公开(公告)号：PE20250606A1

公开(公告)日：2025-02-26

申请号：PE2024002167

申请日：2023-04-05

Applicant: VERTEX PHARMA

Inventor： ABELA ALEXANDER RUSSELL ,  CLEMENS JEREMY J ,  CLEVELAND THOMAS ,  COON TIMOTHY RICHARD ,  HADIDA RUAH SARA SABINA ,  KHATUYA HARIPADA ,  MCCARTNEY JASON ,  MILLER MARK THOMAS ,  PIERRE FABRICE JEAN DENIS ,  UY JOHNNY ,  ZHOU JINGLAN ,  COOK CHRISTOPHER

IPC: C07D515/08 ,  A61P11/00 ,  C07D519/00

Abstract: La presente invencion se refiere a moduladores del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quistica (CFTR) de formula I, o sus tautomeros, derivados deuterados, y sales farmaceuticamente. Dichos moduladores comprenden al anillo A, en donde Q es -C- y -N-; W es -CH-, -C(F)-, -C(CF3)- y -N-; X2 y X3 son -CH- y -N-; R6 es un heterociclilo de 4 a 6 miembros, cicloalquilo C3-C8 sustituidos con haloalquilo C1-C8, entre otros; Y es -N-, -N(Ry)-, -C(Ry)- y -O-, en donde Ry es haloalquilo C1-C8, cicloalquilo C3- C6, entre otros; y Z es -NRz, en donde Rz es hidrogeno y alquilo C1-C8, entre otros. Asimismo, X1 es -CH- y -N-; R1 y R2 son alcoxi C1-C8, alquilo C1-C8, entre otros; R3a, R3b, R5a y R5b es hidrogeno, halogeno, entre otros; R4 es cicloalquilo C3-C6 o alquilo C1-C9, entre otros; y R7 es O y NR, donde R es hidrogeno o alquilo C1-C8. Tambien, refiere al uso de los moduladores en la fabricacion de un medicamento para tratar la fibrosis quistica; composiciones farmaceuticas combinadas que comprenden al menos a uno de los moduladores, o sus tautomeros, derivados deuterados y sales, junto a un portador farmaceutico; terapias combinadas que emplean esos moduladores; y metodos para el tratamiento de la fibrosis quistica.