公开(公告)号：WO2022065923A1

公开(公告)日：2022-03-31

申请号：PCT/KR2021/013055

申请日：2021-09-24

Applicant: 재단법인대구경북과학기술원 ,  (의료)길의료재단

Inventor： 김형준 ,  이신려 ,  권영휘 ,  정준영

IPC: A61K38/50 ,  A61P21/00 ,  A61P25/28 ,  A61P25/16 ,  G01N33/573

Abstract: 본 발명은 HDAC6의 TDP-43 단백질병증 예방 또는 치료제로서의 용도에 관한 것으로, 구체적으로 본 발명은 HDAC6(Histone Deacetylase 6) 단백질 또는 이를 암호화하는 폴리뉴클레오티드를 유효성분으로 포함하는 TDP-43 단백질병증의 예방 또는 치료용 약학적 조성물 및 TDP-43 단백질의 비정상적인 응집 또는 TDP-43 단백질의 잘못된 위치화(mislocalization)에 의한 세포질에서의 축적으로 야기되는 신경독성을 매개로 하는 미토콘드리아 장애 뇌질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물에 관한 것이다. 또한 본 발명은 유비퀴틴 프로테아좀 시스템(UPS)이 손상된 조건 하에서 HDAC6(Histone Deacetylase 6) 단백질 또는 이를 암호화하는 폴리뉴클레오티드를 함유한 발현벡터를 포함하는 세포에 분석할 시료를 접촉시키는 단계; 상기 HDAC6의 발현 수준 또는 활성을 측정하는 단계; 및 상기 HDAC6의 발현 수준 또는 활성이 증가되는 것으로 측정될 때, 상기 시료를 TDP-43 단백질병증을 예방 또는 치료할 수 있는 약물로 판별하는 단계를 포함하는, TDP-43 단백질병증의 예방 또는 치료용 약물을 스크리닝 하는 방법에 관한 것이다.

公开(公告)号：KR101924269B1

公开(公告)日：2018-11-30

申请号：KR1020160183589

申请日：2016-12-30

Applicant: 재단법인대구경북과학기술원 ,  (의료)길의료재단

Inventor： 김형준 ,  이신려 ,  전유미 ,  김세연 ,  권영휘 ,  장근아

IPC: A61K39/395 ,  A61K48/00 ,  A61K31/506 ,  A61K31/4725 ,  C12Q1/68 ,  G01N33/50 ,  G01N33/68

Abstract: 본발명은 ALS를예방, 경감및 치료하기위한방법에관한것이다. 본발명에따르면, ALS는 UPS 손상과관련되고, UPS 손상은 TDP-43/ATXN2와밀접한관련을갖는다. 본발명은또한및포유동물세포모델을이용하여, ALS 모델에서 UPS 손상에의해야기된신경독성의중요한매개체로서 PTK2를확인하였다. 본발명은 PTK2 활성을조절하는것이 ALS 예방, 경감및 치료에유리한효과를가져울수 있음을밝혔다. 따라서, 본발명을이용하여신규한 ALS 치료제를개발할 수있을것이다.

公开(公告)号：KR1020180078629A

公开(公告)日：2018-07-10

申请号：KR1020160183589

申请日：2016-12-30

Applicant: 재단법인대구경북과학기술원 ,  (의료)길의료재단

Inventor： 김형준 ,  이신려 ,  전유미 ,  김세연 ,  권영휘 ,  장근아

IPC: A61K39/395 ,  A61K48/00 ,  A61K31/506 ,  A61K31/4725 ,  C12Q1/68 ,  G01N33/50 ,  G01N33/68

Abstract: 본발명은 ALS를예방, 경감및 치료하기위한방법에관한것이다. 본발명에따르면, ALS는 UPS 손상과관련되고, UPS 손상은 TDP-43/ATXN2와밀접한관련을갖는다. 본발명은또한및포유동물세포모델을이용하여, ALS 모델에서 UPS 손상에의해야기된신경독성의중요한매개체로서 PTK2를확인하였다. 본발명은 PTK2 활성을조절하는것이 ALS 예방, 경감및 치료에유리한효과를가져울수 있음을밝혔다. 따라서, 본발명을이용하여신규한 ALS 치료제를개발할 수있을것이다.