公开(公告)号：CN110959040B

公开(公告)日：2024-11-12

申请号：CN201880048366.2

申请日：2018-05-25

Applicant: 通用医疗公司

Inventor： J·K·乔昂格 ,  J·M·格尔克

IPC: C12N15/00 ,  C12N9/22 ,  C12N9/78 ,  C07K14/00

Abstract: 用于改进靶向性碱基编辑技术的全基因组特异性的方法和组合物。

公开(公告)号：CN110290813A

公开(公告)日：2019-09-27

申请号：CN201780070369.1

申请日：2017-10-16

Applicant: 通用医疗公司

Inventor： J·K·乔昂格 ,  J·M·格尔克

IPC: A61K48/00 ,  A61K38/54 ,  C12N15/87 ,  C12N15/00 ,  C07K14/00 ,  A61K39/00 ,  C07H21/04

Abstract: 用于改进基因组编辑核酸酶(例如RNA指导的CRISPR-Cas核酸酶或工程化锌指核酸酶)和可定制的DNA结合结构域融合蛋白(例如与转录调控结构域融合的RNA指导的死Cas9、RNA指导的死Cpf1、或工程化锌指阵列)的特异性的方法和组合物，用作研究试剂、用于基因驱动或用作治疗剂。

公开(公告)号：CN110997728A

公开(公告)日：2020-04-10

申请号：CN201880048952.7

申请日：2018-05-25

Applicant: 通用医疗公司

Inventor： J·格鲁内瓦尔德 ,  J·K·乔昂格 ,  J·盎格斯特曼 ,  J·M·格尔克

IPC: C07K19/00 ,  C12N9/22 ,  C12N15/90

Abstract: 本文提供用于二分型胞嘧啶碱基编辑器系统的融合蛋白，其包括：(i)第一融合蛋白，其含有与脱氨酶或其活化部分融合的非R-环形成性可编程DNA结合结构域、优选转录激活子样效应子(TALE)或锌指阵列(ZF)，任选地在其间具有接头，或者(ii)第二融合蛋白，其含有与尿嘧啶糖基化酶抑制剂(UGI)融合的R-环形成性Cas9蛋白，任选地在其间具有接头，所述R-环形成性Cas9蛋白缺少核酸酶活性或为切口酶，但可与指导RNA和靶DNA相互作用。另外，提供使核酸中一个或多个所选胞嘧啶靶向性脱氨的方法。

公开(公告)号：CN110959040A

公开(公告)日：2020-04-03

申请号：CN201880048366.2

申请日：2018-05-25

Applicant: 通用医疗公司

Inventor： J·K·乔昂格 ,  J·M·格尔克

IPC: C12N15/00 ,  C12N9/22 ,  C12N9/78 ,  C07K14/00

Abstract: 用于改进靶向性碱基编辑技术的全基因组特异性的方法和组合物。