公开(公告)号：BR112022006339A2

公开(公告)日：2022-06-28

申请号：BR112022006339

申请日：2020-10-02

Applicant: STEALTH BIOTHERAPEUTICS INC

Inventor： DENNIS KEEFE ,  GUOZHU ZHENG ,  PAVELS ARSENJANS

IPC: C07F7/08 ,  C07C50/28 ,  C07D201/00

Abstract: COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA A PREVENÇÃO E/OU TRATAMENTO DA DOENÇA MITOCONDRIAL, INCLUINDO ATAXIA DE FRIEDREICH. A divulgação fornece composições terapêuticas (ou seja, agentes terapêuticos) e métodos de prevenção ou tratamento da ataxia de Friedreich em um mamífero, reduzindo fatores de risco, sinais e/ou sintomas associados à ataxia de Friedreich (por exemplo, deficiência do Complexo I) e/ou reduzindo a probabilidade ou gravidade da ataxia de Friedreich. A divulgação fornece ainda novos intermediários para a produção das referidas composições terapêuticas e versões reduzidas relacionadas das referidas composições terapêuticas, que também podem ser usadas como agentes terapêuticos (ou pró-fármacos do(s) agente(s) terapêutico(s)).