公开(公告)号：JP2011103886A

公开(公告)日：2011-06-02

申请号：JP2010279064

申请日：2010-12-15

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： CAO LIANGXIAN ,  MEHTA ANURADHA ,  NARYSHKIN NIKOLAI A ,  PELLIGRINI MATTHEW C ,  ROMFO CHARLES M ,  TRIFILLIS PANAYIOTA ,  TROTTA CHRISTOPHER R

IPC: C12N15/09 ,  C07K19/00 ,  C12N15/10 ,  C12Q1/02 ,  C12Q1/66 ,  C12Q1/68

CPC classification number: G01N33/5023 ,  C12Q1/6897 ,  G01N33/74 ,  G01N2333/49 ,  G01N2333/90241

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a screening assay, a compound, and a method for altering gene expression and the level of protein, particularly, an assay for screening for an agent modulating UTR-dependent gene expression and an agent modulating gene expression. SOLUTION: A nucleic acid construct comprises a high-level mammalian expression vector, an intron, and a nucleic acid sequence encoding a reporter polypeptide, wherein the nucleic acid sequence encoding a reporter polypeptide is proximally linked to a target untranslated region (UTR). The method includes: providing a cell having the nucleic acid construct comprising a high-expression, constitutive promoter upstream from a target 5' UTR; bringing the cell into contact with a compound; producing a nucleic acid molecule that contains a nucleic acid sequence encoding a reporter polypeptide and does not contain UTR not found in a target gene; and detecting the reporter polypeptide. COPYRIGHT: (C)2011,JPO&INPIT

Abstract translation: 要解决的问题：提供筛选测定法，化合物，以及用于改变基因表达和蛋白质水平的方法，特别是用于筛选调节UTR依赖性基因表达的试剂和调节调节基因的基因的检测方法 表达。 解决方案：核酸构建体包含高级哺乳动物表达载体，内含子和编码报告多肽的核酸序列，其中编码报告多肽的核酸序列向近端连接到靶非翻译区（UTR） ）。 该方法包括：提供具有核酸构建体的细胞，其包含来自靶5'UTR上游的高表达组成型启动子; 使细胞与化合物接触; 产生含有编码报告多肽的核酸序列并且不含有靶基因中未发现的UTR的核酸分子; 并检测报道多肽。 版权所有（C）2011，JPO＆INPIT

公开(公告)号：JP2012187106A

公开(公告)日：2012-10-04

申请号：JP2012100121

申请日：2012-04-25

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： CAO LIANGXIAN ,  MEHTA ANURADHA ,  NARYSHKIN NIKOLAI A ,  PELLIGRINI MATTHEW C ,  ROMFO CHARLES M ,  TRIFILLIS PANAYIOTA ,  TROTTA CHRISTOPHER R

IPC: C12N15/09 ,  C12N15/10 ,  C12Q1/02 ,  C12Q1/68 ,  G01N33/15 ,  G01N33/50

CPC classification number: G01N33/5023 ,  C12Q1/6897 ,  G01N33/74 ,  G01N2333/49 ,  G01N2333/90241

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide screening assays, compounds, and methods for altering gene expression and protein levels.SOLUTION: The present invention includes a nucleic acid construct comprising a high-level mammalian expression vector, an intron, and a nucleic acid sequence encoding a reporter polypeptide, wherein the nucleic acid sequence encoding a reporter polypeptide is proximally linked to a target untranslated region (UTR). The invention includes assays to screen for agents capable of modulating gene expression in a UTR-dependent manner and agents capable of modulating gene expression.

