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公开(公告)号:WO2023080755A1
公开(公告)日:2023-05-11
申请号:PCT/KR2022/017408
申请日:2022-11-08
Applicant: 고려대학교 산학협력단
IPC: C12N5/0735 , C12N15/10 , C12N9/22 , C12N15/113
Abstract: 본 발명은 4세대 염기 편집 기술 기반의 심근병증 모델 세포주 제조방법 등에 관한 것으로서, 본 발명은 1bp의 염기만을 정확하게 변이를 유도하여 정확한 유전적 비후성 심근병증 모델의 세포주를 제공할 수 있으며, 본 발명의 sgRNA는 다양한 인간 유래 세포에 적용가능하고, 오프타겟 발생이 없거나 세포 표현형에 영향을 미치지 않는 인트론에 발생하여 제작된 심근병증 모델의 세포주는 심근병증 및 그 치료제 연구와 환자 맞춤형 치료 연구에 이용될 수 있다.
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公开(公告)号:WO2022065689A1
公开(公告)日:2022-03-31
申请号:PCT/KR2021/010740
申请日:2021-08-12
Applicant: 고려대학교 산학협력단 , 서울대학교 산학협력단 , 재단법인 국가마우스표현형분석사업단
IPC: C12N15/10 , C12N9/12 , C12N9/22 , C12N15/113 , C12N15/63
Abstract: 본 발명은 유전자 편집 효율이 향상된 프라임 편집 기반 유전자 교정용 조성물, 상기 조성물을 이용한 유전자 교정 방법, 유전자 교정용 키트 및 유전자 변형 포유동물의 제조방법에 관한 것이다. 본 발명에서 개발한 프라임 편집기는 현저히 증진된 게놈 편집 효율 및 표적 특이성을 나타내며 이를 이용해 제작한 돌연변이 동물모델에서 다음 세대로의 변이 전달 및 표현형 변화가 나타나는 것을 확인하였는바, 상기 개선된 프라임 편집기 또는 이를 포함하는 유전자 교정용 조성물은 인간화 동물모델의 제작 및 연구, 유전공학 기술 분야 및 유전질환의 치료 수단 등의 다양한 용도로 유용하게 활용될 수 있을 것이다.
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公开(公告)号:WO2022059928A1
公开(公告)日:2022-03-24
申请号:PCT/KR2021/010785
申请日:2021-08-13
Applicant: 고려대학교 산학협력단
IPC: C12N15/10 , C12N9/22 , C07K14/47 , A61K48/00 , A01K67/027
Abstract: 본 발명은 기존의 개발된 염기 편집기를 기초로 염색질 조절 펩타이드(CMP) 등의 구성 추가와 그 배열을 달리하여 개발된 융합단백질에 관한 것으로서, 본 발명의 상기 융합 단백질은 CMP를 포함하여 염기 편집 효율이 향상되고, deadCas9을 사용하여 원치 않는 무작위 염기 삽입 및 결실 발생이 제거된 신규 염기 편집기로 제공될 수 있는바, 정교한 유전자 치료제, 형질전환 동물모델의 제작 및 연구 등 유전공학 기술분야에서 다양한 용도로 유용하게 활용될 것으로 기대된다.
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公开(公告)号:KR1020090116955A
公开(公告)日:2009-11-12
申请号:KR1020080042788
申请日:2008-05-08
Applicant: 고려대학교 산학협력단
Abstract: PURPOSE: A method for regulating NMD(nonsense-mediated mRNA decay) using PNRC2 is provided to control NMD efficiency and develop therapeutic agent or inhibitor of cancer and NMD-related hereditary disease. CONSTITUTION: An NMD inhibitor contains a DNA which suppresses the PNRC2(Human proline-rich nuclear receptor coregulatory protein 2) expression. A DNA which suppresses PNRC2 expression contains small interfering double-stranded RNA(siRNA) of sequence number 3 or 4. A protein with an amino acid sequence of the sequence number 2 relates to pioneer round of translation.
Abstract translation: 目的:提供使用PNRC2调节NMD(无义介导的mRNA衰变)的方法,以控制NMD效率,开发癌症和NMD相关遗传性疾病的治疗剂或抑制剂。 构成:NMD抑制剂含有抑制PNRC2(人脯氨酸丰富的核受体核心蛋白2)表达的DNA。 抑制PNRC2表达的DNA含有序列号3或4的小干扰双链RNA(siRNA)。具有序列号2的氨基酸序列的蛋白质与翻译的先驱者轮次相关。
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公开(公告)号:KR101021402B1
公开(公告)日:2011-03-14
申请号:KR1020080042788
申请日:2008-05-08
Applicant: 고려대학교 산학협력단
Abstract: 본 발명은 넌센스-매개 mRNA 깨짐 (Nonsense-mediated mRNA Decay, 이하 'NMD'라고 함)을 조절할 수 있는 유전자 PNRC2 및 이를 이용하여 인위적으로 NMD를 조절할 수 있는
방법을 제공한다. 본 발명에 의한 NMD의 분자생물학적인 이해와 인위적인 NMD 효율 조절 기술을 통해서, NMD 관련 유전병 및 암의 치료제 또는 억제제를 개발할 수 있다.
NMD, PNRC2, Upf1, Dcp1a-
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公开(公告)号:KR1020090038149A
公开(公告)日:2009-04-20
申请号:KR1020070103493
申请日:2007-10-15
Applicant: 고려대학교 산학협력단
Abstract: A control method of nonsense-mediated MRNA decay, using a new gene PIROT which contains MIF4G domain is provided to treat or suppress NMD-related diseases and cancer by using a gene PIROT controlling nonsense-mediated MRNA decay(NMD). A gene PIROT controlling nonsense-mediated MRNA decay(NMD) is a separated gene PIROT having the base sequence of SEQ ID NO:1 related with NMD and a separated gene PIROT having the amino acid sequence of SEQ ID NO:2. The NMD inhibitor comprises DNA suppressing the expression of the separated gene PIROT having the base sequence of SEQ ID NO:1 related with NMD. The DNA comprises small interfering double-stranded RNA(siRNA) represented by SEQ ID NO:3 and SEQ ID NO:4.
Abstract translation: 提供使用含有MIF4G结构域的新基因PIROT的无义介导的MRNA衰变的控制方法,通过使用控制无义介导的MRNA衰变(NMD)的基因PIROT来治疗或抑制NMD相关疾病和癌症。 控制无义介导的MRNA衰减(NMD)的基因PIROT是具有与NMD相关的SEQ ID NO:1的碱基序列和具有SEQ ID NO:2的氨基酸序列的分离的基因PIROT的分离的基因PIROT。 NMD抑制剂包括抑制具有与NMD相关的SEQ ID NO:1的碱基序列的分离的基因PIROT的表达的DNA。 DNA包含由SEQ ID NO:3和SEQ ID NO:4表示的小干扰双链RNA(siRNA)。
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7.
公开(公告)号:KR100925987B1
公开(公告)日:2009-11-10
申请号:KR1020070103493
申请日:2007-10-15
Applicant: 고려대학교 산학협력단
Abstract: 본 발명은 넌센스-매개 mRNA 깨짐 (Nonsense-mediated mRNA Decay, 이하 'NMD'라고 함)을 조절할 수 있는 유전자 PIROT 및 이를 이용하여 인위적으로 NMD를 조절할 수 있는
방법을 제공한다. 본 발명에 의한 NMD의 분자생물학적인 이해와 인위적인 NMD 효율 조절 기술을 통해서, NMD 관련 유전병 및 암의 치료제 또는 억제제를 개발할 수 있다.
NMD, PTC, PIROT
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