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1.

发明授权
用于治疗β-血红蛋白病的组合物和方法有权

公开(公告)号：CN111164211B

公开(公告)日：2024-08-02

申请号：CN201880058809.6

申请日：2018-07-17

Applicant: 杰特贝林基因治疗股份有限公司 , 杰特基因治疗私人有限公司

Inventor： J·阿勒斯 , J·巴特利特 , C-L·李 , G-E·E·林皮斯 , G·P·西蒙兹 , M·严

IPC: C12N15/113 , C12N15/867 , C07K14/805 , A61K31/713 , A61P7/00

Abstract: 本公开提供了表达载体，其包含至少两个核酸序列，即编码抗‑HPRT RNAi的核酸序列和编码γ‑珠蛋白基因的核酸序列。在一些实施方案中，所述病毒载体为自失活慢病毒载体。在一些实施方案中，γ‑珠蛋白基因用于在遗传上矫正镰状细胞病或β‑地中海贫血或者减轻其症状。

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