Abstract translation: 要解决的问题：提供筛选测定，化合物和改变基因表达和蛋白质水平的方法。 解决方案：本发明包括包含高级哺乳动物表达载体，内含子和编码报道多肽的核酸序列的核酸构建体，其中编码报道多肽的核酸序列向近端连接到靶 非翻译区（UTR）。 本发明包括筛选能够以UTR依赖性方式调节基因表达的试剂和能够调节基因表达的试剂。 版权所有（C）2013，JPO＆INPIT

公开(公告)号：JP2015015950A

公开(公告)日：2015-01-29

申请号：JP2014152921

申请日：2014-07-28

Applicant: ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド ,  Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： CAO LIANGXIAN ,  MEHTA ANURADHA ,  NARYSHKIN NIKOLAI A ,  PELLIGRINI MATTHEW C ,  ROMFO CHARLES M ,  TRIFILLIS PANAYIOTA ,  TROTTA CHRISTOPHER R

IPC: C12N15/09 ,  C12N15/10

CPC classification number: G01N33/5023 ,  C12Q1/6897 ,  G01N33/74 ,  G01N2333/49 ,  G01N2333/90241

Abstract: 【課題】化合物をスクリーニングするための核酸構築物の提供。【解決手段】高レベル哺乳動物発現ベクター、イントロン、及びレポーターポリペプチドをコードする核酸配列を含み、レポーターポリペプチドをコードする該核酸配列は標的非翻訳領域(UTR)に近位で連結される、核酸構築物。該核酸構築物を作製する方法は、a)遺伝子及びベクターを核酸構築物としてクローニングする工程、b)該核酸構築物を操作して、発現される遺伝子産物が標的遺伝子に見出されないUTRを持たないようにする工程、ならびにc)標的UTRを該遺伝子に直接連結する工程、を含む。【選択図】なし

Abstract translation: 要解决的问题：提供用于筛选化合物的核酸构建体。解决方案：本发明提供了包含高水平哺乳动物表达载体，内含子和编码报道多肽的核酸序列的核酸构建体，其中编码 报道多肽向近端连接到目标非翻译区（UTR）。 制备核酸构建体的方法包括以下步骤：a）将基因和载体克隆为核酸构建体; b）工程化核酸构建体，使得表达的基因产物不具有在靶基因中未发现的任何UTR; 和c）将靶向的UTR直接连接到该基因。

公开(公告)号：JP2012012398A

公开(公告)日：2012-01-19

申请号：JP2011162351

申请日：2011-07-25

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  TAMILARASU NADARAJAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  CORSON DONALD THOMAS ,  HWANG SEONGWOO

IPC: C07D471/04 ,  A61K31/437 ,  A61K31/444 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/496 ,  A61K31/497 ,  A61K31/506 ,  A61K31/5355 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/541 ,  A61K31/551 ,  A61K31/724 ,  A61P27/02 ,  A61P35/00 ,  A61P43/00 ,  C07D519/00

CPC classification number: A61K31/506 ,  A61K31/437 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/497 ,  A61K31/5355 ,  A61K31/541 ,  A61K31/551 ,  C07D471/04

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide compounds useful in the inhibition of VEGF production, in the inhibition of angiogenesis, and in the treatment of cancer and the like.SOLUTION: What are provided are carboline compounds of formula (I) or pharmaceutically acceptable salts, racemates, or stereoisomers thereof (wherein X is a halogen or the like; A and B are each CH or N, provided that at least either of them is N; and Ris an optionally substituted 6-10C aryl group or the like).

Abstract translation: 待解决的问题：提供可用于抑制VEGF产生，抑制血管生成和治疗癌症等的化合物。 解决方案：提供式（I）的咔啉化合物或其药学上可接受的盐，外消旋物或立体异构体（其中X是卤素等; A和B各自为CH或N，条件是至少 的N为N，R“为任选取代的6-10C芳基等）。 版权所有（C）2012，JPO＆INPIT

公开(公告)号：JP2011041579A

公开(公告)日：2011-03-03

申请号：JP2010257929

申请日：2010-11-18

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： CAO LIANGXIAN ,  TROTTA CHRISTOPHER ROBERT

