Abstract:
본 발명은 정상 혈액 응고인자 VIII(F8) 유전자의 역위 유발 방법, 역위가 발생한 혈액 응고인자 VIII 유전자의 역위 교정 방법 및 이를 이용하여 제작된 역위가 교정된 A형 혈우병 환자-유래 유도만능 줄기세포를 제공한다. 본 발명의 방법은 중증 A형 혈우병의 원인 중 다수를 차지하는 F8 유전자의 인트론 1 및 인트론 22의 역위를 효율적으로 재현함으로써, A형 혈우병의 발병기작 연구 및 치료제 스크리닝을 위한 리서치 툴로서 유용하게 이용될 수 있다. 본 발명의 방법으로 제작된 역위-교정 유도만능 줄기세포는 정상 유전자 또는 단백질 전달을 통한 제한적인 방법에 의하지 않고 돌연변이가 발생한 유전자형을 야생형과 같은 상태로 복구시킴으로서, A형 혈우병에 대한 효율적이고 근원적인 치료가 가능하게 한다.
Abstract:
본 발명은 Cas 단백질-가이드 RNA RNP (ribonucleoprotein)를 이용하여 식물 원형질체로부터 재생된 유전체가 교정된 식물체의 제조 효율을 증가시키는 방법에 관한 것이다. 본 발명의 유전체 교정 식물체의 제조 효율을 증가시키는 방법을 통해 표적 유전자가 변이된 식물체를 효율적으로 생산할 수 있을 뿐 아니라, 식물체 내 외래 DNA의 삽입을 최소화할 수 있다. 따라서 본 발명은 농업, 식품 및 생명공학분야 등 다양한 분야에서 매우 유용하게 사용될 수 있다.
Abstract:
본발명은 Cas 단백질-가이드 RNA RNP (ribonucleoprotein)를이용하여식물원형질체로부터재생된유전체가교정된식물체의제조효율을증가시키는방법에관한것이다. 본발명의유전체교정식물체의제조효율을증가시키는방법을통해표적유전자가변이된식물체를효율적으로생산할수 있을뿐 아니라, 식물체내 외래 DNA의삽입을최소화할수 있다. 따라서본 발명은농업, 식품및 생명공학분야등 다양한분야에서매우유용하게사용될수 있다.