종양 괴사 인자 알파(TNF-α) 소분자 억제제

    公开(公告)号:WO2021091238A1

    公开(公告)日:2021-05-14

    申请号:PCT/KR2020/015359

    申请日:2020-11-05

    Abstract: 본 발명은 소분자 TNF-α 억제제에 관한 것으로, 더욱 상세하게는 TNF-α 동종이합체(homodimer)의 결합 공동(binding cavity)에 특이적으로 결합하여 TNF-α 동종삼합체(homotrimer)의 형성을 억제하는 화합물과 이를 포함하는 TNF-α 억제용 조성물 및 상기 TNF-α 억제용 조성물을 포함하는 자가면역질환 및/또는 염증질환 예방 또는 치료용 조성물에 관한 것이다. 단백질-단백질 계면의 파괴에 의한 TNF-α의 세포 밖 불활성화는 만성 전신성 염증 상태를 완화시키는 가장 혁신적이고 효과적인 방법이며, 현존하는 TNF 억제제보다 효과적인 효능, 낮은 독성 및 경구 생물학적 이용가능성이 있는 TIM 시리즈 화합물들은 항-염증제 선도 분자로서 유용하게 이용될 수 있다.

    CRISPR/CAS 시스템을 이용한 유도만능 줄기세포 제조방법

    公开(公告)号:WO2022139499A1

    公开(公告)日:2022-06-30

    申请号:PCT/KR2021/019696

    申请日:2021-12-23

    Abstract: 본 발명은 CRISPR/Cas 시스템을 이용하는 유도만능 줄기세포 제조방법에 관한 것으로, 더욱 상세하게는 체세포의 세이프 하버에 2개의 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 코딩하는 핵산을 포함하는 전달수단을 함유하는 CRISPR/Cas 시스템을 이용하여 리프로그래밍 인자를 삽입하는 단계를 포함하는 유도만능 줄기세포 제조방법을 제공한다. 본 발명에 따른 유도만능 줄기세포 제조방법을 이용하면 표적부위 외 돌연변이를 막고 리프로그래밍 인자를 안전하고 특이적으로 표적부위에 통합할 수 있으며, 리프로그래밍 인자를 독시사이클린으로 제어함으로써 일관된 발현이 보장되어 유도만능 줄기세포를 효율적으로 제조할 수 있다. 또한, 상기 방법으로 제조된 유도만능 줄기세포는 인간 배아 줄기세포와 유사한 다능성 마커의 발현을 나타내며, 세 가지 배엽층 모두의 파생물로 분화할 수 있다.

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