公开(公告)号：US20240043444A1

公开(公告)日：2024-02-08

申请号：US18264189

申请日：2022-02-02

Applicant: PTC Therapeutics, Inc.

Inventor： GAYAN MIRIHANA ARACHCHILAGE ,  MICHAEL A. ARNOLD ,  SCOTT BARRAZA ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GARY MITCHELL KARP

IPC: C07D495/04 ,  A61P21/00

CPC classification number: C07D495/04 ,  A61P21/00 ,  C07B2200/07 ,  A61K2121/00

Abstract: The present description relates to methods of treating spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3) using substituted thieno[3,2-d]pyrimidine compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof.

公开(公告)号：US20240051968A1

公开(公告)日：2024-02-15

申请号：US18264187

申请日：2022-02-02

Applicant: PTC Therapeutics, Inc.

Inventor： GAYAN MIRIHANA ARACHCHILAGE ,  MICHAEL A. ARNOLD ,  SCOTT BARRAZA ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GARY MITCHELL KARP

IPC: C07D495/04 ,  A61P21/00

CPC classification number: C07D495/04 ,  A61P21/00 ,  C07B2200/07 ,  A61K2121/00

Abstract: The present description relates to methods of treating spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3) using substituted thieno[3,2-b]pyridine compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof.

公开(公告)号：US20240041886A1

公开(公告)日：2024-02-08

申请号：US18264183

申请日：2022-02-02

Applicant: PTC Therapeutics, Inc.

Inventor： GAYAN MIRIHANA ARACHCHILAGE ,  MICHAEL A. ARNOLD ,  SCOTT BARRAZA ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GARY MITCHELL KARP

IPC: A61K31/519

CPC classification number: A61K31/519

Abstract: The present description relates to methods of treating spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3) using substituted pyrrolo[2,3-d]pyrimidine compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof.

公开(公告)号：BRPI0409319B8

公开(公告)日：2021-05-25

申请号：BRPI0409319

申请日：2004-04-09

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： GARY MITCHELL KARP ,  GUANGMING CHEN ,  NEIL GREGORY ALMSTEAD ,  SEONGWOO HWANG

IPC: C07D271/06 ,  A61K31/4245 ,  A61P35/00 ,  C07D271/12 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10

Abstract: composto, composição farmacêutica, forma de dosagem unitária, e, métodos para modular terminação de translação prematura ou deterioração de mrna mediada-sem sentido em uma célula, para tratar ou prevenir uma doença genética ou melhorar um ou mais sintomas associados com a ou manifestações de uma doença genética, para tratar, evitar ou melhorar câncer ou um ou mais sintomas associados com ou manifestações de câncer, e, para tratar, prevenir ou melhorar um ou mais sintomas associados com a ou manifestações de uma doença. são descritos novos compostos do ácido 1,2,4-oxadiazol benzóico, métodos de utilização e composições farmacêuticas compreendendo um derivado do ácido 1,2,4-oxadiazol benzóico. os métodos incluem métodos de tratar ou evitar uma doença melhorada por modulação de terminação de translação prematura ou deterioração de mrna mediado-sem sentido, ou melhoria de um ou mais sintomas associados com ela.

公开(公告)号：BR112014023483B1

公开(公告)日：2022-05-10

申请号：BR112014023483

申请日：2013-03-14

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： GARY MITCHELL KARP ,  QI HONGYAN ,  YANG TIANLE

IPC: C07D311/00 ,  A61P21/00 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  C07D311/22 ,  C07D311/30 ,  C07D405/04 ,  C07D405/14 ,  C07D417/04 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04

Abstract: composto e seu uso, composição farmacêutica e seu uso, método para o aumento da inclusão do éxon 7, método para o aumento da quantidade de proteína. são proporcionados aqui compostos, composições dos mesmos e usos dos mesmos para o tratamento da atrofia muscular espinhal.

公开(公告)号：BR112020019264A2

公开(公告)日：2021-01-12

申请号：BR112020019264

申请日：2019-03-27

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ANTHONY R MAZZOTTI ,  ANTHONY TURPOFF ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GARY MITCHELL KARP ,  JANA NARASIMHAN ,  JIGAR S PATEL ,  LUKIANA AMEDZO ,  MATTHEW G WOLL ,  MD RAUFUL ALAM ,  NADIYA SYDORENKO ,  NANJING ZHANG ,  NATHANIEL T KENTON ,  NICHOLAS W MSZAR ,  RAMIL Y BAIAZITOV ,  SCOTT J BARRAZA ,  SUDIPTA PAL ,  SURESH BABU ,  YOUNG-CHOON MOON ,  ZHENRONG XU

IPC: A61K31/395 ,  A61K31/53 ,  A61K47/10 ,  C07D251/12 ,  C07D251/16 ,  C07D401/02

Abstract: a presente descrição refere-se a compostos, formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos para uso de tais compostos, formas ou composições dos mesmos para o tratamento ou melhoria da doença de huntington. em particular, a presente descrição refere-se a compostos monocíclicos de heteroarila substituídos de fórmula (i) ou fórmula (ii), formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos para uso de tais compostos, formas ou composições dos mesmos para o tratamento ou melhora da doença de huntington.

