公开(公告)号：JP2013234189A

公开(公告)日：2013-11-21

申请号：JP2013133071

申请日：2013-06-25

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： ALMSTEAD NEIL G ,  CHEN GUANGMING ,  HIRAWAT SAMIT ,  HWANG SEONGWOO ,  KARP GARY M ,  MILLER LANGDON ,  MOON YOUNG-CHOON ,  REN HONGYU ,  TAKASUGI JAMES J ,  WELCH ELLEN M ,  WILDE RICHARD G ,  KENNEDY PAUL

IPC: A61K31/4245 ,  A61P43/00 ,  C07D271/06 ,  C12N15/09

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K31/00 ,  A61K31/40 ,  A61K31/41 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/44 ,  A61K31/46

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a compound in production of medicines for the use in a subject for treating cystic fibrosis in the subject having a nonsense mutation, or a pharmaceutically acceptable salt, solvate or hydrate thereof.SOLUTION: A method includes administering to a subject a compound within 24 hours in three dosages of a first dosage of 1X, a second dosage of 1X, and a third dosage of 2X, wherein X is 0.1 mg/kg to 500 mg/kg. The compound is used in a subject having a nonsense mutation at a position 414, 493, 1316, 553, 542, 1162, 122, 1455, 822, 60, 764, 1291, 849, 434, 88, 1158 or 6542 of the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR).

Abstract translation: 待解决的问题：提供一种用于治疗患有无义突变的受试者的囊性纤维化的受试者的药物的生产化合物或其药学上可接受的盐，溶剂合物或水合物。方法包括给予 在24小时内以3剂量的第一剂量1X，第二剂量1X和第3剂量2X剂量化合物，其中X为0.1mg / kg至500mg / kg。 该化合物用于具有无义突变的受试者在囊性的位置414,439,1316,553,542,1162,122,1455,822,60,764,1291,849,446,88,1158或6542的位置 纤维化跨膜电导调节（CFTR）。

公开(公告)号：JP2012012398A

公开(公告)日：2012-01-19

申请号：JP2011162351

申请日：2011-07-25

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  TAMILARASU NADARAJAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  CORSON DONALD THOMAS ,  HWANG SEONGWOO

IPC: C07D471/04 ,  A61K31/437 ,  A61K31/444 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/496 ,  A61K31/497 ,  A61K31/506 ,  A61K31/5355 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/541 ,  A61K31/551 ,  A61K31/724 ,  A61P27/02 ,  A61P35/00 ,  A61P43/00 ,  C07D519/00

CPC classification number: A61K31/506 ,  A61K31/437 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/497 ,  A61K31/5355 ,  A61K31/541 ,  A61K31/551 ,  C07D471/04

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide compounds useful in the inhibition of VEGF production, in the inhibition of angiogenesis, and in the treatment of cancer and the like.SOLUTION: What are provided are carboline compounds of formula (I) or pharmaceutically acceptable salts, racemates, or stereoisomers thereof (wherein X is a halogen or the like; A and B are each CH or N, provided that at least either of them is N; and Ris an optionally substituted 6-10C aryl group or the like).

Abstract translation: 待解决的问题：提供可用于抑制VEGF产生，抑制血管生成和治疗癌症等的化合物。 解决方案：提供式（I）的咔啉化合物或其药学上可接受的盐，外消旋物或立体异构体（其中X是卤素等; A和B各自为CH或N，条件是至少 的N为N，R“为任选取代的6-10C芳基等）。 版权所有（C）2012，JPO＆INPIT

公开(公告)号：JP2011251981A

公开(公告)日：2011-12-15

申请号：JP2011156613

申请日：2011-07-15

Applicant: Ptc Therapeutics Inc ,  ピーティーシー セラピューティクス,インコーポレーテッド

Inventor： KARP GARY MITCHELL ,  HWANG SEONGWOO ,  CHEN GUANGMING ,  ALMSTEAD NEIL GREGORY ,  MOON YOUNG-CHOON

IPC: C07D271/06 ,  A61K31/4245 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/454 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/5377 ,  A61P1/16 ,  A61P3/04 ,  A61P3/06 ,  A61P3/10 ,  A61P5/14 ,  A61P7/00 ,  A61P7/04 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P11/00 ,  A61P13/12 ,  A61P19/02 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P27/02 ,  A61P29/00 ,  A61P35/00 ,  A61P35/02 ,  A61P37/02 ,  A61P37/06 ,  A61P43/00 ,  C07D271/08 ,  C07D271/10 ,  C07D271/12 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K9/0053 ,  A61K9/12 ,  A61K9/48 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/454 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/655 ,  A61K45/06 ,  C07D271/06 ,  C07D271/12 ,  C07D285/14 ,  C07D413/02 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10

Abstract: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a pharmaceutical composition and method, for treating or preventing a disease ameliorated by modulation of premature translation termination or nonsense-mediated mRNA decay; or to provide a method for ameliorating one or more symptoms associated therewith.SOLUTION: This invention relates to: novel 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compounds such as illustrated below; a method of using a 1,2,4-oxadiazole benzoic acid derivative; and a pharmaceutical composition comprising the 1,2,4-oxadiazole benzoic acid derivative.

