公开(公告)号：CN119896751A

公开(公告)日：2025-04-29

申请号：CN202411971102.8

申请日：2020-02-13

Applicant: 比姆医疗股份有限公司

Inventor： N·戈代尔利 ,  M·帕克 ,  I·斯雷梅克 ,  Y·于 ,  B·蔡澈 ,  J·M·格尔克 ,  A·梅萨纳 ,  D·A·玻恩 ,  S-J·李

IPC: A61K48/00 ,  A61K38/50 ,  A61K38/44 ,  A61P25/28

Abstract: 本发明的特征在于使用腺苷酸脱氨酶碱基编辑器破坏疾病相关基因的剪接受体位点，包括用于治疗遗传性疾病，具体为用于治疗、减轻或改善肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)和脊髓延髓肌肉萎缩症(SBMA)的衰弱作用的组合物和方法。本文提供使用经改善的新碱基编辑器(例如，腺苷碱基编辑器)的组合物和方法，所述碱基编辑器包含多核苷酸可编程核苷酸结合结构域和核碱基编辑结构域，其与向导多核苷酸协力，以通过使用本文提供的碱基编辑器系统修饰与遗传性疾病或病症例如ALS或SBMA相关的靶基因而破坏与所述遗传性疾病或病症相关的基因的正常转录。

公开(公告)号：CN114190093B

公开(公告)日：2025-01-17

申请号：CN202080028679.9

申请日：2020-02-13

Applicant: 比姆医疗股份有限公司

Inventor： N·戈代尔利 ,  M·帕克 ,  I·斯雷梅克 ,  Y·于 ,  B·蔡澈 ,  J·M·格尔克 ,  A·梅萨纳 ,  D·A·玻恩 ,  S-J·李

IPC: C12N9/22 ,  C12N9/78

Abstract: 本发明的特征在于用于治疗、减轻或改善肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)和脊髓延髓肌肉萎缩症(SBMA)的衰弱作用的组合物和方法。本文提供使用经改善的新碱基编辑器(例如，腺苷碱基编辑器)的组合物和方法，所述碱基编辑器包含多核苷酸可编程核苷酸结合结构域和核碱基编辑结构域，其与向导多核苷酸协力，以通过使用本文提供的碱基编辑器系统修饰与遗传性疾病或病症例如ALS或SBMA相关的靶基因而破坏与所述遗传性疾病或病症相关的基因的正常转录。

公开(公告)号：CN112805379A

公开(公告)日：2021-05-14

申请号：CN201980065595.X

申请日：2019-08-02

Applicant: 比姆医疗股份有限公司

Inventor： N·戈代尔利 ,  J·埃文斯

IPC: C12N15/10 ,  C12N9/22 ,  C12N9/78

Abstract: 本发明的特征在于能够在靶核酸内的多个不同碱基处诱导改变的多效应核碱基编辑器，以及使用这种编辑器的方法。

公开(公告)号：CN116497067A

公开(公告)日：2023-07-28

申请号：CN202310301894.7

申请日：2020-02-13

Applicant: 比姆医疗股份有限公司

Inventor： I·斯雷梅克 ,  N·戈代尔利 ,  Y·于 ,  B·蔡澈 ,  D·A·玻恩 ,  S-J·李 ,  M·帕克

IPC: C12N15/90 ,  C12N15/10 ,  C12N5/10

Abstract: 本发明涉及治疗血红素病变的组合物和方法。本发明的特征在于编辑与如镰状细胞病(SCD)的血红素病变相关的有害突变的组合物与方法。在特定实施方案中，本发明提供一种采用具有空前水平(例如，>60至70％)的效率的称为“ABE8”的经修饰的腺苷碱基编辑器在β珠蛋白多核苷酸中修正突变的方法。

公开(公告)号：CN114040977A

公开(公告)日：2022-02-11

申请号：CN202080026678.0

申请日：2020-01-31

Applicant: 比姆医疗股份有限公司

Inventor： I·斯雷梅克 ,  J·M·格尔克 ,  N·戈代尔利 ,  Y·于

IPC: C12N15/62 ,  C12N15/11 ,  C12N15/10

Abstract: 本发明的特征在于具有减低的非靶脱氨反应的碱基编辑器、使用所述碱基编辑器的方法和用于定性具有降低的非靶脱氨反应(例如，与程式化的在靶脱氨反应相比)的碱基编辑器的测定。

