公开(公告)号：CN112029737A

公开(公告)日：2020-12-04

申请号：CN202010980343.4

申请日：2006-04-07

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： L·范登伯格 ,  G·高 ,  J·M·威尔森

IPC: C12N7/01 ,  C12N15/35 ,  C12N5/10 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61P31/12 ,  A61P37/00 ,  A61P43/00

Abstract: 本发明提供了一种在选定的腺相关病毒(AAV)序列中校正单现突变从而提高选定AAV的包装产量、转导效率和/或基因转移效率的方法。该方法包括改变亲代AAV衣壳中的一个或多个单现突变，使它们与用来比对的功能性AAV衣壳序列中相应位点上的氨基酸相一致。

公开(公告)号：CN105026554B

公开(公告)日：2020-08-11

申请号：CN201480010987.3

申请日：2014-03-13

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： J·M·威尔森 ,  B·L·哥达

IPC: C12N7/00 ,  C12N7/01 ,  C12N15/00

Abstract: 提供了一种载体，该载体具有表达盒，该表达盒含有hIDUA基因，该基因具有SEQ ID NO:1序列或编码功能性人α‑L‑艾杜糖苷酸酶的、与SEQ ID NO:1序列具有至少约95％一致性的序列。该载体可以是生产载体或rAAV8。还提供了包含这些载体的组合物和治疗MPSI以及与贺勒氏(Hurler)、贺勒‑施艾氏(Hurler‑Scheie)和施艾氏(Scheie)综合征相关的症状的方法。

公开(公告)号：CN103589692B

公开(公告)日：2018-07-24

申请号：CN201310326869.0

申请日：2002-11-12

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： G·高 ,  J·M·威尔森 ,  M·阿尔维拉

IPC: C12N7/01 ,  C07K14/075 ,  A61K39/235 ,  C12N15/34 ,  C12N1/21 ,  C12N1/19 ,  C12N5/10 ,  C12N1/15 ,  C12R1/93

CPC classification number: C12N15/86 ,  A61K38/177 ,  A61K38/4846 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14151 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2750/14162 ,  C12N2750/14171 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/48 ,  C12N2830/85 ,  C12N2830/90 ,  C12Q1/701 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y304/21022

Abstract: 本发明提供了从组织或细胞来源样品的DNA中检测和分类AAV序列的方法。本发明还提供了用该方法鉴定的AAV序列以及用这些序列构建的载体。

公开(公告)号：CN106906241A

公开(公告)日：2017-06-30

申请号：CN201611102646.6

申请日：2006-04-07

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： L·范登伯格 ,  G·高 ,  J·M·威尔森

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/35 ,  A61K48/00

Abstract: 本发明提供了一种在选定的腺相关病毒(AAV)序列中校正单现突变从而提高选定AAV的包装产量、转导效率和/或基因转移效率的方法。该方法包括改变亲代AAV衣壳中的一个或多个单现突变，使它们与用来比对的功能性AAV衣壳序列中相应位点上的氨基酸相一致。

公开(公告)号：CN103555676B

公开(公告)日：2016-08-31

申请号：CN201310326627.1

申请日：2002-11-12

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： G·高 ,  J·M·威尔森 ,  M·阿尔维拉

IPC: C12N7/01 ,  C12N15/35 ,  C12N5/10 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C07K14/015 ,  A61K48/00

CPC classification number: C12N15/86 ,  A61K38/177 ,  A61K38/4846 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14151 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2750/14162 ,  C12N2750/14171 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/48 ,  C12N2830/85 ,  C12N2830/90 ,  C12Q1/701 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y304/21022

Abstract: 本发明提供了从组织或细胞来源样品的DNA中检测和分类AAV序列的方法。本发明还提供了用该方法鉴定的AAV序列以及用这些序列构建的载体。

公开(公告)号：CN105026554A

公开(公告)日：2015-11-04

申请号：CN201480010987.3

申请日：2014-03-13

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： J·M·威尔森 ,  B·L·哥达

IPC: C12N7/00 ,  C12N7/01 ,  C12N15/00

Abstract: 提供了一种载体，该载体具有表达盒，该表达盒含有hIDUA基因，该基因具有SEQ ID NO:1序列或编码功能性人α-L-艾杜糖苷酸酶的、与SEQ ID NO:1序列具有至少约95％一致性的序列。该载体可以是生产载体或rAAV8。还提供了包含这些载体的组合物和治疗MPSI以及与贺勒氏(Hurler)、贺勒-施艾氏(Hurler-Scheie)和施艾氏(Scheie)综合征相关的症状的方法。

