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发明公开
二分型碱基编辑器(BBE)结构和II-型-CAS9锌指编辑审中-实审

公开(公告)号：CN110997728A

公开(公告)日：2020-04-10

申请号：CN201880048952.7

申请日：2018-05-25

Applicant: 通用医疗公司

Inventor： J·格鲁内瓦尔德 , J·K·乔昂格 , J·盎格斯特曼 , J·M·格尔克

IPC: C07K19/00 , C12N9/22 , C12N15/90

Abstract: 本文提供用于二分型胞嘧啶碱基编辑器系统的融合蛋白，其包括：(i)第一融合蛋白，其含有与脱氨酶或其活化部分融合的非R-环形成性可编程DNA结合结构域、优选转录激活子样效应子(TALE)或锌指阵列(ZF)，任选地在其间具有接头，或者(ii)第二融合蛋白，其含有与尿嘧啶糖基化酶抑制剂(UGI)融合的R-环形成性Cas9蛋白，任选地在其间具有接头，所述R-环形成性Cas9蛋白缺少核酸酶活性或为切口酶，但可与指导RNA和靶DNA相互作用。另外，提供使核酸中一个或多个所选胞嘧啶靶向性脱氨的方法。

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