Abstract translation: 待解决的问题：提供用于治疗或预防通过调节过早翻译终止或无义介导的mRNA衰变而改善的疾病的药物组合物和方法; 或提供改善与之相关的一种或多种症状的方法。 解决方案：本发明涉及：如下所示的新的1,2,4-恶二唑苯甲酸化合物; 使用1,2,4-恶二唑苯甲酸衍生物的方法; 以及包含1,2,4-恶二唑苯甲酸衍生物的药物组合物。 版权所有（C）2012，JPO＆INPIT

公开(公告)号：US2009227618A9

公开(公告)日：2009-09-10

申请号：US7942005

申请日：2005-03-15

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  TAMILARASU NADARAJAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM ,  CORSON DONALD ,  HWANG SEONGWOO

IPC: A61K31/4745 ,  A61K31/437 ,  A61K31/497 ,  A61K31/506 ,  A61K31/5355 ,  A61K31/541 ,  A61K31/551 ,  A61K31/724 ,  C07D471/04

CPC classification number: A61K31/506 ,  A61K31/437 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/497 ,  A61K31/5355 ,  A61K31/541 ,  A61K31/551 ,  C07D471/04

Abstract: In accordance with the present invention, compounds that inhibit the expression of VEGF post-transcriptionally have been identified, and methods for their use provided. In one aspect of the invention, compounds useful in the inhibition of VEGF production, in the inhibition of angiogenesis, and/or in the treatment of cancer, diabetic retinopathy or exudative macular degeneration are provided. In another aspect of the invention, methods are provided for the inhibition of VEGF production, the inhibition of angiogenesis, and/or the treatment of cancer, diabetic retinopathy or exudative macular degeneration using the compounds of the invention.

Abstract translation: 根据本发明，已经鉴定了抑制VEGF转录后表达的化合物，并提供了它们的使用方法。 在本发明的一个方面，提供了可用于抑制VEGF产生，抑制血管发生和/或治疗癌症，糖尿病性视网膜病变或渗出性黄斑变性的化合物。 在本发明的另一方面，提供了使用本发明化合物抑制VEGF产生，抑制血管发生和/或治疗癌症，糖尿病性视网膜病变或渗出性黄斑变性的方法。

公开(公告)号：WO2004091502A2

公开(公告)日：2004-10-28

申请号：PCT/US2004011106

申请日：2004-04-09

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  KARP GARY MITCHELL ,  HWANG SEONGWOO ,  CHEN GUANGMING ,  ALMSTEAD NEIL GREGORY

Inventor： KARP GARY MITCHELL ,  HWANG SEONGWOO ,  CHEN GUANGMING ,  ALMSTEAD NEIL GREGORY

IPC: A61K31/4245 ,  C07D271/06 ,  C07D271/12 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10 ,  A61K

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K9/0053 ,  A61K9/12 ,  A61K9/48 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/454 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/655 ,  A61K45/06 ,  C07D271/06 ,  C07D271/12 ,  C07D285/14 ,  C07D413/02 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10

Abstract: Novel 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compounds, methods of using and pharmaceutical compositions comprising an 1,2,4-oxadiazole benzoic acid derivative are disclosed. The methods include methods of treating or preventing a disease ameliorated by modulation of premature translation termination or nonsense-mediated mRNA decay, or ameliorating one or more symptoms associated therewith.

Abstract translation: 公开了新的1,2,4-恶二唑苯甲酸化合物，使用方法和包含1,2,4-恶二唑苯甲酸衍生物的药物组合物。 所述方法包括治疗或预防通过调节过早翻译终止或无义介导的mRNA衰变而改善的疾病或改善与其相关的一种或多种症状的方法。

公开(公告)号：WO2007117438A3

公开(公告)日：2008-10-23

申请号：PCT/US2007008268

申请日：2007-03-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  ALMSTEAD NEIL G ,  CHEN GUANGMING ,  HIRAWAT SAMIT ,  HWANG SEONGWOO ,  KARP GARY M ,  MILLER LANGDON ,  MOON YOUNG-CHOON ,  REN HONGYU ,  TAKASUGI JEMES J ,  WELCH ELLEN M ,  WILDE RICHARD G ,  KENNEDY PAUL