IPC: C12N15/09 ,  C07H21/04 ,  C07K14/47 ,  C07K14/515 ,  C07K14/52 ,  C12Q1/02 ,  C12Q1/66 ,  C12Q1/68 ,  G01N33/15 ,  G01N33/50

CPC classification number: C07K14/515 ,  C07K14/52 ,  C12Q1/6897 ,  G01N2333/52 ,  G01N2500/10

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide compounds and methods for modulating screening assay field and protein expression and protein level.
SOLUTION: There are provided: an assay for screening agents for modulating VEGF expression; and the agents for modulating VEGF expression.
COPYRIGHT: (C)2011,JPO&INPIT

Abstract translation: 要解决的问题：提供调节筛选测定领域和蛋白质表达和蛋白质水平的化合物和方法。 提供：提供了用于调节VEGF表达的筛选试剂的测定法; 和调节VEGF表达的药物。 版权所有（C）2011，JPO＆INPIT

公开(公告)号：CA2892045A1

公开(公告)日：2014-05-30

申请号：CA2892045

申请日：2013-11-21

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： LEE CHANG-SUN ,  BAIAZITOV RAMIL ,  CAO LIANGXIAN ,  DAVIS THOMAS W ,  DU WU ,  LIU RONGGANG ,  MOON YOUNG-CHOON ,  PAGET STEVEN D ,  REN HONGYU ,  SYDORENKO NADIYA ,  WILDE RICHARD GERALD

IPC: C07D471/04

Abstract: Amine substituted reverse pyrimidine compounds and forms thereof that inhibit the function and reduce the level of B-cell specific Moloney murine leukemia virus integration site 1 (Bmi-1) protein and methods for their use to inhibit Bmi-1 function and reduce the level of Bmi-1 to treat a cancer mediated by Bmi-1 are described herein.

公开(公告)号：US2009227618A9

公开(公告)日：2009-09-10

申请号：US7942005

申请日：2005-03-15

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  TAMILARASU NADARAJAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM ,  CORSON DONALD ,  HWANG SEONGWOO

IPC: A61K31/4745 ,  A61K31/437 ,  A61K31/497 ,  A61K31/506 ,  A61K31/5355 ,  A61K31/541 ,  A61K31/551 ,  A61K31/724 ,  C07D471/04

CPC classification number: A61K31/506 ,  A61K31/437 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/497 ,  A61K31/5355 ,  A61K31/541 ,  A61K31/551 ,  C07D471/04

Abstract: In accordance with the present invention, compounds that inhibit the expression of VEGF post-transcriptionally have been identified, and methods for their use provided. In one aspect of the invention, compounds useful in the inhibition of VEGF production, in the inhibition of angiogenesis, and/or in the treatment of cancer, diabetic retinopathy or exudative macular degeneration are provided. In another aspect of the invention, methods are provided for the inhibition of VEGF production, the inhibition of angiogenesis, and/or the treatment of cancer, diabetic retinopathy or exudative macular degeneration using the compounds of the invention.

Abstract translation: 根据本发明，已经鉴定了抑制VEGF转录后表达的化合物，并提供了它们的使用方法。 在本发明的一个方面，提供了可用于抑制VEGF产生，抑制血管发生和/或治疗癌症，糖尿病性视网膜病变或渗出性黄斑变性的化合物。 在本发明的另一方面，提供了使用本发明化合物抑制VEGF产生，抑制血管发生和/或治疗癌症，糖尿病性视网膜病变或渗出性黄斑变性的方法。

公开(公告)号：WO2014081906A3

公开(公告)日：2014-07-17

申请号：PCT/US2013071132

申请日：2013-11-21

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： LEE CHANG-SUN ,  BAIAZITOV RAMIL ,  CAO LIANGXIAN ,  DAVIS THOMAS W ,  DU WU ,  LIU RONGGANG ,  MOON YOUNG-CHOON ,  PAGET STEVEN D ,  REN HONGYU ,  SYDORENKO NADIYA ,  WILDE RICHARD GERALD

IPC: C07D239/48

CPC classification number: C07D403/12 ,  A61K31/506 ,  A61K45/06 ,  A61N5/10 ,  C07D403/04 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04

Abstract: Amine substituted reverse pyrimidine compounds and forms thereof that inhibit the function and reduce the level of B-cell specific Moloney murine leukemia virus integration site 1 (Bmi-1) protein and methods for their use to inhibit Bmi-1 function and reduce the level of Bmi-1 to treat a cancer mediated by Bmi-1 are described herein.

