-
公开(公告)号:CN114402074B
公开(公告)日:2024-08-06
申请号:CN202080064828.7
申请日:2020-07-16
Applicant: 国立大学法人东京大学
IPC: C12N15/113 , C12Q1/6811 , C12Q1/02 , A61K31/712 , A61K31/713 , A61K48/00 , A61P35/00
Abstract: 本发明的目的在于提供一种新型的RNA分子、嵌合体型NA分子、双链RNA分子、及双链嵌合体型NA分子。即,本发明的一个实施方案为一种用于以具有点突变的突变型等位基因为靶基因的RNA干涉法的RNA分子,该RNA分子中,(1)具有与突变型等位基因的编码区互补的碱基序列;(2)从与突变型等位基因互补的碱基序列的最靠近5’侧的碱基开始计数,(2‑1)第5个或第6个碱基与突变型等位基因的碱基不匹配;(2‑2)第10位或第11位对应于点突变的位置;及(2‑3)在第6‑8位或第7‑8位中,五碳糖的第2’位被OCH3等修饰。在该RNA分子中,核糖核苷酸可以被脱氧核糖核苷酸等取代,可与互补链一起形成双链RNA。
-
公开(公告)号:CN116917480A
公开(公告)日:2023-10-20
申请号:CN202280016777.X
申请日:2022-01-17
Applicant: 国立大学法人东京大学
IPC: C12N15/113
Abstract: 本发明的目的在于提供一种新型的RNA分子。该RNA分子为用于以具有点突变的突变型等位基因为靶基因的RNA干涉法的RNA分子,其中,(1)具有与突变型等位基因的编码区互补的碱基序列;(2)从与突变型等位基因互补的碱基序列的最靠近5’侧的碱基开始计数,(2‑1)第5个或第6个碱基与所述突变型等位基因的碱基不匹配;(2‑2)第10位或第11位对应于所述点突变的位置,第10个或第11个碱基对应于所述突变型等位基因所具有的碱基;(2‑3)在第8个核糖核苷酸中,五碳糖的2’位被OCH3、卤素或LNA修饰;及(2‑4)在第7个核糖核苷酸中,五碳糖的2’位没有被OCH3、卤素或LNA修饰。在该RNA分子中,核糖核苷酸可被脱氧核糖核苷酸等取代,可与互补链一起形成双链RNA。
-
公开(公告)号:CN116917479A
公开(公告)日:2023-10-20
申请号:CN202280016671.X
申请日:2022-01-17
Applicant: 国立大学法人东京大学
IPC: C12N15/113
Abstract: 本发明的目的在于提供一种新型的RNA分子。该RNA分子为用于以具有点突变的突变型等位基因为靶基因的RNA干涉法的RNA分子,其中,(1)具有与突变型等位基因的编码区互补的碱基序列;(2)从与突变型等位基因互补的碱基序列的最靠近5’侧的碱基开始计数,(2‑1)第5个或第6个碱基与突变型等位基因的碱基不匹配;(2‑2)第10位或第11位对应于点突变的位置;及(2‑3)在第6‑8位或第7‑8位中,五碳糖的2’位被OCH3等修饰。在该RNA分子中,核糖核苷酸可以被脱氧核糖核苷酸等取代,可与互补链一起形成双链RNA。
-
公开(公告)号:CN114402074A
公开(公告)日:2022-04-26
申请号:CN202080064828.7
申请日:2020-07-16
Applicant: 国立大学法人东京大学
IPC: C12N15/113 , C12Q1/6811 , C12Q1/02 , A61K31/712 , A61K31/713 , A61K48/00 , A61P35/00
Abstract: 本发明的目的在于提供一种新型的RNA分子、嵌合体型NA分子、双链RNA分子、及双链嵌合体型NA分子。即,本发明的一个实施方案为一种用于以具有点突变的突变型等位基因为靶基因的RNA干涉法的RNA分子,该RNA分子中,(1)具有与突变型等位基因的编码区互补的碱基序列;(2)从与突变型等位基因互补的碱基序列的最靠近5’侧的碱基开始计数,(2‑1)第5个或第6个碱基与突变型等位基因的碱基不匹配;(2‑2)第10位或第11位对应于点突变的位置;及(2‑3)在第6‑8位或第7‑8位中,五碳糖的第2’位被OCH3等修饰。在该RNA分子中,核糖核苷酸可以被脱氧核糖核苷酸等取代,可与互补链一起形成双链RNA。
-
-
-