公开(公告)号：CN114026227A

公开(公告)日：2022-02-08

申请号：CN202080028181.2

申请日：2020-02-13

Applicant: 比姆医疗股份有限公司

Inventor： N·戈代尔利 ,  M·帕克 ,  I·斯雷梅克 ,  Y·于 ,  B·蔡澈 ,  D·A·玻恩 ,  S-J·李 ,  J·M·格尔克

IPC: C12N9/22 ,  C12N9/78 ,  C12N15/113 ,  C12N15/55 ,  C12Q1/00 ,  C12Q1/34 ,  C12Q1/68

Abstract: 本发明的特征在于包含新型腺苷碱基编辑器(例如，ABE8)的经基因修饰的免疫细胞，其具有增强的抗肿瘤活性、对免疫抑制的抗性和引起移植物抗宿主反应或宿主抗移植物反应的风险降低，或其组合。本发明的特征还在于生产和使用这些经修饰的免疫效应细胞的方法。

公开(公告)号：CN114072509B

公开(公告)日：2025-04-15

申请号：CN202080026310.4

申请日：2020-01-31

Applicant: 比姆医疗股份有限公司

Inventor： N·戈代尔利 ,  Y·于 ,  I·斯雷梅克 ,  J·M·格尔克 ,  S-J·李 ,  D·A·玻恩

IPC: C12N15/62 ,  C12N15/90 ,  C12N9/22

Abstract: 本发明的特征为：具有改良过的编辑设定(即脱氨反应脱靶为最小限度)的核碱基编辑器和多效应器核碱基编辑器，包括此类编辑器的组合物，以及使用其在靶核碱基序列中生成修饰的方法。

公开(公告)号：CN116497067B

公开(公告)日：2025-01-24

申请号：CN202310301894.7

申请日：2020-02-13

Applicant: 比姆医疗股份有限公司

Inventor： I·斯雷梅克 ,  N·戈代尔利 ,  Y·于 ,  B·蔡澈 ,  D·A·玻恩 ,  S-J·李 ,  M·帕克

IPC: C12N15/90 ,  C12N15/10 ,  C12N5/10

Abstract: 本发明涉及治疗血红素病变的组合物和方法。本发明的特征在于编辑与如镰状细胞病(SCD)的血红素病变相关的有害突变的组合物与方法。在特定实施方案中，本发明提供一种采用具有空前水平(例如，>60至70％)的效率的称为“ABE8”的经修饰的腺苷碱基编辑器在β珠蛋白多核苷酸中修正突变的方法。

公开(公告)号：CN114040970B

公开(公告)日：2024-09-27

申请号：CN202080028186.5

申请日：2020-02-13

Applicant: 比姆医疗股份有限公司

Inventor： I·斯雷梅克 ,  N·戈代尔利 ,  Y·于 ,  B·蔡澈 ,  D·A·玻恩 ,  S-J·李 ,  M·帕克 ,  J·M·格尔克 ,  N·彼得罗相 ,  A·梅萨纳 ,  S·贝尔科维奇

IPC: C12N9/22 ,  C12N9/78

Abstract: 本发明提供包括新颖可编程的腺苷碱基编辑器系统(例如，ABE8)的组合物，其提供通过向受试者给药具有提高的效率的可编程的腺苷碱基编辑器系统(例如，ABE8)来治疗受试者的疾病或病症(例如，帕金森氏病、贺勒氏症、蕾特氏症或斯塔加特氏病)的方法及使用这些腺苷脱氨酶变体编辑疾病相关基因的方法。

公开(公告)号：CN114667149A

公开(公告)日：2022-06-24

申请号：CN202080077983.2

申请日：2020-09-09

Applicant: 比姆医疗股份有限公司

Inventor： N·戈代尔利 ,  M·帕克

IPC: A61K31/7088 ,  C12N15/113 ,  C12N15/62

Abstract: 本发明的特征在于新颖可编程核碱基编辑器包含腺苷脱氨酶结构域以及将其用于多核苷酸编辑的方法。在一些实施方案中，可编程核碱基编辑器编辑与遗传疾病相关的致病突变。