公开(公告)号：CN102869779A

公开(公告)日：2013-01-09

申请号：CN201180018014.0

申请日：2011-03-28

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： J·M·威尔森 ,  S-J·陈 ,  A·P·特列季亚科夫

IPC: C12N15/86 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00

CPC classification number: C12N15/86 ,  A61K48/0066 ,  C07K2319/715 ,  C07K2319/80 ,  C12N9/22 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2800/30 ,  C12N2800/80 ,  C12N2830/002 ,  C12N2830/003 ,  C12N2830/005 ,  C12N2830/006 ,  C12N2830/20 ,  C12N2840/203

Abstract: 本发明涉及设计用复制缺陷型病毒组合物将治疗产物递送给对象的基因治疗系统，所述组合物用内建的安全机制工程改造用于响应药理学试剂-优选口服制剂如丸剂进行治疗性基因产物的永久或暂时性消融。本发明部分基于申请人开发的整合方案，本文称为“PITA”(药理学诱导的转基因消融)，用于转基因消融或者负向调节转基因表达。该方案中，使用复制缺陷型病毒递送编码治疗产物的(RNA或者蛋白质)转基因使其在对象中表达，但是可以通过给予药理学试剂可逆或不可逆的将其关闭，如通过给予诱导对转基因或其RNA转录物特异的消融因子表达的小分子。