公开(公告)号：JP2014058533A

公开(公告)日：2014-04-03

申请号：JP2013222531

申请日：2013-10-25

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： HIRAWAT SAMIT ,  MILLER LANGDON

IPC: A61K31/4245 ,  A61K9/10 ,  A61K9/14 ,  A61K47/04 ,  A61K47/10 ,  A61K47/12 ,  A61K47/32 ,  A61K47/34 ,  A61K47/36 ,  A61K47/38 ,  A61P3/10 ,  A61P7/00 ,  A61P9/10 ,  A61P11/00 ,  A61P17/00 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61P29/00 ,  A61P35/00 ,  A61P37/00 ,  A61P43/00

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K9/0095 ,  A61K47/02 ,  A61K47/10 ,  A61K47/12 ,  A61K47/26 ,  A61K47/32 ,  A61K47/34 ,  A61K47/36 ,  A61K47/38

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide an oral pharmaceutical composition for treatment of cystic fibrosis or duchenne muscular dystrophy as a disease related to gene expression deficiency caused by premature stop codons.SOLUTION: A pharmaceutical composition is a powdery composition comprising 25.0 wt.% of 3-[5-(2-fluoro-phenyl)-[1,2,4] oxadiazole-3-yl]-benzoic acid or a pharmaceutically acceptable salt thereof; 25.7 wt.% of purified polydextrose; 25.0 wt.% of mannitol; a surfactant selected from 12.8 wt.% of polyethylene glycol 3350 and 3.7 wt.% of poloxamer 407 powder; 5.0 wt.% of crospovidone; and less than 2 wt.% of an excipient selected from hydroxyethyl cellulose, vanilla flavor, magnesium stearate and colloidal silica. It is used so that each effective dose of 3 dosages according to the formulas 1X, 1X, 2X (where, X is 20 mg/kg) is administered for a period of 24 hours.

Abstract translation: 要解决的问题：提供用于治疗囊性纤维化或杜兴肌营养不良的口服药物组合物，作为与由过早终止密码子引起的基因表达缺陷相关的疾病。解决方案：药物组合物是包含25.0重量％的3 - [5-（2-氟 - 苯基） - [1,2,4]恶二唑-3-基] - 苯甲酸或其药学上可接受的盐; 25.7重量％的纯化的聚右旋糖; 25.0重量％的甘露醇; 选自12.8重量％的聚乙二醇3350和3.7重量％泊洛沙姆407粉末的表面活性剂; 交联聚维酮5.0重量％ 和小于2重量％的选自羟乙基纤维素，香草香料，硬脂酸镁和胶体二氧化硅的赋形剂。 使用它，使得根据式1X，1X，2X（其中X为20mg / kg）的3个剂量的每个有效剂量施用24小时。

公开(公告)号：JP2013189465A

公开(公告)日：2013-09-26

申请号：JP2013117678

申请日：2013-06-04

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： HIRAWAT SAMIT ,  MILLER LANGDON

IPC: A61K31/4245 ,  A61K9/10 ,  A61K9/14 ,  A61K9/16 ,  A61K9/20 ,  A61K47/04 ,  A61K47/12 ,  A61K47/26 ,  A61K47/32 ,  A61K47/34 ,  A61K47/36 ,  A61K47/38 ,  A61P1/16 ,  A61P3/00 ,  A61P3/04 ,  A61P3/06 ,  A61P3/10 ,  A61P5/10 ,  A61P5/14 ,  A61P7/00 ,  A61P7/04 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P11/00 ,  A61P11/14 ,  A61P13/12 ,  A61P19/00 ,  A61P19/02 ,  A61P21/00 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P27/02 ,  A61P27/16 ,  A61P29/00 ,  A61P35/00 ,  A61P35/02 ,  A61P35/04 ,  A61P37/06 ,  A61P43/00

