一种基因碱基编辑器
    2.
    发明授权

    公开(公告)号:CN109021111B

    公开(公告)日:2021-12-07

    申请号:CN201810185384.7

    申请日:2018-03-07

    Abstract: 本发明提供的人源载脂蛋白B信使RNA脱氨酶催化亚基3A(APOBEC3A)、CRISPR相关Cas蛋白以及尿嘧啶糖苷酶抑制剂(UGI)[视情况而定加与不加]的融合表达的蛋白(碱基编辑器)。该碱基编辑器能够在DNA中进行碱基编辑,将胞嘧啶脱氨为尿嘧啶,即使胞嘧啶位于GpC位点或者高甲基化状态下,该碱基编辑器仍然具有较高的编辑效率。

    一种基因碱基编辑器
    3.
    发明公开

    公开(公告)号:CN108822217A

    公开(公告)日:2018-11-16

    申请号:CN201810647142.5

    申请日:2018-06-21

    Abstract: 本发明提供了一种基因碱基编辑器,具体涉及一种融合蛋白,其特征在于,包含两个片段,第一个片段包含APOBEC3A,第二个片段包含CRISPR相关Cas蛋白。该碱基编辑器能够在DNA中进行碱基编辑,将胞嘧啶脱氨为尿嘧啶,即使胞嘧啶位于GpC位点或者高甲基化状态下,该碱基编辑器仍然具有较高的编辑效率。

    一种碱基编辑系统及其构建和应用方法

    公开(公告)号:CN106916852A

    公开(公告)日:2017-07-04

    申请号:CN201710239348.X

    申请日:2017-04-13

    Abstract: 本发明提供了一种碱基编辑系统及其构建和应用方法。所述的碱基编辑系统,其特征在于,包括UGI表达载体和BE3表达载体,或包括UGI和BE3共表达载体。本发明在国际上首次通过增加CRISPR碱基编辑器产生的C‑T编辑率并降低CRISPR系统本身引起的碱基插入或缺失率,从而增强了CRISPR碱基编辑器的功效,为CRISPR碱基编辑器在各物种的基因组中实施更为准确和安全的碱基编辑提供了新的方法和思路。

    基因编辑中非预期突变的抑制

    公开(公告)号:CN113661248B

    公开(公告)日:2022-09-16

    申请号:CN202080026986.3

    申请日:2020-02-03

    Abstract: 本发明提供了用于进行碱基编辑的融合蛋白和相关分子,其特征在于可减少或避免脱靶突变。所述融合蛋白可以包括:含有核碱基脱氨酶或其催化结构域的第一片段、含有核碱基脱氨酶抑制剂的第二片段以及所述第一片段和第二片段之间的蛋白酶切割位点。还提供了改进的主要编辑系统,包括具有改进了稳定性的主要编辑引导RNA。

    一种碱基编辑分子及其用途
    7.
    发明公开

    公开(公告)号:CN116836300A

    公开(公告)日:2023-10-03

    申请号:CN202310711517.0

    申请日:2019-01-21

    Abstract: 本发明涉及生物技术领域,特别是涉及一种融合蛋白及其用途。本发明提供一种融合蛋白,包括hA3A片段、dCas12a片段和UGI片段。本发明克服了现有碱基编辑器无法在A/T富集区域内进行精准高效碱基编辑的问题,利用可识别A/T富集PAM序列的CRISPR/Cas蛋白Cas12a(Cpf1)和人胞嘧啶脱氨酶3A(human APOBEC3A,hA3A)发展出新型碱基编辑器,在A/T富集区域内实现了高效率和高精准度的定向碱基编辑,有助于在各物种基因组更为广泛的位点实现精准高效的碱基编辑,并极大地扩充我们对于碱基编辑器的应用,特别是在医疗领域对相关疾病进行精准基因治疗方面。

    用于治疗β-血红蛋白病的基因疗法

    公开(公告)号:CN117120622A

    公开(公告)日:2023-11-24

    申请号:CN202280026418.2

    申请日:2022-04-02

    Abstract: 提供了基因疗法技术,包括专门设计和测试的用于改进碱基编辑器的指导RNA序列,可用于增加γ‑珠蛋白基因的表达。这些指导RNA序列可以靶向BCL11A红系增强子或γ‑珠蛋白启动子,或同时靶向两者。这些碱基编辑器可以包括核碱基脱氨酶抑制剂,其抑制这些碱基编辑器的编辑活性,直到它们与靶位点结合。这些基因疗法技术可用于治疗包括β‑地中海贫血和镰状细胞贫血等的疾病。

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