公开(公告)号：US20240262806A1

公开(公告)日：2024-08-08

申请号：US18256099

申请日：2022-08-24

Applicant: PTC THERAPEUTICS, INC.

Inventor： XIAOYAN ZHANG ,  TIANYI ZHENG ,  SCOTT j BARRAZA ,  LAUREN BEJCEK ,  BRADLEY B GILBERT ,  HUA GONG ,  HANDOKO HANDOKO ,  SEYEDMORTEZA HOSSEYNI ,  EDUARDO HUARTE ,  WOOHYUNG JEON ,  JING LI ,  YAO LIU ,  KYLE NIEDERER ,  MEENU PILLAI ,  ERICA N PARKER ,  ETTORE RASTELLI ,  NADIYA SYDORENKO ,  ANTHONY TURPOFF ,  MATTHEW G WOLL ,  NANJING ZHANG ,  YAN ZHANG ,  RAUFUL ALAM

IPC: C07D401/12 ,  A61K31/395 ,  A61K31/502 ,  A61K31/5025 ,  A61K31/53 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/5383 ,  A61K31/55 ,  A61K31/551 ,  A61K31/553 ,  C07D237/34 ,  C07D401/14 ,  C07D403/12 ,  C07D405/14 ,  C07D413/12 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D491/048 ,  C07D495/04 ,  C07D498/04 ,  C07D519/00

CPC classification number: C07D401/12 ,  A61K31/502 ,  A61K31/5025 ,  A61K31/53 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/5383 ,  A61K31/55 ,  A61K31/551 ,  A61K31/553 ,  A61K31/5545 ,  C07D237/34 ,  C07D401/14 ,  C07D403/12 ,  C07D405/14 ,  C07D413/12 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D491/048 ,  C07D495/04 ,  C07D498/04 ,  C07D519/00

Abstract: The present invention relates to novel compounds of Formulae I-XI: wherein each A, A′, Q, Q′, W, Rw, Y, and Z, and -- are as defined herein, which inhibit NOD-like receptor protein 3 (NLRP3) inflammasome activity. The invention further relates to the processes for their preparation, pharmaceutical compositions and medicaments containing them, and their use in the treatment of diseases and disorders mediated by NLRP3.

公开(公告)号：BR112020019264A2

公开(公告)日：2021-01-12

申请号：BR112020019264

申请日：2019-03-27

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ANTHONY R MAZZOTTI ,  ANTHONY TURPOFF ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GARY MITCHELL KARP ,  JANA NARASIMHAN ,  JIGAR S PATEL ,  LUKIANA AMEDZO ,  MATTHEW G WOLL ,  MD RAUFUL ALAM ,  NADIYA SYDORENKO ,  NANJING ZHANG ,  NATHANIEL T KENTON ,  NICHOLAS W MSZAR ,  RAMIL Y BAIAZITOV ,  SCOTT J BARRAZA ,  SUDIPTA PAL ,  SURESH BABU ,  YOUNG-CHOON MOON ,  ZHENRONG XU

IPC: A61K31/395 ,  A61K31/53 ,  A61K47/10 ,  C07D251/12 ,  C07D251/16 ,  C07D401/02

Abstract: a presente descrição refere-se a compostos, formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos para uso de tais compostos, formas ou composições dos mesmos para o tratamento ou melhoria da doença de huntington. em particular, a presente descrição refere-se a compostos monocíclicos de heteroarila substituídos de fórmula (i) ou fórmula (ii), formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos para uso de tais compostos, formas ou composições dos mesmos para o tratamento ou melhora da doença de huntington.

公开(公告)号：BR112019025740A2

公开(公告)日：2020-06-23

申请号：BR112019025740

申请日：2018-06-05

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ANTHONY R MAZZOTTI ,  ANTHONY TURPOFF ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GARY MITCHELL KARP ,  JANA NARASIMHAN ,  JIGAR PATEL ,  LUKIANA AMEDZO ,  MATTHEW G WOLL ,  SCOTT J BARRAZA ,  SURESH BABU ,  ZHENRONG XU

IPC: C07D239/74 ,  C07D239/94 ,  C07D239/95

Abstract: a presente descrição se refere a compostos, formas, e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos de uso de tais compostos, formas, ou composições dos mesmos para tratar ou melhorar a doença de huntington. em particular, a presente descrição se refere a compostos de heteroarila bicíclicos substituídos da fórmula (i), formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos de uso de tais compostos, formas, ou composições dos mesmos para tratar ou melhorar a doença de huntington.