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K9/0053 ,  A61K9/145

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide medicines for treating or preventing diseases associated with nonsense mutations.SOLUTION: Pharmaceutical compositions comprise: 3-[5-(2-fluoro-phenyl)-[l,2,4]oxadiazol-3-yl]-benzoic acid or a pharmaceutically acceptable salt, solvate or hydrate thereof represented by formula; one or more excipients selected from suspensions, surfactants, binders and disintegrating agents; and one or more optional excipients selected from hydroxyethyl cellulose, vanilla flavor, magnesium stearate, and colloidal silica. The pharmaceutical compositions are suitable for administering to a patient with the three doses in a 24 hour period according to the formula: 1× of the first dose, 1× of the second does, and 2× of the third dose, where X is a particular initial dose, and the initial dose is 0.1-500 mg/kg.

Abstract translation: 要解决的问题：提供用于治疗或预防与无义突变有关的疾病的药物。解决方案：药物组合物包含：3- [5-（2-氟 - 苯基） - [1,2,4]恶二唑-3-基] - 苯甲酸或其药学上可接受的盐，溶剂化物或水合物; 选自悬浮液，表面活性剂，粘合剂和崩解剂的一种或多种赋形剂; 和一种或多种选自羟乙基纤维素，香草香料，硬脂酸镁和胶体二氧化硅的任选赋形剂。 药物组合物适合于在24小时内给予患者三次剂量，按照下列公式给药：第一剂量的1×，第二剂的1×，第三剂的2×，其中X为 特定的初始剂量，初始剂量为0.1-500mg / kg。

公开(公告)号：JP2017081946A

公开(公告)日：2017-05-18

申请号：JP2016238230

申请日：2016-12-08

Applicant: ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド ,  Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： HIRAWAT SAMIT ,  MILLER LANGDON

IPC: A61K31/4245 ,  A61P11/00 ,  A61P27/16 ,  A61P43/00

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K9/0095 ,  A61K47/02 ,  A61K47/10 ,  A61K47/12 ,  A61K47/26 ,  A61K47/32 ,  A61K47/34 ,  A61K47/36 ,  A61K47/38

Abstract: 【課題】CFTR遺伝子によってコードされるmRNAの未熟な終止コドンに起因する嚢胞性線維症を治療し、且つ毒性又は副作用といった有害又は望ましくない効果を減少若しくは回避する管理のための、経口医薬組成物の提供。【解決手段】嚢胞性線維症を有する患者に対して、3-[5-(2-フルオロ-フェニル)-[1,2,4]オキサジアゾール-3-イル]-安息香酸又はその医薬として許容し得る塩の有効量を、1日に3投与量で投与することを含み、複数の24時間の期間において、125mg、250mg又は1000mgから選択される単位剤形の第1の投与量が、18〜22mg/kgの範囲であり、第2の投与量が、18〜22mg/kgの範囲であり、かつ第3の投与量が、35〜40mg/kgの範囲で投与される、経口医薬組成物。【選択図】図1

公开(公告)号：JP2013234189A

公开(公告)日：2013-11-21

申请号：JP2013133071

申请日：2013-06-25

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： ALMSTEAD NEIL G ,  CHEN GUANGMING ,  HIRAWAT SAMIT ,  HWANG SEONGWOO ,  KARP GARY M ,  MILLER LANGDON ,  MOON YOUNG-CHOON ,  REN HONGYU ,  TAKASUGI JAMES J ,  WELCH ELLEN M ,  WILDE RICHARD G ,  KENNEDY PAUL

IPC: A61K31/4245 ,  A61P43/00 ,  C07D271/06 ,  C12N15/09

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K31/00 ,  A61K31/40 ,  A61K31/41 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/44 ,  A61K31/46

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a compound in production of medicines for the use in a subject for treating cystic fibrosis in the subject having a nonsense mutation, or a pharmaceutically acceptable salt, solvate or hydrate thereof.SOLUTION: A method includes administering to a subject a compound within 24 hours in three dosages of a first dosage of 1X, a second dosage of 1X, and a third dosage of 2X, wherein X is 0.1 mg/kg to 500 mg/kg. The compound is used in a subject having a nonsense mutation at a position 414, 493, 1316, 553, 542, 1162, 122, 1455, 822, 60, 764, 1291, 849, 434, 88, 1158 or 6542 of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR).

Abstract translation: 待解决的问题：提供一种用于治疗患有无义突变的受试者的囊性纤维化的受试者的药物的生产化合物或其药学上可接受的盐，溶剂合物或水合物。方法包括给予 在24小时内以3剂量的第一剂量1X，第二剂量1X和第3剂量2X剂量化合物，其中X为0.1mg / kg至500mg / kg。 该化合物用于具有无义突变的受试者在囊性的位置414,439,1316,553,542,1162,122,1455,822,60,764,1291,849,446,88,1158或6542的位置 纤维化跨膜电导调节（CFTR）。

公开(公告)号：WO2008045566B1

公开(公告)日：2008-06-19

申请号：PCT/US2007021921

申请日：2007-10-11

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  HIRAWAT SAMIT ,  MILLER LANGDON

Inventor： HIRAWAT SAMIT ,  MILLER LANGDON

IPC: A61K31/4245 ,  A61P3/10 ,  A61P7/00 ,  A61P9/00

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K9/0095 ,  A61K47/02 ,  A61K47/10 ,  A61K47/12 ,  A61K47/26 ,  A61K47/32 ,  A61K47/34 ,  A61K47/36 ,  A61K47/38

Abstract: The present invention relates to specific doses of and dosing regimens for using a 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compound in treating or preventing diseases associated with nonsense mutations. In particular, the invention relates to specific doses and dosing regimens for the use of 3-[5-(2-fluoro-phenyl)-[1,2,4]oxadiazol-3-yl]-benzoic acid in mammals having diseases associated with nonsense mutations.

Abstract translation: 本发明涉及使用1,2,4-恶二唑苯甲酸化合物治疗或预防与无义突变有关的疾病的具体剂量和给药方案。 特别地，本发明涉及在具有疾病相关的哺乳动物中使用3- [5-（2-氟 - 苯基） - [1,2,4]恶二唑-3-基] - 苯甲酸的具体剂量和给药方案 具有无义突变。

公开(公告)号：WO2010138652A4

公开(公告)日：2011-01-27

申请号：PCT/US2010036287

申请日：2010-05-27

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  CAO LIANGXIAN ,  DAVIS THOMAS W ,  HIRAWAT SAMIT ,  MIAO HARRY H ,  MILLER LANGDON ,  WEETALL MARLA L

Inventor： CAO LIANGXIAN ,  DAVIS THOMAS W ,  HIRAWAT SAMIT ,  MIAO HARRY H ,  MILLER LANGDON ,  WEETALL MARLA L

IPC: A61K31/535 ,  A61K31/44 ,  A61K31/49 ,  A61K31/505

CPC classification number: A61K31/44 ,  A61K31/49 ,  A61K31/505 ,  A61K31/535

Abstract: Methods for treating Kaposi's sarcoma involving the administration of a compound that selectively inhibits pathological production of human VEGF are described. The compound can be administered as a single-agent therapy or in combination with one or more additional therapies to a human in need of such treatment.

Abstract translation: 描述了治疗涉及施用选择性抑制人VEGF病理生成的化合物的卡波西肉瘤的方法。 化合物可以作为单一药物治疗或与一种或多种另外的治疗组合施用于需要这种治疗的人。

公开(公告)号：WO2007117438A3

公开(公告)日：2008-10-23

申请号：PCT/US2007008268

申请日：2007-03-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  ALMSTEAD NEIL G ,  CHEN GUANGMING ,  HIRAWAT SAMIT ,  HWANG SEONGWOO ,  KARP GARY M ,  MILLER LANGDON ,  MOON YOUNG-CHOON ,  REN HONGYU ,  TAKASUGI JEMES J ,  WELCH ELLEN M ,  WILDE RICHARD G ,  KENNEDY PAUL

