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发明公开
用于AAV基因治疗的无CpG的ITR 无效

公开(公告)号：CN115461465A

公开(公告)日：2022-12-09

申请号：CN202180027085.0

申请日：2021-04-07

Applicant: 密苏里大学管理机构

Inventor： 段东升 , 潘秀芳 , 岳永平

IPC: C12N15/86 , C12N15/861 , A61K48/00

Abstract: 本发明公开了重组腺相关病毒(rAAV)核酸载体，包含不含5'‑胞嘧啶‑磷酸‑鸟嘌呤‑3'(CpG)基序的末端反向重复序列(ITR)。本发明还公开了包含rAAV载体的rAAV颗粒，以及用于递送核酸和/或用于基因治疗的组合物和方法。本发明还公开了使用所述rAAV载体通过AAV基因疗法治疗疾病的组合物和方法。

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