RNA分子、嵌合体型NA分子、双链RNA分子及双链嵌合体型NA分子

    公开(公告)号:CN116917480A

    公开(公告)日:2023-10-20

    申请号:CN202280016777.X

    申请日:2022-01-17

    Abstract: 本发明的目的在于提供一种新型的RNA分子。该RNA分子为用于以具有点突变的突变型等位基因为靶基因的RNA干涉法的RNA分子,其中,(1)具有与突变型等位基因的编码区互补的碱基序列;(2)从与突变型等位基因互补的碱基序列的最靠近5’侧的碱基开始计数,(2‑1)第5个或第6个碱基与所述突变型等位基因的碱基不匹配;(2‑2)第10位或第11位对应于所述点突变的位置,第10个或第11个碱基对应于所述突变型等位基因所具有的碱基;(2‑3)在第8个核糖核苷酸中,五碳糖的2’位被OCH3、卤素或LNA修饰;及(2‑4)在第7个核糖核苷酸中,五碳糖的2’位没有被OCH3、卤素或LNA修饰。在该RNA分子中,核糖核苷酸可被脱氧核糖核苷酸等取代,可与互补链一起形成双链RNA。

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