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发明公开
用于抗肌萎缩蛋白病治疗的铰链1和/或4修饰的抗肌萎缩蛋白无效

公开(公告)号：CN111971050A

公开(公告)日：2020-11-20

申请号：CN201980022798.0

申请日：2019-04-03

Applicant: 密苏里大学管理机构

Inventor： D.段 , L.瓦萨拉 , Y.赖 , Y.岳

IPC: A61K31/7088 , A61K31/7105 , A61K38/46

Abstract: 公开了用于治疗抗肌萎缩蛋白病的组合物和方法。组合物包括修饰的抗肌萎缩蛋白多核苷酸，其编码具有修饰的铰链1(H1)和/或铰链4(H4)的经修饰的抗肌萎缩蛋白。还公开了通过施用编码具有修饰的铰链1(H1)和/或修饰的铰链4(H4)的经修饰的抗肌萎缩蛋白的组合物来治疗抗肌萎缩蛋白病的方法。

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