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公开(公告)号:CN105792832B
公开(公告)日:2021-03-23
申请号:CN201480054710.0
申请日:2014-09-30
Applicant: 诺华股份有限公司
Inventor: J·L·巴伊扎 , M·布洛默 , C·费尔南德斯 , E·格诺 , A·戈赛特 , P·格里尼奇 , D·许斯肯 , J·亨齐克 , F·J-C·纳特 , A·帕特奈克 , A·帕特森 , J-M·R·隆多 , J·魏勒 , M·朱 , M·霍尔多夫
IPC: A61K31/713 , C12N15/113
Abstract: 本披露涉及包含HBV RNAi剂的组合物。在一些实施例中,该HBV RNAi剂包含正义链和反义链,每条链是18‑mer并且这些链一起形成平端双链体,其中至少一条链的3’端终止于磷酸酯或修饰的核苷间接头并且按5’至3’顺序进一步包含:间隔子;第二磷酸酯或修饰的核苷间接头;和3’端帽。在一些实施例中,该正义链和反义链两者的3’端按5’至3’顺序都进一步包含:间隔子;第二磷酸酯或修饰的核苷间接头;和3’端帽。这两条链可以具有相同或不同的间隔子、磷酸酯或修饰的核苷间接头和/或3’端帽。这些链可以是核糖核苷酸,或者任选地,一个或多个核苷酸可以被修饰或取代。任选地,至少一个核苷酸包含修饰的核苷间接头。任选地,该RNAi剂可以在一个或两个5’端被修饰。任选地,该正义链可以包含5’端帽,该5’端帽减少由此链介导的RNA干扰的量。任选地,该RNAi剂附接至配体。此形式可以被用来设计针对多种不同靶标和序列的RNAi剂。本披露还涉及用于制备此类组合物的工艺,以及此类组合物例如介导RNA干扰的方法和用途。本披露还涉及治疗、减轻和预防患者的HBV的方法,所述方法涉及向该患者给予治疗量的HBV RNAi剂的步骤。
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公开(公告)号:CN105683163A
公开(公告)日:2016-06-15
申请号:CN201480054742.0
申请日:2014-10-01
Applicant: 诺华股份有限公司
Inventor: J·L·巴伊扎 , M·布洛默 , C·费尔南德斯 , E·格诺 , A·戈赛特 , P·格里尼奇 , D·许斯肯 , J·亨齐克 , F·J-C·纳特 , A·帕特奈克 , A·帕特森 , J-M·R·隆多 , J·魏勒 , M·朱
IPC: C07D215/12 , C07D215/14 , C07D215/20 , C07D311/80 , C07C69/40 , C07D217/14 , C07C43/23 , C07C233/11 , C07C233/22 , C07D401/04 , C07D213/30 , C12N15/11 , A61K47/48 , A61K31/713 , A61P43/00
CPC classification number: C12N15/111 , C07C43/23 , C07C69/40 , C07C233/01 , C07D213/30 , C07D215/12 , C07D215/14 , C07D217/14 , C07D217/16 , C07D217/18 , C07D311/80 , C07D401/04 , C12N2310/14 , C12N2310/344 , C12N2310/351 , C12N2320/51 , A61K31/713 , C07C233/11 , C07C233/22 , C07D215/20
Abstract: 本披露涉及新颖的化合物和包含RNAi剂的组合物,该RNAi剂包含新颖的化合物作为3’端帽。本披露还涉及用于制备此类组合物的工艺,以及此类组合物例如介导RNA干扰的方法和用途。
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公开(公告)号:CN104302768A
公开(公告)日:2015-01-21
申请号:CN201380013297.9
申请日:2013-01-08
Applicant: 诺华股份有限公司
IPC: C12N15/113 , A61K31/713
CPC classification number: C12N15/113 , A61K31/713 , C12N2310/14 , C12N2310/321 , C12N2310/344
Abstract: 本公开涉及RNAi剂,所述RNAi剂可用于使用治疗有效量的针对β-联蛋白的RNAi剂治疗β-联蛋白相关疾病如结肠的腺瘤息肉、结直肠癌、基底细胞癌、乳腺癌、肾癌、Wilm肿瘤、髓母细胞瘤、卵巢癌、肾上腺皮质肿瘤、胃癌、肝癌、黑色素瘤、胰腺癌、前列腺癌、肾癌、异位性齿和味乳突、皮肤癌、毛基质瘤、间变性甲状腺癌、和子宫癌肉瘤、少牙畸形、骨质疏松症、衰老、退行性疾病、褥疮和慢性伤口以及受损的伤口愈合以及相似病和相关疾病的方法中。
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公开(公告)号:CN105683163B
公开(公告)日:2018-11-09
申请号:CN201480054742.0
申请日:2014-10-01
Applicant: 诺华股份有限公司
Inventor: J·L·巴伊扎 , M·布洛默 , C·费尔南德斯 , E·格诺 , A·戈赛特 , P·格里尼奇 , D·许斯肯 , J·亨齐克 , F·J-C·纳特 , A·帕特奈克 , A·帕特森 , J-M·R·隆多 , J·魏勒 , M·朱
