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公开(公告)号:BR112022022628A2
公开(公告)日:2022-12-27
申请号:BR112022022628
申请日:2021-05-07
Applicant: PTC THERAPEUTICS INC
Inventor: NIKOLAI A NARYSHKIN , JASON GRACI , JOHN BAIRD , JOSEPH COLACINO , MARLA L WEETALL , LIANGXIAN CAO
IPC: A61K31/437 , A61K31/4545 , A61K31/5377
Abstract: INIBIDOR DE DHODH PARA O TRATAMENTO DE COVID-19. Um aspecto descrito no presente documento inclui um método para tratar doença de coronavírus 2019 (COVID-19) causada por coronavírus 2 da síndrome respiratória grave (SARS-CoV-2) por administração de uma quantidade eficaz de um inibidor de DHODH. Outro aspecto descrito no presente documento inclui um método de tratamento de COVD-19 por administração de (S)-6-cloro-1-(4-metoxifenil)-1,3,4,9-tetra-hidro-2H-pirido[3,4-b]indol-2-carboxilato de 4-clorofenila (PTC299) ou um sal farmaceuticamente aceitável do mesmo.
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公开(公告)号:AR100442A1
公开(公告)日:2016-10-05
申请号:ARP150101500
申请日:2015-05-14
Applicant: HOFFMANN LA ROCHE , PTC THERAPEUTICS INC
Inventor: MARLA L WEETALL , NIKOLAI A NARYSHKIN , LUKE GREEN , HASANE RATNI
IPC: C07D487/04 , A61K31/5025 , A61P21/00
Abstract: Además, se refiere a la fabricación de compuestos de fórmula (1), a composiciones farmacéuticas que los comprenden y a su uso como medicamentos para tratar o prevenir la AME. Reivindicación 1: El compuesto de fórmula (1) en la que R¹ es hidrógeno o alquilo C₁₋₇; R² es hidrógeno, ciano, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇ o cicloalquilo C₃₋₈; R³ es hidrógeno, alquilo C₁₋₇, o cicloalquilo C₃₋₈; A es N-heterocicloalquilo o NR¹²R¹³, en el que N-heterocicloalquilo comprende 1 ó 2 átomos de anillo de nitrógeno y está opcionalmente sustituido con 1, 2, 3 ó 4 sustituyentes seleccionados de R¹⁴; R¹² es heterocicloalquilo que comprende 1 átomo de anillo de nitrógeno, en el que heterocicloalquilo está opcionalmente sustituido con 1, 2, 3 ó 4 sustituyentes seleccionados de R¹⁴; R¹³ es hidrógeno, alquilo C₁₋₇₀ cicloalquilo C₃₋₈; R¹⁴ se selecciona independientemente de nitrógeno, alquilo C₁₋₇, amino, amino-alquilo C₁₋₇, cicloalquilo y heterocicloalquilo C₃₋₈ o dos R¹⁴ juntos forman alquileno C₁₋₇; con la salvedad de que si A es N-heterocicloalquilo que comprende solo 1 átomo de anillo de nitrógeno, entonces al menos un sustituyente R¹⁴ es amino o amino-alquilo C₁₋₇; y sales farmacéuticamente aceptables de los mismos.