公开(公告)号：BR112014019750A8

公开(公告)日：2018-01-16

申请号：BR112014019750

申请日：2013-02-08

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： AMAL DAKKA ,  ANTHONY A TURPOFF ,  ELLEN WELCH ,  EMMANUEL PINARD ,  GARY MITCHELL KARP ,  HASANE RATNI ,  HONGYAN QI ,  JANA NARASIMHAN ,  LUKE GREEN ,  MARLA L WEETALL ,  MATTHEW G WOLL ,  NANJING ZHANG ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SOONGYU CHOI ,  TIANLE YANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO

IPC: A61K31/53 ,  A01N43/90 ,  A61K31/519 ,  C07D239/70

公开(公告)号：AR096684A1

公开(公告)日：2016-01-27

申请号：ARP140102349

申请日：2014-06-23

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

Inventor： JANA NARASIMHAN ,  LUKE GREEN ,  HONGYAN QI ,  GARY MITCHELL KARP ,  MATTHEW G WOLL ,  NICOLE K RISHER ,  MARIA L WEETALL ,  NIKOLAI A NARYSHKIN ,  AMAL DAKKA ,  HASAME RATNI ,  EMMANUEL PINARD

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/437 ,  A61K31/438 ,  A61K31/4985 ,  A61P25/00 ,  A61P25/02 ,  C07D405/12 ,  C07D405/14 ,  C07D471/04 ,  C07D471/10

Abstract: Reivindicación 1: Compuestos de fórmula (1) en la que X es N o CR³; Y es N o CR⁴; con la condición de que X e Y no son ambos N; A es un heteroarilo bicíclico de 9 miembros que comprende dos o tres heteroátomos seleccionados independientemente entre N u O, en la que A puede estar opcionalmente sustituido con uno, dos o tres R⁵; B es un heterocicloalquilo de 4 a 9 miembros mono o bicíclico saturado o parcialmente insaturado que comprende uno o dos átomos de nitrógeno en el anillo, siendo carbono los demás átomos en el anillo, en la que B puede estar opcionalmente sustituido con uno, dos o tres R⁶; R¹ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R² es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇ haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R³ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇ haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R⁴ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇ alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; cada R⁵ se selecciona independientemente entre halo, ciano, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇ o cicloalquilo C₃₋₇; cada R⁶ se selecciona independientemente entre alquilo C₁₋₇ o dos R⁶ juntos forman un alquileno C₂₋₇; y sales farmacéuticamente aceptables de los mismos.

公开(公告)号：BR112021022624A2

公开(公告)日：2022-01-04

申请号：BR112021022624

申请日：2020-05-12

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： TURPOFF ANTHONY ,  ANTHONY R MAZZOTTI ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  MORRILL CHRISTIE ,  WANG GANG ,  GARY MITCHELL KARP ,  REN HONGYU ,  NARASIMHAN JANA ,  JIGAR S PATEL ,  AMEDZO LUKIANA ,  MATTHEW G WOLL ,  MD RAUFUL ALAM ,  MICHAEL A ARNOLD ,  SYDORENKO NADIYA ,  ZHANG NANJING ,  NATHANIEL T KENTON ,  NICHOLAS W MSZAR ,  BABU SURESH ,  TOM TUAN LUONG ,  ZHANG XIAOYAN ,  MOON YOUNG-CHOON

IPC: A61K31/53 ,  A61K31/501 ,  A61P25/28 ,  C07D401/14 ,  C07D413/14 ,  C07D417/14 ,  C07D487/04

Abstract: compostos para o tratamento da doença de huntington. a presente invenção refere-se a compostos, formas, e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos de uso de tais compostos, formas, ou composições dos mesmos para tratar ou melhorar a doença de huntington. em particular, a presente descrição refere-se a compostos heteroarila monocíclicos substituídos de fórmula (i), fórmula (ii), ou fórmula (iii), formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos de uso de tais compostos, formas, ou composições dos mesmos para tratar ou melhorar a doença de huntington.

