COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA A PREVENÇÃO E/OU TRATAMENTO DA DOENÇA MITOCONDRIAL, INCLUINDO ATAXIA DE FRIEDREICH

    公开(公告)号:BR112022006339A2

    公开(公告)日:2022-06-28

    申请号:BR112022006339

    申请日:2020-10-02

    Abstract: COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA A PREVENÇÃO E/OU TRATAMENTO DA DOENÇA MITOCONDRIAL, INCLUINDO ATAXIA DE FRIEDREICH. A divulgação fornece composições terapêuticas (ou seja, agentes terapêuticos) e métodos de prevenção ou tratamento da ataxia de Friedreich em um mamífero, reduzindo fatores de risco, sinais e/ou sintomas associados à ataxia de Friedreich (por exemplo, deficiência do Complexo I) e/ou reduzindo a probabilidade ou gravidade da ataxia de Friedreich. A divulgação fornece ainda novos intermediários para a produção das referidas composições terapêuticas e versões reduzidas relacionadas das referidas composições terapêuticas, que também podem ser usadas como agentes terapêuticos (ou pró-fármacos do(s) agente(s) terapêutico(s)).

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