Inventor： ALMSTEAD NEIL G ,  CHEN GUANGMING ,  HIRAWAT SAMIT ,  HWANG SEONGWOO ,  KARP GARY M ,  MILLER LANGDON ,  MOON YOUNG-CHOON ,  REN HONGYU ,  TAKASUGI JEMES J ,  WELCH ELLEN M ,  WILDE RICHARD G ,  KENNEDY PAUL

IPC: A61K31/00 ,  A61K31/40 ,  A61K31/41 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/44 ,  A61K31/46 ,  A61P1/00 ,  A61P5/00 ,  A61P25/28

CPC classification number: A61K31/4245 ,  A61K31/00 ,  A61K31/40 ,  A61K31/41 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/44 ,  A61K31/46

Abstract: The present invention relates to functional proteins encoded by nucleic acid sequences comprising a nonsense mutation. The present invention also relates to methods for the production of functional proteins encoded by nucleic acid sequences comprising a nonsense mutation and the use of such proteins for prevention, management and/or treatment of diseases associated with a nonsense mutation(s) in a gene.

Abstract translation: 本发明涉及由包含无义突变的核酸序列编码的功能蛋白。 本发明还涉及用于产生由包含无义突变的核酸序列编码的功能性蛋白质的方法以及用于预防，管理和/或治疗与基因中的无义突变有关的疾病的这些蛋白质的用途。

公开(公告)号：WO2005089764A9

公开(公告)日：2007-09-13

申请号：PCT/US2005008481

申请日：2005-03-15

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  TAMILARASU NADARAJAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  CORSON DONALD THOMAS ,  HWANG SEONGWOO

Inventor： MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  TAMILARASU NADARAJAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  CORSON DONALD THOMAS ,  HWANG SEONGWOO

IPC: A61K31/437 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/497 ,  A61K31/506 ,  A61K31/5355 ,  A61K31/541 ,  A61K31/551 ,  A61K31/724 ,  C07D471/04

CPC classification number: A61K31/506 ,  A61K31/437 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/497 ,  A61K31/5355 ,  A61K31/541 ,  A61K31/551 ,  C07D471/04

Abstract: In accordance with the present invention, compounds that inhibit the expression of VEGF post-transcriptionally have been identified, and methods for their use provided. In one aspect of the invention, compounds useful in the inhibition of VEGF production, in the inhibition of angiogenesis, and/or in the treatment of cancer, diabetic retinopathy or exudative macular degeneration are provided. In another aspect of the invention, methods are provided for the inhibition of VEGF production, the inhibition of angiogenesis, and/or the treatment of cancer, diabetic retinopathy or exudative macular degeneration using the compounds of the invention.

Abstract translation: 根据本发明，已经鉴定了抑制VEGF转录后表达的化合物，并提供了它们的使用方法。 在本发明的一个方面，提供了可用于抑制VEGF产生，抑制血管发生和/或治疗癌症，糖尿病性视网膜病变或渗出性黄斑变性的化合物。 在本发明的另一方面，提供了使用本发明化合物抑制VEGF产生，抑制血管发生和/或治疗癌症，糖尿病性视网膜病变或渗出性黄斑变性的方法。

公开(公告)号：WO2006058088A2

公开(公告)日：2006-06-01

申请号：PCT/US2005042484

申请日：2005-11-23

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  CAO LIANGXIAN ,  CHOI SOONGYU ,  MOON YOUNG-CHOON ,  TAMILARASU NADARAJAN ,  QI HONGYAN ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  HWANG SEONGWOO

Inventor： CAO LIANGXIAN ,  CHOI SOONGYU ,  MOON YOUNG-CHOON ,  TAMILARASU NADARAJAN ,  QI HONGYAN ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  HWANG SEONGWOO

IPC: C07D209/88 ,  C07D209/94 ,  C07D317/66 ,  C07D495/04

CPC classification number: A61K31/403 ,  A61K31/343 ,  A61K31/4035 ,  A61K31/407 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/4184 ,  A61K31/4188 ,  A61K31/424 ,  A61K31/4245 ,  A61K31/506 ,  A61K31/5377 ,  C07D209/08 ,  C07D209/90 ,  C07D471/04

Abstract: In accordance with the present invention, compounds that inhibit the expression of VEGF post-transcriptionally have been identified, and methods for their use provided. In one aspect of the invention, compounds and compositions useful in the inhibition of BEGF production, and/or in the inhibition of angiogenesis, and/or in the treatment of cancer, diabetic retinopathy or exudative macular degeneration are provided. In another aspect of the invention, methods are provided for the inhibition of VEGF production, the inhibition of angiogenesis, and/or the treatment of cancer, diabetic retinopathy or exudative macular degeneration using the compounds of the invention.

Abstract translation: 根据本发明，已经鉴定了抑制VEGF转录后表达的化合物，并提供了它们的用途。 在本发明的一个方面，提供了可用于抑制BEGF产生和/或抑制血管发生和/或治疗癌症，糖尿病性视网膜病变或渗出性黄斑变性的化合物和组合物。 在本发明的另一方面，提供了使用本发明化合物抑制VEGF产生，抑制血管发生和/或治疗癌症，糖尿病性视网膜病变或渗出性黄斑变性的方法。

公开(公告)号：WO2006113703A8

公开(公告)日：2007-07-19

申请号：PCT/US2006014547

申请日：2006-04-17

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  TAMILARASU NADARAJAN ,  MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  CORSON DONALD THOMAS ,  HWANG SEONGWOO ,  DAVIS THOMAS

Inventor： MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  CORSON DONALD THOMAS ,  HWANG SEONGWOO ,  DAVIS THOMAS

IPC: A61K31/497 ,  A61K31/337 ,  A61K31/437 ,  A61K31/444 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/506 ,  A61K31/513 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/541 ,  A61K31/5513 ,  A61K31/724 ,  A61K39/395 ,  A61P35/00 ,  G01N33/574

CPC classification number: A61K31/337 ,  A61K31/4353 ,  A61K31/437 ,  A61K31/444 ,  A61K31/497 ,  A61K31/506 ,  A61K31/513 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/541 ,  A61K31/5513 ,  G01N2333/475 ,  G01N2333/515 ,  A61K2300/00

Abstract: In accordance with the present invention, carboline compounds that inhibit the expression of VEGF post-transcriptionally as well as their uses have been identified. In one aspect of the invention, compounds useful in the inhibition of VEGF production, in the treatment of solid tumor cancer, and in reducing plasma and/or tumor VEGF levels, are provided. In another aspect of the invention, the use of the compounds of the invention for the inhibition of VEGF production, the treatment of cancer, and the reduction of plasma and/or tumor VEGF levels is provided.

Abstract translation: 根据本发明，已经鉴定了抑制VEGF转录后表达的咔啉化合物及其用途。 在本发明的一个方面中，提供了用于抑制VEGF产生，治疗实体瘤癌症以及降低血浆和/或肿瘤VEGF水平的化合物。 在本发明的另一方面，提供了本发明化合物用于抑制VEGF产生，治疗癌症和降低血浆和/或肿瘤VEGF水平的用途。

公开(公告)号：WO2006113703A3

公开(公告)日：2007-06-28

申请号：PCT/US2006014547

申请日：2006-04-17

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  TAMILARASU NADARAJAN ,  MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  CORSON DONALD THOMAS ,  HWANG SEONGWOO ,  DAVIS THOMAS

Inventor： MOON YOUNG-CHOON ,  CAO LIANGXIAN ,  QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  LENNOX WILLIAM JOSEPH ,  CORSON DONALD THOMAS ,  HWANG SEONGWOO ,  DAVIS THOMAS

IPC: A61K31/497 ,  A61K31/337 ,  A61K31/437 ,  A61K31/444 ,  A61K31/4745 ,  A61K31/506 ,  A61K31/513 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/541 ,  A61K31/5513 ,  A61K31/724 ,  A61K39/395 ,  A61P35/00 ,  G01N33/574

CPC classification number: A61K31/337 ,  A61K31/4353 ,  A61K31/437 ,  A61K31/444 ,  A61K31/497 ,  A61K31/506 ,  A61K31/513 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/541 ,  A61K31/5513 ,  G01N2333/475 ,  G01N2333/515 ,  A61K2300/00

Abstract: In accordance with the present invention, carboline compounds that inhibit the expression of VEGF post-transcriptionally as well as their uses have been identified. In one aspect of the invention, compounds useful in the inhibition of VEGF production, in the treatment of solid tumor cancer, and in reducing plasma and/or tumor VEGF levels, are provided. In another aspect of the invention, the use of the compounds of the invention for the inhibition of VEGF production, the treatment of cancer, and the reduction of plasma and/or tumor VEGF levels is provided.

Abstract translation: 根据本发明，已经鉴定了抑制VEGF转录后表达的咔啉化合物及其用途。 在本发明的一个方面，提供了可用于抑制VEGF产生，治疗实体瘤癌症和降低血浆和/或肿瘤VEGF水平的化合物。 在本发明的另一方面，提供了本发明化合物用于抑制VEGF产生，治疗癌症以及降低血浆和/或肿瘤VEGF水平的用途。