105658800A
公开(公告)日：2016-06-08
申请号：CN201480057659.9
申请日：2014-10-22
Applicant: 夏尔人类遗传性治疗公司
CPC classification number: A61K9/1272 , A61K38/1709 , A61K48/0033 , C12N15/88
Abstract: 本发明除其它方面以外提供了将信使RNA(mRNA)有效递送至中枢神经系统(CNS)的方法和组合物。具体地讲，本发明提供了给需要递送的受试者鞘内施用包含包封在脂质体内的编码蛋白的mRNA的组合物的方法和组合物，使得施用所述组合物导致mRNA在脑和/或脊髓中的神经元中的细胞内递送。本发明对治疗诸如脊髓性肌肉萎缩症的CNS疾病、障碍或病症特别有用。
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公开(公告)号：CN105658242A
公开(公告)日：2016-06-08
申请号：CN201480057657.X
申请日：2014-10-22
Applicant: 夏尔人类遗传性治疗公司
IPC: A61K48/00
Abstract: 本发明除了其它方面还提供了用于治疗苯丙酮尿症(PKU)的方法，所述方法包括以使PKU的至少一个症状或特征在强度、严重程度或频率上降低或延迟发作的有效剂量和施用间隔施用包含编码苯丙氨酸羟化酶(PAH)的mRNA的组合物至需要治疗的受试者。在一些实施方案中，所述mRNA封装于包含一种或多种阳离子脂质、一种或多种非阳离子脂质、一种或多种基于胆固醇的脂质和一种或多种PEG-修饰的脂质的脂质体中。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN105209633A
公开(公告)日：2015-12-30
申请号：CN201480010108.7
申请日：2014-03-14
Applicant: 夏尔人类遗传性治疗公司
IPC: C12Q1/68
CPC classification number: C12Q1/6804 , C12Q2522/101 , C12Q2525/186 , C12Q2537/125 , C12Q2563/125
Abstract: 本发明尤其提供了定量mRNA加帽效率的方法，特别是体外合成的mRNA。在一些实施方案中，根据本发明的方法包括提供含有加帽mRNA和未加帽mRNA的mRNA样品，在允许帽特异性结合物质与加帽mRNA之间形成复合物的条件下提供帽特异性结合物质，以及定量测定复合物相对于对照的量，从而定量mRNA加帽效率。
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公开(公告)号：CN104487055A
公开(公告)日：2015-04-01
申请号：CN201380026368.9
申请日：2013-03-29
Applicant: 夏尔人类遗传性治疗公司
CPC classification number: A61K9/1277 , A61K9/1271 , A61K9/1272 , A61K38/44 , A61K47/28 , A61K48/00 , C12N15/111 , C12N2310/11 , C12N2310/14 , C12N2310/141 , C12N2310/16 , C12N2310/3515 , C12N2320/32 , C12Y113/12007
Abstract: 本发明公开了新型脂质、使用该化合物制备的脂质体组合物以及中和或以其他方式改性此类脂质体组合物的相关方法。本文所述的脂质可用作例如脂质体媒介物来促进囊封的多核苷酸向靶细胞的传递，以及随后此类靶细胞的转染。在某些实施方案中，包括脂质体传递媒介物的一种或多种化合物可以被中和或进一步改性，使得脂质体传递媒介物的性质被改性。
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公开(公告)号：CN104334161A
公开(公告)日：2015-02-04
申请号：CN201380026332.0
申请日：2013-03-29
Applicant: 夏尔人类遗传性治疗公司
IPC: A61K9/127
CPC classification number: C07C211/21 , A61K9/1271 , A61K9/1272 , A61K9/5015 , A61K38/1816 , A61K38/47 , C12N15/85 , C12Y302/01023
Abstract: 本发明提供了新型的化合物、包括该化合物的药物组合物以及它们的相关使用方法。本发明所述的化合物可以用作例如脂质体传递媒介物，从而促进囊封的多核苷酸向靶细胞的传递，以及所述的靶细胞的随后的转染，并且在某些实施方案中，本发明所述的化合物可以表征为具有一种或多种性质，这些性质使得此类化合物比其他同类脂质有利。
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公开(公告)号：CN112656954A
公开(公告)日：2021-04-16
申请号：CN202011525653.3
申请日：2014-10-22
Applicant: 夏尔人类遗传性治疗公司 , 麻省理工学院
Abstract: 本发明尤其提供了体内递送mRNA的方法，其包括向需要递送的受试者施用包含包封在脂质体内的编码蛋白质的mRNA的组合物，以使施用所述组合物导致由所述mRNA编码的蛋白质的体内表达，其中所述脂质体包含式I‑c的阳离子脂质：或其药学上可接受的盐。
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公开(公告)号：CN106164248A
公开(公告)日：2016-11-23
申请号：CN201580019400.X
申请日：2015-04-24
Applicant: 夏尔人类遗传性治疗公司
Abstract: 本发明尤其提供了纯化信使RNA(mRNA)的方法，所述方法包括以下步骤：(a)从不纯制剂沉淀mRNA；(b)使含经沉淀的mRNA的所述不纯制剂经历涉及膜过滤的纯化过程，使得通过膜捕获经沉淀的mRNA；以及(c)通过重新溶解所述mRNA从所述膜洗脱所述捕获的经沉淀的mRNA，从而得到经纯化的mRNA溶液。在一些实施方案中，适于本发明的涉及膜过滤的纯化过程是切向流过滤。
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