公开(公告)号：CN105283544B

公开(公告)日：2019-10-18

申请号：CN201480031672.7

申请日：2014-04-01

Applicant: 三星生命公益财团 ,  株式会社钟根堂

Inventor： 金润泰 ,  崔炳玉 ,  郑圣哲 ,  洪永彬 ,  禹昭妍 ,  朴晋模

IPC: C12N5/10 ,  C12N5/071 ,  C12N15/85 ,  A01K67/027

Abstract: 本发明涉及作为HSP27突变型(S135F)携带者的Charcot‑Marie‑Tooth病(CMT)的动物模型，具体而言，本发明涉及用于对CMT治疗剂候选物的效力进行评价的Charcot‑Marie‑Tooth病(CMT)动物模型，该动物模型通过如下方式获得：将表达突变型HSP27蛋白(其中，第135位的丝氨酸被置换为苯丙氨酸)的表达载体注射进小鼠的胚胎，并选择具有所述表达载体的小鼠，以检查所述小鼠是否展现出CMT的表型。

公开(公告)号：CN105283544A

公开(公告)日：2016-01-27

申请号：CN201480031672.7

申请日：2014-04-01

Applicant: 三星生命公益财团 ,  株式会社钟根堂

Inventor： 金润泰 ,  崔炳玉 ,  郑圣哲 ,  洪永彬 ,  禹昭妍 ,  朴晋模

IPC: C12N5/10 ,  C12N5/071 ,  C12N15/85 ,  A01K67/027

Abstract: 本发明涉及作为HSP27突变型(S135F)携带者的Charcot-Marie-Tooth病(CMT)的动物模型，具体而言，本发明涉及用于对CMT治疗剂候选物的效力进行评价的Charcot-Marie-Tooth病(CMT)动物模型，该动物模型通过如下方式获得：将表达突变型HSP27蛋白(其中，第135位的丝氨酸被置换为苯丙氨酸)的表达载体注射进小鼠的胚胎，并选择具有所述表达载体的小鼠，以检查所述小鼠是否展现出CMT的表型。

公开(公告)号：CN105264068A

公开(公告)日：2016-01-20

申请号：CN201480031644.5

申请日：2014-04-01

Applicant: 三星生命公益财团 ,  株式会社钟根堂

Inventor： 金润泰 ,  崔炳玉 ,  禹昭妍 ,  金枝妍 ,  郑圣哲 ,  洪永彬 ,  朴晋模

IPC: C12N5/10 ,  C12N5/079 ,  C12Q1/68 ,  G01N33/15

CPC classification number: G01N33/5058 ,  C12N5/0619 ,  C12N2500/02 ,  C12N2501/105 ,  C12N2501/115 ,  C12N2501/13 ,  C12N2501/155 ,  C12N2501/727 ,  C12N2506/45 ,  G01N2440/10 ,  G01N2500/10 ,  G01N2800/285

Abstract: 本发明涉及诱导多能干细胞和通过使用由所述诱导多能干细胞分化而来的运动神经元筛选用于Charcot-Marie-Tooth病(CMT)的治疗剂的方法。具体而言，本发明使得如下方面成为可能：从源自CMT患者的人成纤维细胞制备诱导多能干细胞；通过使用由所述诱导多能干细胞分化而来的运动神经元，经由筛选CMT治疗剂候选物质来确定药物的有效性；以及，经由用于制备所述诱导多能干细胞的方法来制备自体运动神经元，从而用于筛选患者个性化治疗药物和患者个性化治疗。