Abstract translation: 胺取代的反向嘧啶化合物及其形式，其抑制B细胞特异性莫洛尼鼠白血病病毒整合位点1（Bmi-1）蛋白的功能和水平降低，以及用于抑制Bmi-1功能并降低其水平的方法 本文描述了用于治疗由Bmi-1介导的癌症的Bmi-1。

公开(公告)号：WO2005118857A3

公开(公告)日：2008-01-03

申请号：PCT/US2004020751

申请日：2004-06-28

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  CAO LIANGXIAN ,  TROTTA CHRISTOPHER ROBERT

Inventor： CAO LIANGXIAN ,  TROTTA CHRISTOPHER ROBERT

IPC: C12Q1/68 ,  C07H21/04 ,  C07K14/47 ,  C07K14/515 ,  C07K14/52

CPC classification number: C07K14/515 ,  C07K14/52 ,  C12Q1/6897 ,  G01N2333/52 ,  G01N2500/10

Abstract: The invention relates to the fields of screening assays and compounds and methods for altering protein expression and levels of protein. In particular, the invention includes assays to screen for agents capable of modulating expression of VEGF and agents capable of modulating VEGF expression.

Abstract translation: 本发明涉及筛选测定和化合物的领域以及用于改变蛋白质表达和蛋白质水平的方法。 特别地，本发明包括筛选能够调节VEGF表达的试剂和能够调节VEGF表达的试剂。

公开(公告)号：WO2006113703A8

公开(公告)日：2007-07-19

申请号：PCT/US2006014547

申请日：2006-04-17

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  TAMILARASU NADARAJAN ,  MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  CORSON DONALD THOMAS ,  HWANG SEONGWOO ,  DAVIS THOMAS

Inventor： MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  CORSON DONALD THOMAS ,  HWANG SEONGWOO ,  DAVIS THOMAS

IPC: A61K31/497 ,  A61K31/337 ,  A61K31/437 ,  A61K31/444 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/506 ,  A61K31/513 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/541 ,  A61K31/5513 ,  A61K31/724 ,  A61K39/395 ,  A61P35/00 ,  G01N33/574

CPC classification number: A61K31/337 ,  A61K31/4353 ,  A61K31/437 ,  A61K31/444 ,  A61K31/497 ,  A61K31/506 ,  A61K31/513 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/541 ,  A61K31/5513 ,  G01N2333/475 ,  G01N2333/515 ,  A61K2300/00

Abstract: In accordance with the present invention, carboline compounds that inhibit the expression of VEGF post-transcriptionally as well as their uses have been identified. In one aspect of the invention, compounds useful in the inhibition of VEGF production, in the treatment of solid tumor cancer, and in reducing plasma and/or tumor VEGF levels, are provided. In another aspect of the invention, the use of the compounds of the invention for the inhibition of VEGF production, the treatment of cancer, and the reduction of plasma and/or tumor VEGF levels is provided.

Abstract translation: 根据本发明，已经鉴定了抑制VEGF转录后表达的咔啉化合物及其用途。 在本发明的一个方面中，提供了用于抑制VEGF产生，治疗实体瘤癌症以及降低血浆和/或肿瘤VEGF水平的化合物。 在本发明的另一方面，提供了本发明化合物用于抑制VEGF产生，治疗癌症和降低血浆和/或肿瘤VEGF水平的用途。