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公开(公告)号:CN105264068A
公开(公告)日:2016-01-20
申请号:CN201480031644.5
申请日:2014-04-01
CPC classification number: G01N33/5058 , C12N5/0619 , C12N2500/02 , C12N2501/105 , C12N2501/115 , C12N2501/13 , C12N2501/155 , C12N2501/727 , C12N2506/45 , G01N2440/10 , G01N2500/10 , G01N2800/285
Abstract: 本发明涉及诱导多能干细胞和通过使用由所述诱导多能干细胞分化而来的运动神经元筛选用于Charcot-Marie-Tooth病(CMT)的治疗剂的方法。具体而言,本发明使得如下方面成为可能:从源自CMT患者的人成纤维细胞制备诱导多能干细胞;通过使用由所述诱导多能干细胞分化而来的运动神经元,经由筛选CMT治疗剂候选物质来确定药物的有效性;以及,经由用于制备所述诱导多能干细胞的方法来制备自体运动神经元,从而用于筛选患者个性化治疗药物和患者个性化治疗。