IPC: C07D215/12 , C07D215/14 , C07D215/20 , C07D311/80 , C07C69/40 , C07D217/14 , C07C43/23 , C07C233/11 , C07C233/22 , C07D401/04 , C07D213/30 , C12N15/11 , A61K47/48 , A61K31/713 , A61P43/00
Abstract: 本披露涉及新颖的化合物和包含RNAi剂的组合物,该RNAi剂包含新颖的化合物作为3’端帽。本披露还涉及用于制备此类组合物的工艺,以及此类组合物例如介导RNA干扰的方法和用途。
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公开(公告)号:CN105792832A
公开(公告)日:2016-07-20
申请号:CN201480054710.0
申请日:2014-09-30
Applicant: 诺华股份有限公司
Inventor: J·L·巴伊扎 , M·布洛默 , C·费尔南德斯 , E·格诺 , A·戈赛特 , P·格里尼奇 , D·许斯肯 , J·亨齐克 , F·J-C·纳特 , A·帕特奈克 , A·帕特森 , J-M·R·隆多 , J·魏勒 , M·朱 , M·霍尔多夫
IPC: A61K31/713 , C12N15/113
CPC classification number: C12N15/1131 , C12N2310/14 , C12N2310/317 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/332 , C12N2310/351 , C12N2310/3515 , C12N2320/30 , C12N2310/3521 , C12N2310/3525 , C12N2310/3533
Abstract: 本披露涉及包含HBV RNAi剂的组合物。在一些实施例中,该HBV RNAi剂包含正义链和反义链,每条链是18?mer并且这些链一起形成平端双链体,其中至少一条链的3’端终止于磷酸酯或修饰的核苷间接头并且按5’至3’顺序进一步包含:间隔子;第二磷酸酯或修饰的核苷间接头;和3’端帽。在一些实施例中,该正义链和反义链两者的3’端按5’至3’顺序都进一步包含:间隔子;第二磷酸酯或修饰的核苷间接头;和3’端帽。这两条链可以具有相同或不同的间隔子、磷酸酯或修饰的核苷间接头和/或3’端帽。这些链可以是核糖核苷酸,或者任选地,一个或多个核苷酸可以被修饰或取代。任选地,至少一个核苷酸包含修饰的核苷间接头。任选地,该RNAi剂可以在一个或两个5’端被修饰。任选地,该正义链可以包含5’端帽,该5’端帽减少由此链介导的RNA干扰的量。任选地,该RNAi剂附接至配体。此形式可以被用来设计针对多种不同靶标和序列的RNAi剂。本披露还涉及用于制备此类组合物的工艺,以及此类组合物例如介导RNA干扰的方法和用途。本披露还涉及治疗、减轻和预防患者的HBV的方法,所述方法涉及向该患者给予治疗量的HBV RNAi剂的步骤。
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公开(公告)号:CN104583406A
公开(公告)日:2015-04-29
申请号:CN201380035099.2
申请日:2013-04-30
Applicant: 诺华股份有限公司
Inventor: B·贝滕科特 , S·米尔斯坦 , I·图德杰尔斯卡 , E·麦克唐纳 , M·小司琪拉巴赫 , F·P·斯泰格迈尔 , M·瓦尔穆特 , K·甘姆帕 , D·许斯肯 , M·斯塔普 , J·魏勒 , Z·雅加尼
IPC: C12N15/113 , A61P35/00 , A61K31/713
Abstract: 本公开涉及RNAi剂,所述RNAi剂可用于使用治疗有效量的针对KRAS的RNAi剂治疗KRAS相关疾病方法中,所述疾病为例如增殖性疾病,包括但不限于固体或液体癌、腺癌、结肠直肠癌、晚期和/或转移的结肠直肠癌、结肠癌、肺癌、非小细胞肺癌和肺腺癌、急性髓细胞性肺癌、膀胱癌、脑癌、乳癌、宫颈癌、子宫内膜癌、胃癌、头颈癌、肾癌、白血病、骨髓增生异常综合症、髓系白血病、肝癌、黑素瘤、卵巢癌、胰腺癌、前列腺癌、睾丸癌、甲状腺癌、和心面皮肤(CFC)综合征和努南综合征,以及类似和相关的疾病。
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公开(公告)号:CN103930547A
公开(公告)日:2014-07-16
申请号:CN201280053243.0
申请日:2012-08-30
Applicant: 诺华股份有限公司
IPC: C12N15/113 , A61P35/00 , A61P31/12 , A61P37/06
CPC classification number: C12N15/113 , A61K31/5377 , A61K31/713 , A61K45/06 , C12N2310/14 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/333 , C12N2310/334 , C12N2310/335 , C12N2310/336 , C12N2310/351 , C12N2320/31 , C12N2310/3521
Abstract: 本公开内容涉及应用治疗有效量的HSF RNAi剂治疗热激因子1(HSF1)相关疾病的方法,所述疾病诸如癌症、自身免疫疾病和病毒疾病。
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