公开(公告)号：KR101459833B1

公开(公告)日：2014-11-13

申请号：KR1020120106125

申请日：2012-09-24

Applicant: 서울대학교산학협력단

Inventor： 조종수 ,  최윤재 ,  정종훈 ,  강상기 ,  박태은 ,  가르그,판가지

IPC: A61K48/00 ,  A61K47/30 ,  A61K47/48 ,  A61K47/06

Abstract: 본 발명은 생분해성 폴리만니톨계 삼투압적 유전자 전달체(Polymannitol-based osmotically gene transporter, PMT) 및 이를 이용한 유전자 치료에 관한 것이다. 본 발명의 생분해성 폴리만니톨계 삼투압적 유전자 전달체(PMT)는 삼투압적 활성 만니톨 골격을 포함하고 있어 세포막에 삼투압을 부여함으로써 막 투과도를 증강시켜, 세포내 섭취 경로를 촉진시켜 현저히 향상된 형질전환 효율을 나타낸다. 또한, 본 발명의 폴리만니톨계 삼투압적 유전자 전달체(PMT)는 DNA에 높은 결합능을 나타내고, 핵산분해효소로부터 DNA를 효과적으로 보호하며, 세포질내 지속기간이 증가되어 유전자 전달체로 사용하기에 적합한 물리화학적 특성을 나타낼 뿐만 아니라, 시험관 내 및 생체 내에서 매우 낮은 세포독성을 나타내므로 유전자 치료를 위한 유전자 전달체로서 유용하게 사용될 수 있다.

公开(公告)号：KR1020140043962A

公开(公告)日：2014-04-14

申请号：KR1020120106125

申请日：2012-09-24

Applicant: 서울대학교산학협력단

Inventor： 조종수 ,  최윤재 ,  정종훈 ,  강상기 ,  박태은 ,  가르그,판가지

IPC: A61K48/00 ,  A61K47/30 ,  A61K47/48 ,  A61K47/06

CPC classification number: A61K48/0041 ,  A61K47/26 ,  A61K47/56 ,  B82Y5/00 ,  C12N15/111

Abstract: The present invention relates to a biodegradable polymannitol-based osmotically gene transporter (PMT) and gene therapy using the same. The biodegradable PMT of the present invention includes an osmotic mannitol skeleton, increases membrane permeability by giving osmotic pressure to a cell membrane and shows drastically enhanced transformation efficiency by promoting intracellular intake course. In addition, the PMT of the present invention shows high combining power with DNA, effectively protects the DNA from nuclease, shows chemicophysical characteristics suitable for using as the gene transporter with increased duration in cytoplasmic, and can be useful as the gene transporter for gene therapy by expressing low cytotoxicity in vitro and in vivo.

Abstract translation: 本发明涉及可生物降解的聚甘露糖醇基渗透基因转运蛋白（PMT）和使用其的基因治疗。 本发明的生物降解性PMT包括渗透性甘露醇骨架，通过向细胞膜施加渗透压而提高膜通透性，并通过促进细胞内摄取过程显着提高转化效率。 此外，本发明的PMT与DNA显示出高的结合力，有效地保护DNA免受核酸酶的影响，显示出适合用作基因转运蛋白的化学物理特性，其在细胞质中具有增加的持续时间，并且可用作基因治疗的基因转运蛋白 通过在体外和体内表达低细胞毒性。