公开(公告)号：KR101794313B1

公开(公告)日：2017-11-07

申请号：KR1020160062702

申请日：2016-05-23

Applicant: 재단법인대구경북과학기술원

Inventor： 이성배 ,  황대희 ,  정창근 ,  권민지

IPC: A61K38/16 ,  A61K48/00 ,  G01N33/68 ,  G01N33/50 ,  C12Q1/68

CPC classification number: A61K38/16 ,  A61K48/00 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/136 ,  C12Q2600/158 ,  G01N33/5005 ,  G01N33/6896 ,  G01N2500/00

Abstract: 본발명은 CrebA/CREB3L1 단백질또는이를암호화하는폴리뉴클레오티드를유효성분으로함유하는퇴행성뇌질환의예방또는치료용약학적조성물에관한것으로, 구체적으로 CrebA/CREB3L1단백질은 Machado-Joseph disease의 MJDtr-78Q 단백질독성으로유발된수상돌기의 GOP기능장애및 원형질막소실을회복시키고, C4da 신경세포수상돌기의소실을억제하며, 수상돌기가지의형태를회복시키고, polyQ 독성으로저해된소포매개수송, 막구조화, 지질합성과 CrebA이강하게연관되어있는것을확인하였으며, 사람유래 HEK293T 세포주에서 CREB3L1 및세포막수송과관련된 Sec13 및 Sec23A의발현이 polyQ독성에의해감소하는것을확인함으로써, 본발명의 CrebA/CREB3L1 단백질및 이를암호화하는뉴클레오티드는퇴행성뇌질환의예방또는치료용조성물로써유용하게사용될수 있다.

Abstract translation: 本发明中，具体地CrebA / CREB3L1蛋白是MJDtr-78Q蛋白的马查多 - 约瑟夫病毒性用于预防或治疗物质含有CrebA / CREB3L1蛋白或多核苷酸编码相同退行性脑疾病的药物组合物，作为活性成分的 到并恢复GOP功能障碍和树突诱导，C4da神经元水抑制突起的损失，并恢复树枝状分支的形状，囊泡介导的抑制通过的polyQ毒性运输，膜结构，脂质合成的质膜损失 和CrebA确认它是相关联的通过确认得到的HEK293T Sec13和SEC23A的表达由所述的polyQ毒性相关的细胞减少CREB3L1和质膜运输到易刚人，CrebA / CREB3L1蛋白质和核苷酸编码相同的本发明的 可以有效地用作预防或治疗退行性脑疾病的组合物。