公开(公告)号：BR112020026534A2

公开(公告)日：2021-03-23

申请号：BR112020026534

申请日：2019-06-25

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ANDREW J KASSICK ,  ANTHONY R MAZZOTTI ,  ANTHONY TURPOFF ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GARY MITCHELL KARP ,  GUANGMING CHEN ,  JANA NARASIMHAN ,  MATTHEW G WOLL ,  NADIYA SYDORENKO ,  NANJING ZHANG ,  SCOTT J BARRAZA ,  SURESH BABU ,  WUMING YAN ,  YOUNG-CHOON MOON

IPC: A61K31/46 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/454 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5025 ,  A61K31/519 ,  A61K31/55 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D513/04 ,  C07D519/00

Abstract: compostos de heteroarila para o tratamento da doença de huntington. a presente invenção refere-se a compostos, formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos de uso de tais compostos, formas ou composições dos mesmos para tratar ou melhorar a doença de huntington, (i) (ii) em particular, a presente descrição refere-se a compostos de benzotiazol substituídos de fórmula (i) ou fórmula (ii), formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos de uso de tais compostos, formas ou composições dos mesmos para tratar ou melhorar a doença de huntington.

公开(公告)号：TR201813877T4

公开(公告)日：2018-11-21

申请号：TR201813877

申请日：2013-02-08

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

Inventor： HONGYAN QI ,  SOONGYU CHOI ,  AMAL DAKKA ,  GARY MITCHELL KARP ,  JANA NARASIMHAN ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  ANTHONY A TURPOFF ,  MARLA L WEETALL ,  ELLEN WELCH ,  MATTHEW G WOLL ,  TIANLE YANG ,  NANJING ZHANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO ,  LUKE GREEN ,  EMMANUEL PINARD ,  HASANE RATNI

IPC: A61K31/4375 ,  A61K31/519 ,  A61K31/53 ,  A61P25/00 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D519/00

Abstract: Burada, Spinal Müsküler Atrofinin tedavi edilmesine yönelik bileşikler, bunların bileşimleri ve bunlarla kullanımları sağlanmaktadır.

公开(公告)号：BR112014016287A2

公开(公告)日：2017-07-04

申请号：BR112014016287

申请日：2012-12-28

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： AMAL DAKKAR ,  ANTHONY A TURPOFF ,  CHANG-SUN LEE ,  CHUNSHI LI ,  ELLEN WELCH ,  EMMANUEL PINARD ,  GARY MITCHELL KARP ,  GUANGMING CHEN ,  HASANE RATNI ,  HONGYAN QI ,  JANA NARASIMHAN ,  MARLA L WEETALL ,  MATTHEW G WOLL ,  NANJING ZHANG ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SERGEY PAUSHKIN ,  SONG HUANG ,  SOONGYU CHOI ,  TIANLE YANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO

IPC: A61K31/353

公开(公告)号：CL2022003434A1

公开(公告)日：2023-06-02

申请号：CL2022003434

申请日：2022-12-02

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： JANA NARASIMHAN ,  ANTHONY TURPOFF ,  NADIYA SYDORENKO ,  MD RAUFUL ALAM ,  MICHAEL A ARNOLD ,  SURESH BABU ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GUANGMING CHEN ,  ALEKSEY I GERASYUTO ,  GARY MITCHELL KARP ,  ANDREW J KASSICK ,  ANTHONY R MAZZOTTI ,  YOUNG-CHOON MOON ,  JIGAR PATEL ,  MATTHEW G WOLL ,  WUMING YAN ,  NANJING ZHANG

IPC: A61K31/4985 ,  A61K31/5025 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  C07D487/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D519/00

Abstract: La presente descripción se refiere a compuestos, formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y a métodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington. Fórmula (i). En particular, la presente descripción se refiere a compuestos heterocíclicos y de heteroarilo sustituidos de Fórmula (I), formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y a métodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington.