公开(公告)号：CN108472264A

公开(公告)日：2018-08-31

申请号：CN201680077741.7

申请日：2016-11-03

Applicant: 通用医疗公司

Inventor： C·A·马奎尔 ,  F·艾希勒

IPC: A61K9/50 ,  A61K48/00 ,  A61P25/28 ,  C12N7/02 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86

CPC classification number: A61K9/50 ,  A61K9/0004 ,  A61K9/0085 ,  A61K48/00 ,  C12N7/02 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86

Abstract: 本发明的方法涵盖编码ABCD1的核酸序列的递送，用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)，例如用于治疗肾上腺脊髓神经病(AMN)。

公开(公告)号：CN118267490A

公开(公告)日：2024-07-02

申请号：CN202410225929.8

申请日：2016-11-03

Applicant: 通用医疗公司

Inventor： C·A·马奎尔 ,  F·艾希勒

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/864 ,  C12N15/12 ,  A61K38/17 ,  A61P25/00

Abstract: 本发明涉及编码用于治疗肾上腺脊髓神经病的ABCD1的核酸序列的鞘内递送。本发明的方法涵盖编码ABCD1的核酸序列的递送，用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良(X‑ALD)，例如用于治疗肾上腺脊髓神经病(AMN)。