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公开(公告)号:AR096684A1
公开(公告)日:2016-01-27
申请号:ARP140102349
申请日:2014-06-23
Applicant: PTC THERAPEUTICS INC , HOFFMANN LA ROCHE
Inventor: JANA NARASIMHAN , LUKE GREEN , HONGYAN QI , GARY MITCHELL KARP , MATTHEW G WOLL , NICOLE K RISHER , MARIA L WEETALL , NIKOLAI A NARYSHKIN , AMAL DAKKA , HASAME RATNI , EMMANUEL PINARD
IPC: C07D487/04 , A61K31/437 , A61K31/438 , A61K31/4985 , A61P25/00 , A61P25/02 , C07D405/12 , C07D405/14 , C07D471/04 , C07D471/10
Abstract: Reivindicación 1: Compuestos de fórmula (1) en la que X es N o CR³; Y es N o CR⁴; con la condición de que X e Y no son ambos N; A es un heteroarilo bicíclico de 9 miembros que comprende dos o tres heteroátomos seleccionados independientemente entre N u O, en la que A puede estar opcionalmente sustituido con uno, dos o tres R⁵; B es un heterocicloalquilo de 4 a 9 miembros mono o bicíclico saturado o parcialmente insaturado que comprende uno o dos átomos de nitrógeno en el anillo, siendo carbono los demás átomos en el anillo, en la que B puede estar opcionalmente sustituido con uno, dos o tres R⁶; R¹ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R² es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇ haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R³ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇ haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R⁴ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇ alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; cada R⁵ se selecciona independientemente entre halo, ciano, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇ o cicloalquilo C₃₋₇; cada R⁶ se selecciona independientemente entre alquilo C₁₋₇ o dos R⁶ juntos forman un alquileno C₂₋₇; y sales farmacéuticamente aceptables de los mismos.
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公开(公告)号:BR112022011364A2
公开(公告)日:2022-08-23
申请号:BR112022011364
申请日:2020-12-07
Applicant: PTC THERAPEUTICS INC
Inventor: NANJING ZHANG , MICHAEL A ARNOLD , AMAL DAKKA , GARY MITCHELL KARP , TOM TUAN LUONG , CHRISTIE MORRILL , JANA NARASIMHAN , NIKOLAI A NARYSHKIN , ANTHONY TURPOFF , JIASHI WANG , XIAOYAN ZHANG
IPC: A61P25/00 , A61K31/519 , C07D495/04
Abstract: COMPOSTOS PARA TRATAR DISAUTONOMIA FAMILIAR. A presente descrição se refere a compostos úteis para aprimorar splicing de pré-mRNA em uma célula. Em particular, outro aspecto da presente descrição se refere a compostos de tieno[3,2-d]pirimidina substituídos, formas e composições farmacêuticas dos mesmos, e métodos de uso para tratar ou melhorar disautonomia familiar.
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公开(公告)号:BR112016026205A2
公开(公告)日:2017-08-15
申请号:BR112016026205
申请日:2015-05-11
Applicant: HOFFMANN LA ROCHE , PTC THERAPEUTICS INC
Inventor: MARLA L WEETALL , NIKOLAI A NARYSHKIN , LUKE GREEN , HASANE RATNI
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公开(公告)号:BR112016026205A8
公开(公告)日:2021-07-20
申请号:BR112016026205
申请日:2015-05-11
Applicant: HOFFMANN LA ROCHE , PTC THERAPEUTICS INC
Inventor: HASANE RATNI , LUKE GREEN , MARLA L WEETALL , NIKOLAI A NARYSHKIN
IPC: C07D487/04 , A61K31/5025 , A61P21/00 , C07D519/00
Abstract: moduladores de entrançamento de gene smn2, seu uso e seu processo de preparação, e composições farmacêuticas. a presente invenção fornece compostos da fórmula (i) (i) na qual a, r1, r2 e r3 são como descritos no relatório descritivo, bem como sais farmaceuticamente aceitáveis dos mesmos. além disso, a presente invenção está relacionada à fabricação dos compostos da fórmula (i), composições farmacêuticas que os compreendem e seu uso como medicamentos.
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公开(公告)号:PT3143025T
公开(公告)日:2019-12-03
申请号:PT15721701
申请日:2015-05-11
Applicant: HOFFMANN LA ROCHE , PTC THERAPEUTICS INC
Inventor: HASANE RATNI , LUKE GREEN , NIKOLAI A NARYSHKIN , MARLA L WEETALL
IPC: C07D487/04 , A61K31/5025 , A61P21/00 , C07D519/00
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