公开(公告)号：BR112019025740A2

公开(公告)日：2020-06-23

申请号：BR112019025740

申请日：2018-06-05

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ANTHONY R MAZZOTTI ,  ANTHONY TURPOFF ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GARY MITCHELL KARP ,  JANA NARASIMHAN ,  JIGAR PATEL ,  LUKIANA AMEDZO ,  MATTHEW G WOLL ,  SCOTT J BARRAZA ,  SURESH BABU ,  ZHENRONG XU

IPC: C07D239/74 ,  C07D239/94 ,  C07D239/95

Abstract: a presente descrição se refere a compostos, formas, e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos de uso de tais compostos, formas, ou composições dos mesmos para tratar ou melhorar a doença de huntington. em particular, a presente descrição se refere a compostos de heteroarila bicíclicos substituídos da fórmula (i), formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos de uso de tais compostos, formas, ou composições dos mesmos para tratar ou melhorar a doença de huntington.

公开(公告)号：BR112014019750A8

公开(公告)日：2018-01-16

申请号：BR112014019750

申请日：2013-02-08

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： AMAL DAKKA ,  ANTHONY A TURPOFF ,  ELLEN WELCH ,  EMMANUEL PINARD ,  GARY MITCHELL KARP ,  HASANE RATNI ,  HONGYAN QI ,  JANA NARASIMHAN ,  LUKE GREEN ,  MARLA L WEETALL ,  MATTHEW G WOLL ,  NANJING ZHANG ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SOONGYU CHOI ,  TIANLE YANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO

IPC: A61K31/53 ,  A01N43/90 ,  A61K31/519 ,  C07D239/70

公开(公告)号：PT2910551T

公开(公告)日：2017-05-22

申请号：PT14188816

申请日：2004-04-09

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： GARY MITCHELL KARP ,  SEONGWOO HWANG ,  GUANGMING CHEN ,  NEIL GREGORY ALMSTEAD ,  YOUNG-CHOON MOON

IPC: A61K31/4245 ,  C07D271/06 ,  A61P35/00 ,  C07D271/12 ,  C07D413/04 ,  C07D413/10

公开(公告)号：AR096684A1

公开(公告)日：2016-01-27

申请号：ARP140102349

申请日：2014-06-23

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

Inventor： JANA NARASIMHAN ,  LUKE GREEN ,  HONGYAN QI ,  GARY MITCHELL KARP ,  MATTHEW G WOLL ,  NICOLE K RISHER ,  MARIA L WEETALL ,  NIKOLAI A NARYSHKIN ,  AMAL DAKKA ,  HASAME RATNI ,  EMMANUEL PINARD

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/437 ,  A61K31/438 ,  A61K31/4985 ,  A61P25/00 ,  A61P25/02 ,  C07D405/12 ,  C07D405/14 ,  C07D471/04 ,  C07D471/10

Abstract: Reivindicación 1: Compuestos de fórmula (1) en la que X es N o CR³; Y es N o CR⁴; con la condición de que X e Y no son ambos N; A es un heteroarilo bicíclico de 9 miembros que comprende dos o tres heteroátomos seleccionados independientemente entre N u O, en la que A puede estar opcionalmente sustituido con uno, dos o tres R⁵; B es un heterocicloalquilo de 4 a 9 miembros mono o bicíclico saturado o parcialmente insaturado que comprende uno o dos átomos de nitrógeno en el anillo, siendo carbono los demás átomos en el anillo, en la que B puede estar opcionalmente sustituido con uno, dos o tres R⁶; R¹ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R² es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇ haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R³ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇ haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R⁴ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇ alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; cada R⁵ se selecciona independientemente entre halo, ciano, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇ o cicloalquilo C₃₋₇; cada R⁶ se selecciona independientemente entre alquilo C₁₋₇ o dos R⁶ juntos forman un alquileno C₂₋₇; y sales farmacéuticamente aceptables de los mismos.