Inventor： ALMSTEAD NEIL G ,  CHEN GUANGMING ,  HIRAWAT SAMIT ,  HWANG SEONGWOO ,  KARP GARY M ,  MILLER LANGDON ,  MOON YOUNG-CHOON ,  REN HONGYU ,  TAKASUGI JEMES J ,  WELCH ELLEN M ,  WILDE RICHARD G ,  KENNEDY PAUL

IPC: A61K31/00 ,  A61K31/40 ,  A61K31/41 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/44 ,  A61K31/46 ,  A61P1/00 ,  A61P5/00 ,  A61P25/28

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K31/00 ,  A61K31/40 ,  A61K31/41 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/44 ,  A61K31/46

Abstract: The present invention relates to functional proteins encoded by nucleic acid sequences comprising a nonsense mutation. The present invention also relates to methods for the production of functional proteins encoded by nucleic acid sequences comprising a nonsense mutation and the use of such proteins for prevention, management and/or treatment of diseases associated with a nonsense mutation(s) in a gene.

Abstract translation: 本发明涉及由包含无义突变的核酸序列编码的功能蛋白。 本发明还涉及用于产生由包含无义突变的核酸序列编码的功能性蛋白质的方法以及用于预防，管理和/或治疗与基因中的无义突变有关的疾病的这些蛋白质的用途。

公开(公告)号：AU2016262645B2

公开(公告)日：2018-05-17

申请号：AU2016262645

申请日：2016-11-21

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： HIRAWAT SAMIT ,  MILLER LANGDON

IPC: A61K31/4245 ,  A61P3/10 ,  A61P7/00 ,  A61P9/00

Abstract: The present invention relates to specific doses of and dosing regimens for using a 1,2,4 oxadiazole benzoic acid compound in treating or preventing diseases associated with nonsense mutations. In particular, the invention relates to specific doses and dosing regimens for the use of 3-[5-(2-fluoro-phenyl)-[1,2,4]oxadiazol-3-yl]-benzoic acid in mammals having diseases associated with nonsense mutations.

公开(公告)号：CA2675518C

公开(公告)日：2017-11-14

申请号：CA2675518

申请日：2007-10-11

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： HIRAWAT SAMIT ,  MILLER LANGDON

IPC: A61K31/4245 ,  A61P3/10 ,  A61P7/00 ,  A61P9/00

Abstract: The present invention relates to specific doses of and dosing regimens for using a 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compound in treating or preventing diseases associated with nonsense mutations. In particular, the invention relates to specific doses and dosing regimens for the use of 3-[5-(2-fluoro-phenyl)-[1,2,4]oxadiazol-3-yl]-benzoic acid in mammals having diseases associated with nonsense mutations.

公开(公告)号：PE09472016A1

公开(公告)日：2016-09-26

申请号：PE0006592016

申请日：2007-10-12

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： HIRAWAT SAMIT ,  MILLER LANGDON

IPC: A61K31/4245 ,  A61P21/00 ,  C07D271/06

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K9/0095 ,  A61K47/02 ,  A61K47/10 ,  A61K47/12 ,  A61K47/26 ,  A61K47/32 ,  A61K47/34 ,  A61K47/36 ,  A61K47/38

Abstract: La presente invencion se refiere a una composicion farmaceutica que comprende acido 3-[5-(2-fluoro-fenil)-[1,2,4]oxadiazol-3-il]-benzoico o una sal, solvato o hidrato del mismo farmaceuticamente aceptable, un agente de suspension tal como polidextrosa refinada, un agente aglutinante tal como manitol, agentes surfactantes seleccionados de polietilenglicol y poloxamero 407 en polvo y un desintegrante tal como crospovidona. Dicha composicion es util en el tratamiento de enfermedades aliviadas por la modulacion de la terminacion de traslacion prematura o degeneracion de ARNm sin sentido