公开(公告)号：CN105247044B

公开(公告)日：2021-05-07

申请号：CN201480027443.8

申请日：2014-05-29

Applicant: 加利福尼亚大学董事会

Inventor： D·V·谢弗 ,  M·A·科特曼 ,  黄范烈 ,  J·T·柯伯

IPC: C12N7/01 ,  C12N15/35 ,  C12N5/10 ,  C07K14/015 ,  C40B40/06 ,  C40B40/10 ,  C40B40/02

Abstract: 本公开提供包含变体衣壳蛋白和异源核酸的感染性重组腺相关病毒(rAAV)病毒粒子。本公开还提供变体腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白(和/或编码变体AAV衣壳蛋白的核酸)，其向感染性rAAV病毒粒子赋予对人AAV中和抗体的提高的抗性。本公开还提供包含感染性rAAV病毒粒子和/或编码所述变体AAV衣壳蛋白的核酸的宿主细胞。本公开还提供向靶细胞递送异源核酸的方法，其中使靶细胞与所述感染性rAAV病毒粒子接触。本公开还提供向个体递送基因产物的方法，所述方法一般涉及向需要其的个体施用有效量的所述rAAV病毒粒子。

公开(公告)号：CN107012171B

公开(公告)日：2021-07-13

申请号：CN201611072467.2

申请日：2012-04-20

Applicant: 加利福尼亚大学董事会

Inventor： D·V·谢弗 ,  R·R·克利姆扎克 ,  J·T·柯伯 ,  J·G·弗兰纳里 ,  D·达尔卡拉穆罗 ,  M·菲泽尔 ,  L·C·T·伯恩

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/35 ,  C12N5/10 ,  C07K14/015 ,  A61K48/00 ,  A61P27/02 ,  A61P27/06

Abstract: 本公开提供了衣壳蛋白改变的腺相关病毒(AAV)病毒体，其中所述AAV病毒体在经玻璃体内注射施用时，与野生型AAV相比，表现出更强的视网膜细胞感染性。本公开进一步提供了将基因产物递送至个体的视网膜细胞的方法和治疗眼病的方法。

公开(公告)号：CN107012171A

公开(公告)日：2017-08-04

申请号：CN201611072467.2

申请日：2012-04-20

Applicant: 加利福尼亚大学董事会

Inventor： D·V·谢弗 ,  R·R·克利姆扎克 ,  J·T·柯伯 ,  J·G·弗兰纳里 ,  D·达尔卡拉穆罗 ,  M·菲泽尔 ,  L·C·T·伯恩

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/35 ,  C12N5/10 ,  C07K14/015 ,  A61K48/00 ,  A61P27/02 ,  A61P27/06

CPC classification number: C12Q1/701 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/0048 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/16 ,  C12N2320/32 ,  C12N2750/14021 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2810/40 ,  C12Q1/70 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/16 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/5058

Abstract: 本公开提供了衣壳蛋白改变的腺相关病毒(AAV)病毒体，其中所述AAV病毒体在经玻璃体内注射施用时，与野生型AAV相比，表现出更强的视网膜细胞感染性。本公开进一步提供了将基因产物递送至个体的视网膜细胞的方法和治疗眼病的方法。

公开(公告)号：CN103561774A

公开(公告)日：2014-02-05

申请号：CN201280024852.3

申请日：2012-04-20

Applicant: 加利福尼亚大学董事会

Inventor： D·V·谢弗 ,  R·R·克利姆扎克 ,  J·T·柯伯 ,  J·G·弗兰纳里 ,  D·达尔卡拉穆罗 ,  M·菲泽尔 ,  L·C·T·伯恩

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/63

CPC classification number: C12Q1/701 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/0048 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/16 ,  C12N2320/32 ,  C12N2750/14021 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2810/40 ,  C12Q1/70 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/16 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/5058

Abstract: 本公开提供了衣壳蛋白改变的腺相关病毒(AAV)病毒体，其中所述AAV病毒体在经玻璃体内注射施用时，与野生型AAV相比，表现出更强的视网膜细胞感染性。本公开进一步提供了将基因产物递送至个体的视网膜细胞的方法和治疗眼病的方法。

公开(公告)号：CN105755044A

公开(公告)日：2016-07-13

申请号：CN201610137255.1

申请日：2012-04-20

Applicant: 加利福尼亚大学董事会

Inventor： D·V·谢弗 ,  R·R·克利姆扎克 ,  J·T·柯伯 ,  J·G·弗兰纳里 ,  D·达尔卡拉穆罗 ,  M·菲泽尔 ,  L·C·T·伯恩

IPC: C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61P9/10 ,  A61P27/06 ,  A61P27/02 ,  C07K14/015 ,  C07K19/00

CPC classification number: C12Q1/701 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/0048 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/16 ,  C12N2320/32 ,  C12N2750/14021 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2810/40 ,  C12Q1/70 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/16 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/5058

Abstract: 本公开提供了衣壳蛋白改变的腺相关病毒(AAV)病毒体，其中所述AAV病毒体在经玻璃体内注射施用时，与野生型AAV相比，表现出更强的视网膜细胞感染性。本公开进一步提供了将基因产物递送至个体的视网膜细胞的方法和治疗眼病的方法。

公开(公告)号：CN103561774B

公开(公告)日：2016-12-14

申请号：CN201280024852.3

申请日：2012-04-20

Applicant: 加利福尼亚大学董事会

Inventor： D·V·谢弗 ,  R·R·克利姆扎克 ,  J·T·柯伯 ,  J·G·弗兰纳里 ,  D·达尔卡拉 ,  穆罗 ,  M·菲泽尔 ,  L·C·T·伯恩

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/63

CPC classification number: C12Q1/701 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/0048 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/16 ,  C12N2320/32 ,  C12N2750/14021 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2810/40 ,  C12Q1/70 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/16 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/5058

Abstract: 本公开提供了衣壳蛋白改变的腺相关病毒(AAV)病毒体，其中所述AAV病毒体在经玻璃体内注射施用时，与野生型AAV相比，表现出更强的视网膜细胞感染性。本公开进一步提供了将基因产物递送至个体的视网膜细胞的方法和治疗眼病的方法。

公开(公告)号：CN105247044A

公开(公告)日：2016-01-13

申请号：CN201480027443.8

申请日：2014-05-29

Applicant: 加利福尼亚大学董事会

Inventor： D·V·谢弗 ,  M·A·科特曼 ,  黄范烈 ,  J·T·柯伯

IPC: C12N7/01 ,  C12N15/35 ,  C12N5/10 ,  C07K14/015 ,  C40B40/06 ,  C40B40/10 ,  C40B40/02

CPC classification number: C12N7/00 ,  A61K35/76 ,  A61K35/761 ,  A61K48/005 ,  C07K14/005 ,  C12N15/1058 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143

Abstract: 本公开提供包含变体衣壳蛋白和异源核酸的感染性重组腺相关病毒(rAAV)病毒粒子。本公开还提供变体腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白(和/或编码变体AAV衣壳蛋白的核酸)，其向感染性rAAV病毒粒子赋予对人AAV中和抗体的提高的抗性。本公开还提供包含感染性rAAV病毒粒子和/或编码所述变体AAV衣壳蛋白的核酸的宿主细胞。本公开还提供向靶细胞递送异源核酸的方法，其中使靶细胞与所述感染性rAAV病毒粒子接触。本公开还提供向个体递送基因产物的方法，所述方法一般涉及向需要其的个体施用有效量的所述rAAV病毒粒子。