公开(公告)号：CN104023711A

公开(公告)日：2014-09-03

申请号：CN201280061866.2

申请日：2012-10-12

Applicant: STC.UNM公司 ,  桑迪亚公司

Inventor： C.E.阿什莉 ,  C.J.布林克尔 ,  E.C.卡恩斯 ,  M.H.菲克拉扎德 ,  L.A.费尔顿 ,  O.内格里特 ,  D.P.帕迪利亚 ,  B.S.威尔金森 ,  D.C.威尔金森 ,  C.L.威尔曼

IPC: A61K9/16 ,  A61K47/48 ,  A61K49/08 ,  A61K48/00 ,  A61K38/17 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/7088

CPC classification number: A61K48/0008 ,  A61K9/0014 ,  A61K9/107 ,  A61K9/1271 ,  A61K9/5078 ,  A61K31/192 ,  A61K31/465 ,  A61K31/506 ,  A61K31/513 ,  A61K31/704 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61K33/24 ,  A61K38/00 ,  A61K38/17 ,  A61K38/45 ,  A61K38/47 ,  A61K45/06 ,  A61K47/6923 ,  A61K49/0082 ,  A61K49/0423 ,  B82Y5/00 ,  C07K7/06 ,  C07K2319/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1131 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32 ,  C12N2810/40 ,  C12Y204/02036 ,  C12Y302/02022 ,  A61K2300/00

Abstract: 本发明涉及特异性靶向肝细胞和其它癌细胞的原始细胞，其包含：1)具有受支撑的脂质双层的纳米多孔二氧化硅核、至少一种促进癌细胞死亡的药剂(例如传统小分子、大分子负载物(例如，siRNA或蛋白质毒素，如蓖麻毒素A链或白喉毒素A链)，和/或在纳米多孔二氧化硅核中处理的(优选超螺旋的以更有效地将DNA封装入原始细胞)的组蛋白封装的质粒DNA，所述纳米多孔二氧化硅核任选地经核定位序列修饰以有助于在癌细胞的细胞核内定位原始细胞和表达以下肽的能力：涉及癌细胞治疗(细胞凋亡/细胞死亡)的肽，或作为报告子，一种靶向待治疗组织中的癌细胞从而使得原始细胞和靶细胞的结合是特异性的和增强的靶向肽和一种促进原始细胞和包封的负载物(包括DNA)的内体逃逸的融合肽)。本发明的原始细胞可用于治疗癌症，尤其包括使用选择性结合肝细胞组织的新型结合肽(c-MET肽)治疗肝细胞(肝)癌，或者用于癌症诊断，包括癌症治疗和药物发现。