公开(公告)号：CN119345366A

公开(公告)日：2025-01-24

申请号：CN202411464254.9

申请日：2024-10-21

Applicant: 苏州大学附属儿童医院

Inventor： 潘健 ,  李之珩 ,  杨阳 ,  张子木 ,  王建伟 ,  陶燕芳 ,  张芬利 ,  吴迪

IPC: A61K45/00 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7105 ,  A61P35/02 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/6886 ,  G01N33/68 ,  G01N33/574

Abstract: 本发明公开了IRF1作为靶点在治疗急性髓系白血病中的应用，属于基因工程领域，本发明发现IRF1是AML CRC中新的核心转录因子。IRF1可以与ELF1、ETV6、RUNX2和MEF2D协同组成核心转录调控回路促进AML的演进。IRF1在AML中表达上调，并与不良的预后相关，下调IRF1的表达抑制了AML细胞的增殖并促进其凋亡。此外，我们还发现IRF1通过直接转录调控脂代谢关键基因的表达影响广泛脂类分子的合成，从而促进AML的存活。总之，我们的研究为AML中的转录调控机制提供了新的见解，并为AML的治疗提供的潜在的干预靶标。

公开(公告)号：CN118853761A

公开(公告)日：2024-10-29

申请号：CN202410962340.6

申请日：2024-07-18

Applicant: 苏州大学附属儿童医院

Inventor： 潘健 ,  张子木 ,  吴迪 ,  陈雁玲 ,  喻娟娟 ,  卓然 ,  王建伟 ,  陶燕芳

IPC: C12N15/85 ,  C12N15/12 ,  A01K67/0278 ,  A01K67/0276

Abstract: 本发明公开了一种神经母细胞瘤自发小鼠模型的构建方法，属于基因工程领域，本发明在经典的神母自发小鼠模型(LSL‑MYCN，Dbh‑iCre)的基础上，引入Arid1a的敲除获取的小鼠模型(基因型：LSL‑MYCN，Arid1aflox/+，Dbh‑iCre)可缩短神母自发成瘤时间并提高成瘤率，对于后续的体内研究有重要的价值，可推动更多神经母细胞瘤相关的基础研究。

公开(公告)号：CN119097709A

公开(公告)日：2024-12-10

申请号：CN202411239012.X

申请日：2024-09-05

Applicant: 苏州大学附属儿童医院

Inventor： 潘健 ,  王建伟 ,  卢俊 ,  程嘉 ,  张子木 ,  陶燕芳 ,  徐玲 ,  吴迪

IPC: A61K45/00 ,  A61K39/395 ,  A61K31/404 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61P35/02 ,  C12Q1/6886

Abstract: 本发明公开了去泛素化酶USP20作为靶点在治疗T‑ALL中的应用，属于基因工程领域，本发明发现超级增强子super enhancers(SE)调控基因USP20在T‑ALL中的功能和机制，有望开发出更有效的靶向治疗策略，为T‑ALL患者带来更好的临床效果。具体而言，我们首先在T‑ALL中发现了受超级增强子调控的基因USP20，其在T‑ALL中特异性高表达并发挥重要作用。USP20通过去泛素化稳定HIF1A蛋白，促进T‑ALL细胞的增殖和存活。USP20特异性抑制剂GSK2643943A为T‑ALL的治疗提供新的思路，USP20有望成为T‑ALL治疗的一个潜在靶点。