公开(公告)号：CN103589692A

公开(公告)日：2014-02-19

申请号：CN201310326869.0

申请日：2002-11-12

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： G·高 ,  J·M·威尔森 ,  M·阿尔维拉

IPC: C12N7/01 ,  C07K14/075 ,  A61K39/235 ,  C12N15/34 ,  C12N1/21 ,  C12N1/19 ,  C12N5/10 ,  C12N1/15 ,  C12R1/93

CPC classification number: C12N15/86 ,  A61K38/177 ,  A61K38/4846 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14151 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2750/14162 ,  C12N2750/14171 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/48 ,  C12N2830/85 ,  C12N2830/90 ,  C12Q1/701 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y304/21022

Abstract: 本发明提供了从组织或细胞来源样品的DNA中检测和分类AAV序列的方法。本发明还提供了用该方法鉴定的AAV序列以及用这些序列构建的载体。

公开(公告)号：CN102994549A

公开(公告)日：2013-03-27

申请号：CN201210422034.0

申请日：2006-04-07

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： L·范登伯格 ,  G·高 ,  J·M·威尔森

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/35 ,  C07K14/015 ,  A61K48/00

CPC classification number: C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0091 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14152

Abstract: 本发明提供了一种在选定的腺相关病毒(AAV)序列中校正单现突变从而提高选定AAV的包装产量、转导效率和/或基因转移效率的方法。该方法包括改变亲代AAV衣壳中的一个或多个单现突变，使它们与用来比对的功能性AAV衣壳序列中相应位点上的氨基酸相一致。

公开(公告)号：CN102869779A

公开(公告)日：2013-01-09

申请号：CN201180018014.0

申请日：2011-03-28

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： J·M·威尔森 ,  S-J·陈 ,  A·P·特列季亚科夫

IPC: C12N15/86 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00

CPC classification number: C12N15/86 ,  A61K48/0066 ,  C07K2319/715 ,  C07K2319/80 ,  C12N9/22 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2800/30 ,  C12N2800/80 ,  C12N2830/002 ,  C12N2830/003 ,  C12N2830/005 ,  C12N2830/006 ,  C12N2830/20 ,  C12N2840/203

Abstract: 本发明涉及设计用复制缺陷型病毒组合物将治疗产物递送给对象的基因治疗系统，所述组合物用内建的安全机制工程改造用于响应药理学试剂-优选口服制剂如丸剂进行治疗性基因产物的永久或暂时性消融。本发明部分基于申请人开发的整合方案，本文称为“PITA”(药理学诱导的转基因消融)，用于转基因消融或者负向调节转基因表达。该方案中，使用复制缺陷型病毒递送编码治疗产物的(RNA或者蛋白质)转基因使其在对象中表达，但是可以通过给予药理学试剂可逆或不可逆的将其关闭，如通过给予诱导对转基因或其RNA转录物特异的消融因子表达的小分子。

公开(公告)号：CN1965086B

公开(公告)日：2012-12-26

申请号：CN200580013892.8

申请日：2005-04-27

Applicant: 宾夕法尼亚大学托管会

Inventor： G·高 ,  J·M·威尔森 ,  X·周

IPC: C12N15/86 ,  C12Q1/68

CPC classification number: C12N15/85 ,  C12N15/86 ,  C12N2710/10322 ,  C12N2710/10343 ,  C12N2800/101 ,  C12N2800/107 ,  C12N2800/70 ,  C12N2840/20

Abstract: 本发明提供了产生携带两个不同表达盒的病毒载体的系统。该系统利用可使得插入表达盒被有效地检测和选择的独特多价转移载体。